Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Вступление
Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS) использует свою запатентованную инженерную платформу HSV-1 для разработки генетических лекарств от редких заболеваний. Их технология доставляет терапевтические гены в клетки различных органов, преодолевая проблемы, связанные с нарушением работы генов, иммунным ответом и эффективностью доставки. Разработанный для удобства администрирования, он поддерживается собственными производственными мощностями и приоритетом нормативных требований. Их цель — изменить опыт пациентов с редкими и хроническими заболеваниями.
Последние события: В мае Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Вьювек от Krystal Biotech (B-VEC), первую генную терапию буллезного дистрофического эпидермолиза (DEB), редкого генетического заболевания кожи. Впоследствии Krystal Biotech продала ~ 1,73 млн акций по цене $ 92,50 за акцию институциональным покупателям в рамках частного размещения и ожидала получить выручку в размере ~ $160 млн.
В следующей статье представлен углубленный анализ Krystal Biotech, посвященный ее инновационной платформе генной терапии, недавнему одобрению FDA препарата B-VEC для лечения редкого кожного заболевания, финансовым показателям, перспективному конвейеру, оценке запасов и потенциальным рискам. Оно завершается рекомендацией «Настоятельно покупать».
Финансовые показатели и оценка запасов
За квартал, закончившийся 31 марта 2023 года, компания располагала денежными средствами, их эквивалентами и инвестициями на сумму 355,5 миллиона долларов. Расходы на исследования и разработки выросли до 12,3 млн долларов по сравнению с 9,3 млн долларов в том же квартале предыдущего года. Общие и административные расходы также выросли с 15,9 млн долларов до 24,0 млн долларов по сравнению с аналогичным периодом прошлого года. Чистые убытки за квартал составили 45,3 миллиона долларов, что немного меньше по сравнению с 50,0 миллионами долларов, зафиксированными за тот же квартал в 2022 году.
Судя по данным Seeking Alpha, ожидается, что показатель EPS (прибыль на акцию) за финансовый год значительно улучшится в течение следующих двух лет — с -4,98 в 2023 году до 1,71 в 2025 году. Это сопровождается значительным увеличением выручки от продаж, которая, по прогнозам, вырастет с $27,38 млн в 2023 году до $327,34 млн в 2025 году.
Динамика акций KRYS оценивается на уровне A+, демонстрируя сильные положительные показатели за прошедший год, значительно превосходя показатели SP500.
Что касается структуры капитала, рыночная капитализация компании составляет $3,39 млрд, общий долг — $8,76 млн, а денежные средства — $350,39 млн, что приводит к стоимости предприятия в $3,04 млрд.
По данным WhaleWisdom, институциональный интерес к KRYS возрос, а количество фондов, владеющих им, выросло со 113 до 156 в период с июля 2021 по июль 2023 года. Среди тех, кто владеет акциями, такие известные фонды, как Deerfield, Point72 и Baker Brothers.
FDA одобрило B-VEC: Генную терапию, меняющую правила игры при буллезном дистрофическом эпидермолизе
В мае 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов ознаменовало важную веху в области медицины, одобрив беремаген геперпавек (B-VEC), новую местную генную терапию. Эта инновационная терапия предназначена для пациентов в возрасте от шести месяцев, страдающих буллезным дистрофическим эпидермолизом (ДЭБ). DEB — редкое генетическое заболевание, характеризующееся вариантами в гене альфа-1 цепи коллагена VII типа (COL7A1), приводящими к чрезвычайно хрупкой коже и образованию хронических ран. Это вызвано дефицитом коллагена VII типа, необходимого элемента для упругости и прочности кожи.
Компания Krystal Biotech, инновационная компания, стоящая за B-VEC, представила ответ на изнурительные последствия DEB. В B-VEC используется нереплицирующийся вектор вируса простого герпеса, предназначенный для прямой доставки функционального гена COL7A1 в клетки кожи. Восстанавливая выработку коллагена VII типа, он служит маяком надежды для пациентов, борющихся с ДЭБ. Терапию проводят местно на выбранные раны, равномерно распределенными каплями, один раз в неделю.
Одобрение B-VEC было подкреплено убедительными клиническими испытаниями. Терапевтические результаты были значительно положительными: большое количество ран, обработанных препаратом B-VEC, достигли полного заживления по сравнению с теми, которые лечились плацебо. Более того, устойчивое закрытие раны наблюдалось через несколько месяцев после прекращения лечения. Терапия, как правило, хорошо переносилась, при этом зарегистрированные нежелательные явления были преимущественно легкой или умеренной степени тяжести. Тем не менее, в ходе испытаний у трех пациентов развился плоскоклеточный рак кожи в местах ран, не подвергшихся воздействию B-VEC, что подчеркивает необходимость постоянного наблюдения за пациентами.
Стоимость B-VEC составляет 631 000 долларов на пациента в год, что является значительной инвестицией. Однако, учитывая потенциальную возможность радикального улучшения жизни пациентов, такая высокая стоимость может быть оправдана. Исходя из распространенности ДЭБ, составляющей 11,1 на миллион живорождений, и численности населения в 330 миллионов человек, число пациентов с ДЭБ в США можно обоснованно оценить в диапазоне от 3000 до 5000 человек. При 100%-ном насыщении рынка пиковая годовая выручка может составить от 1,89 до 3,15 миллиардов долларов. При более консервативном и реалистичном сценарии захвата рынка на 20% потенциальная годовая выручка составляет от 378 до 630 миллионов долларов. В глобальном масштабе B-VEC могла бы разумно получить чистую прибыль в размере не менее 700 миллионов долларов.
Передовые методы генной терапии: инновационный проект Krystal Biotech
В дополнение к B-VEC, Krystal Biotech продвигает широкий спектр инновационных методов генной терапии. Вот краткое описание некоторых из их известных препаратов:
KB105: Эта терапия предназначена для лечения аутосомно-рецессивного врожденного ихтиоза с дефицитом TGM1 (ARCI). Это местно применяемая генная терапия, предназначенная для доставки двух копий гена TGM1 в кожу пациента для улучшения местного состояния и фенотипа. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и EMA присвоили KB105 статус орфанного лекарственного средства, и у него также есть ускоренные и редкие педиатрические обозначения от FDA. Исследование препарата на 1/2 фазе показало многообещающие улучшения, и они планируют продолжить регистрацию на 2-ю фазу исследования в 2023 году.
KB104: KB104 предназначен для лечения синдрома Нетертона, серьезного кожного заболевания, вызванного мутациями в гене SPINK5. Эта готовая генная терапия, применяемая местно, вводит две копии гена SPINK5 в соответствующие клетки кожи. Клинические испытания препарата, который в настоящее время имеет редкое педиатрическое обозначение от FDA, начнутся в 2023 году.
KB407: Эта генная терапия находится в стадии разработки для лечения муковисцидоза (МВ). Вводимый ингаляционно, KB407 доставляет две копии полноразмерного трансгена CFTR в эпителий дыхательных путей, потенциально восстанавливая поток ионов и воды в клетках легких. FDA и EMA присвоили KB407 статус орфанного лекарственного средства, и он также имеет редкое педиатрическое назначение для лечения МВ от FDA. В настоящее время Кристал «набирает персонал» для участия в испытании 1-й фазы.
KB408: Нацеленный на дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD), KB408 представляет собой ингаляционный препарат, предназначенный для доставки двух копий трансгена SERPINA1. Это лечение потенциально могло бы помочь пациентам с AATD, позволяя продуцировать и секретировать полноразмерный человеческий белок AAT, способный необратимо связывать родственный ему NE-мишень. Заявку на IND для KB408 планируется подать в 2023 году.
KB301: Помимо серьезных редких заболеваний, Krystal Biotech также изучает методы лечения эстетических заболеваний кожи. KB301 стимулирует биомоложение кожи посредством доставки гена, кодирующего коллаген III типа (COL3), при внутрикожном введении. После успешного испытания 1-й фазы компания планирует начать исследование 2-й фазы для лечения мелких морщин в 2023 году.
Мой анализ и рекомендации
Как аналитик, который внимательно наблюдал за развитием истории Krystal Biotech, я испытываю смесь волнения, оптимизма и осторожности. Давайте поговорим о том, почему.
Инновационный подход фирмы в области генной терапии, основанный на использовании запатентованной инженерной платформы HSV-1, безусловно, убедителен. Их приверженность разработке генетических лекарств для лечения редких заболеваний, таких как DEB, просто замечательна. Одобрение FDA генной терапии DEB B-VEC служит свидетельством их технического мастерства и новаторского духа. Это не только представляет собой важную веху в медицине, но и открывает новые источники дохода для компании.
Одним из положительных аспектов инвестиционной картины является устойчивое финансовое состояние Krystal с денежной позицией в размере 355,5 миллионов долларов по состоянию на 1 квартал 2023 года. Этот денежный резерв, увеличенный за счет недавнего частного размещения, привлекшего около 160 миллионов долларов, дает им сильную возможность финансировать свои исследования и разработки и операции без необходимости в немедленном дополнительном капитале.
Однако осторожность оправдана из-за нескольких факторов. Во-первых, необходимо тщательно отслеживать растущие расходы Krystal на НИОКР и административные расходы. Во-вторых, еще неизвестно, как генная терапия Krystal будет воспринята на рынке. Например, высокая цена B-VEC может заинтересовать только нишу рынка DEB. Успех B-VEC и других компаний также будет зависеть от переговоров о возмещении расходов с плательщиками, за которыми следует следить в первую очередь.
Когда Krystal отчитается о доходах за второй квартал в августе, инвесторам следует обратить внимание на любые признаки дальнейшего роста расходов, изменения в чистых убытках, а также на прогресс в их широком спектре генной терапии, включая KB105, KB104, KB407, KB408 и KB301. Информация о любых партнерствах или сотрудничестве в области производства, дистрибуции и маркетинга также может иметь решающее значение.
Потенциальный рынок для B-VEC значителен, учитывая предполагаемое число пациентов с DEB только в США. Это, в сочетании с перспективным ассортиментом лекарств, предназначенных для лечения различных редких и эстетических заболеваний кожи, дает Krystal Biotech значительные рыночные возможности.
Принимая во внимание эти факторы, я ставлю Krystal Biotech оценку «Хорошая покупка». Моя рекомендация основана на лидирующих позициях фирмы в области генной терапии, потенциале ее продуктовой линейки и ее надежном финансовом состоянии. Однако инвесторам крайне важно внимательно следить за управлением затратами фирмы, прогрессом в разработке их продукции и внедрением на рынок одобренных ими методов лечения. Как и любая инвестиция, она не лишена риска, но потенциальная прибыль Krystal выглядит весьма многообещающей.
Риски для диссертации
Когда факты меняются, я меняю свое мнение.
Рассмотрите следующие потенциальные проблемы с моим предложением о «решительной покупке»:
- Провал клинических испытаний: Значительным риском, связанным с Krystal Biotech и аналогичными биотехнологическими фирмами, является частое проведение неудачных клинических испытаний. Несмотря на то, что ранее были получены обнадеживающие результаты, сохраняется постоянная опасность того, что нынешние или будущие клинические испытания могут не дать ожидаемых результатов или могут столкнуться с непредвиденными вредными последствиями. Это может отсрочить или даже прекратить вывод их препаратов на рынок.
- Нормативные препятствия: Регулирующие органы, такие как FDA и аналогичные глобальные организации, имеют строгие стандарты для санкционирования новых методов лечения. Независимо от их прошлых достижений, вполне возможно, что будущие методы лечения могут не получить необходимых разрешений. Более того, изменения в законодательстве о здравоохранении могут повлиять на их способность выводить на рынок и продавать свои предложения.
- Признание рынком: Даже после получения одобрения регулирующих органов успех нового продукта во многом определяется его признанием на рынке. На это принятие могут влиять различные факторы, такие как конкуренция, эффективность продукта, предполагаемые выгоды и возможность договориться о компенсации со страховыми компаниями.
- Финансовые проблемы: Несмотря на то, что финансовое положение Krystal Biotech на данный момент выглядит стабильным, повышенные расходы, связанные с разработкой и запуском лекарств, могут усугубить их финансовое положение. Увеличение расходов на исследования и разработки и административных расходов может превысить доходы, особенно если возникнут какие-либо сбои в запуске продукта.
