Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
REGENXBIO (NASDAQ:RGNX) — известная биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке, коммерциализации и лицензировании генной терапии рекомбинантным аденоассоциированным вирусом (rAAV). Уделяя особое внимание продвижению генетических лекарств, которые удовлетворяют значительные неудовлетворенные медицинские потребности, компания использует свою технологическую платформу NAV для создания продуктов генной терапии, которые могут изменить жизнь пациентов, страдающих различными генетическими расстройствами.
Regenxbio обладает значительным преимуществом благодаря широкому спектру внутренних и партнерских программ. По мере того как они проходят клинические испытания и демонстрируют эффективность и безопасность своих терапевтических решений, потенциал роста компании представляется многообещающим. Тем не менее, неотъемлемые риски и неопределенности, связанные с процессом клинической разработки и нормативно-правовой базой, требуют осторожного подхода к оценке перспектив компании.
Финансы
Денежная позиция Regenxbio, включая денежные средства, их эквиваленты и рыночные ценные бумаги, по состоянию на 30 июня 2023 года составила $415,4 млн.. Это представляет собой заметное снижение по сравнению с 565,2 млн. долл. США в конце предыдущего года. Основная причина такого снижения связана с финансированием текущей операционной деятельности в течение первого полугодия.
Компания прогнозирует, что ее текущий остаток денежных средств позволит поддерживать ее деятельность до 2025 года, исключая любые промежуточные платежи в рамках сотрудничества с AbbVie по ABBV-RGX-314. Этот прогноз, по-видимому, является хорошим показателем краткосрочной и среднесрочной устойчивости.
Коэффициент расходования денежных средств, рассчитанный исходя из снижения на 149,8 миллиона долларов за шесть месяцев, составляет около 24,96 миллиона долларов в месяц. Учитывая текущие показатели общих потерь, их наличных денег хватило бы примерно на 16-17 месяцев. Эта цифра соответствует приведенным рекомендациям с учетом других потенциальных притоков.
Выручка снизилась и составила 20,0 млн долларов за 2 квартал 2023 года по сравнению с 32,6 млн долларов за аналогичный период прошлого года. Это снижение в основном связано с доходами от роялти Zolgensma, которые упали с 28,4 млн долларов до 19,0 млн долларов во втором квартале.
Расходы на НИОКР незначительно снизились до 59,9 млн долларов США во втором квартале 2023 года, в основном благодаря возмещению затрат на ABBV-RGX-314 в рамках сотрудничества с AbbVie по уходу за глазами. Однако это было частично компенсировано увеличением расходов на клинические испытания других ведущих препаратов-кандидатов.
Общие расходы выросли до 23,7 млн долларов, в основном за счет профессиональных услуг и накладных расходов. Сочетание снижения выручки и увеличения расходов на НИОКР привело к чистому убытку в размере $72,1 млн во втором квартале 2023 года по сравнению с $68,2 млн за аналогичный период 2022 года.
Несмотря на наличие проблем, таких как снижение доходов от роялти Zolgensma и небольшое увеличение расходов на НИОКР, стратегическое сотрудничество и надежный конвейер могут предложить возможности компенсировать это снижение в средне- и долгосрочной перспективе. Представленная картина требует тщательного соблюдения баланса и разумного распределения ресурсов в соответствии с долгосрочным видением компании и меняющимся ландшафтом отрасли.
Трубопровод
ABBV-RGX-314 разрабатывается как одноразовая генная терапия для лечения хронических заболеваний сетчатки, таких как влажная возрастная макулярная дегенерация (ВМД) и диабетическая ретинопатия (ДР). В терапии используется вектор AAV8 для доставки гена, кодирующего фрагмент моноклонального антитела, который связывает и ингибирует фактор роста эндотелия сосудов (VEGF), уменьшая аномальный рост кровеносных сосудов и протечку в сетчатке. Лечение может проводиться либо путем субретинальной инъекции, либо супрахориоидальной инъекции. Это демонстрирует большой потенциал в предотвращении потери зрения и повышении остроты зрения у пострадавших пациентов. Однако одна из проблем заключается в том, что субретинальная инъекция требует хирургического вмешательства, что может ограничить ее привлекательность в ее нынешнем виде.
Что касается мышечных заболеваний, RGX-202 специально разработан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), редкого и прогрессирующего генетического заболевания, вызывающего мышечную слабость и дегенерацию. Используя вектор AAV9, RGX-202 стремится доставить ген, кодирующий модифицированную версию дистрофина, белка, который имеет решающее значение для функционирования и стабильности мышц. В то время как терапия показывает многообещающие результаты в улучшении мышечной силы и функций, процесс разработки и доказательства эффективности модифицированного дистрофина сопряжен с присущими ему рисками, особенно учитывая тяжесть и прогрессирующий характер МДД.
RGX-121 продвигается в качестве одноразовой генной терапии для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II), редкого и опасного для жизни генетического заболевания, поражающего множество органов и систем. Используя вектор AAV9, RGX-121 обеспечивает функциональную копию гена идуронат-2-сульфатазы (I2S), который отвечает за расщепление сложных сахаров, которые накапливаются в тканях и органах у пациентов с MPS II, вызывая повреждения и дисфункцию. Однако метод интрацеребровентрикулярной инъекции (ICV), используемый для обхода гематоэнцефалического барьера и доставки RGX-121 непосредственно в центральную нервную систему, может создавать технические проблемы и риски, которые потенциально могут ограничить его широкое внедрение.
День инвестора Regenxbio: обновления RGX-314
Последний день инвестора Regenxbio принес на рассмотрение несколько примечательных обновлений. Важный момент связан с ABBV-RGX-314, многообещающей одноразовой терапией AAV, разработанной в партнерстве с AbbVie, для лечения влажной ВМД, ДР и других хронических заболеваний сетчатки. Промежуточные данные второй фазы испытаний AAVIATE & ALTITUDE показали, что у пациентов, получавших ABBV-RGX-314 в дозе 3-го уровня, не было случаев внутриглазного воспаления., что подчеркивает многообещающий профиль безопасности и потенциал будущей эффективности.
При влажной ВМД все пациенты в когорте 6 исследования AAVIATE не сообщили о серьезных побочных эффектах, связанных с приемом лекарств, что еще больше повысило переносимость терапии. Кроме того, после короткого курса глазной стероидной профилактики наблюдалось значительное снижение частоты возникновения внутриглазного воспаления легкой и умеренной степени тяжести. С нетерпением ждут полных 6-месячных результатов от этих когорт, и ожидается, что они будут представлены на Гавайском совещании по глазу и сетчатке в январе 2024 года.
Аналогичным образом, в ходе исследования ALTITUDE II фазы ABBV-RGX-314 продемонстрировал замечательный профиль безопасности при использовании для лечения ДР, поскольку не было зарегистрировано ни одного случая внутриглазного воспаления. Эти промежуточные результаты усиливают потенциал этой инновационной генной терапии для лечения заболеваний сетчатки, и дополнительные данные ожидаются на заседании Американской академии офтальмологии в ноябре 2023 года.
Переходя к программе Дюшенна, промежуточные данные по безопасности, полученные в ходе I/II фазы исследования AFFINITY DUCHENNE с участием RGX-202, сообщают о хорошей переносимости препарата у пациентов, получающих дозы, что открывает путь для дальнейшего набора пациентов и клинического прогресса. Эта терапия, использующая вектор NAV AAV8 для доставки нового микродистрофина, потенциально может предложить инновационное решение для лечения изнурительной мышечной дистрофии. Дальнейшие промежуточные данные этого исследования будут представлены на Всемирном конгрессе мышечного общества в октябре 2023 года.
Захватывающим обновлением является анонс новой программы по пропуску экзонов для Дюшенна. Доклинические исследования на мышиной модели hDMDdel52/mdx продемонстрировали замечательную эффективность пропуска экзона 53, восстанавливая высокие уровни дистрофина почти полной длины. Это показывает потенциал для лечения значительной подгруппы пациентов с синдромом Дюшенна, у которых мутации в гене МДД поддаются пропуску экзона. Учитывая, что исследования, позволяющие применять IND, находятся в стадии разработки, этот новый кандидат может обеспечить новые терапевтические возможности для пациентов с синдромом Дюшенна к 2025 году.
Риски в программах генной терапии
Начиная с ретинальной программы ABBV-RGX-314, хотя первоначальные данные являются многообещающими, долгосрочная безопасность и эффективность терапии остаются в стадии изучения. Вектор NAV AAV8, используемый для доставки гена, кодирующего фрагмент терапевтического антитела, ингибирующего VEGF, может столкнуться с проблемами нейтрализации антител, что может повлиять на эффективность терапии.
Кроме того, ключевой проблемой может быть потенциальное развитие неблагоприятных явлений со стороны глаз. Воспаление, отмеченное в ранних группах исследования AAVIATE, подчеркивает этот риск. Хотя короткий курс профилактических стероидов смог свести к минимуму воспаление в более поздних группах, еще предстоит определить, будет ли эта стратегия последовательно работать в большей популяции пациентов.
Переходя к программе Дюшенна RGX-202, решающий риск здесь заключается в том, сможет ли этот микродистрофин эффективно имитировать функцию полноразмерного дистрофина у пациентов. Полноразмерный дистрофин играет решающую роль в поддержании целостности мышечных клеток, и если микродистрофин не сможет адекватно воспроизвести свою функцию, терапия может не принести ожидаемых клинических результатов
Недавно анонсированная программа «пропуск экзона», нацеленная на МДД, также имеет свою долю потенциальных рисков. Хотя доклинические модели показали высокую эффективность пропуска экзона 53 и восстановление почти полной длины дистрофина, нет гарантии, что это будет эффективно транслироваться у людей. Более того, поскольку терапия с пропуском экзонов работает путем модификации процесса транскрипции РНК, могут возникнуть неожиданные побочные эффекты или осложнения.
Во всех этих программах другим всеобъемлющим риском является возможность развития у пациентов иммунного ответа против векторов AAV, используемых для доставки генов, что может ограничить эффективность терапии или даже потенциально привести к проблемам с безопасностью.
Конкуренты
Для лечения хронических заболеваний сетчатки, таких как влажная ВМД и ДР, одним из основных конкурентов ABBV-RGX-314 от Regenxbio является препарат Novartis Beovu (бролюцизумаб) (NVS). Beovu — это инъекция против VEGF, одобренная FDA для лечения влажной ВМД. Хотя он показал многообещающие результаты с точки зрения улучшения зрения и уменьшения количества жидкости в сетчатке, он требует повторных инъекций и не является одноразовой терапией, как ABBV-RGX-314. Более того, применение Беову было связано с редкими, но тяжелыми воспалительными явлениями, что вызывает потенциальные опасения по поводу безопасности.
Что касается генной терапии для лечения влажной ВМД, компания Adverum Biotechnologies (ADVM) разрабатывает Ixo-vec, одноразовую интравитреальную инъекцию. Однако, в отличие от ABBV-RGX-314, ADVM-022 продемонстрировал внутриглазное воспаление в клинических испытаниях, побочный эффект, который Regenxbio, по-видимому, смягчил с помощью краткосрочных профилактических стероидов.
В области МДД компания Sarepta Therapeutics (SRPT) занимает видное место благодаря своим препаратам, пропускающим экзоны, Exondys 51 и Vyondys 53, оба одобрены FDA. Однако эти методы лечения подходят только для подгруппы пациентов с МДД, тех, у кого мутация поддается пропуску экзона 51 или 53. Кроме того, это не лечебные процедуры, а направленные на замедление прогрессирования заболевания.
Компания Pfizer (PFE) разрабатывает PF-06939926, генную терапию МДД, которая, подобно RGX-202, обеспечивает укороченную версию гена дистрофина. Хотя терапия показала многообещающие результаты на ранних стадиях клинических испытаний, ее метод доставки, который включает внутривенную инфузию, был связан с побочными эффектами, такими как тошнота и рвота. Кроме того, его эффективность несколько варьировалась, что указывает на потенциальные проблемы на пути к утверждению на рынке.
Оценка и перспективы
Изучая соотношение цены и денежного потока Regenxbio, равное 7,45, что значительно превышает средний показатель по сектору в 16,36, мы находим первый признак того, что рынок еще не в полной мере оценил финансовое положение компании. Оценивая лежащую в основе динамику роста, включая благоприятное положение на рынке и хорошо отлаженный финансовый менеджмент, становится ясно, что такое несоответствие в соотношении P/CF предлагает более привлекательную точку входа, чем отраслевой стандарт. Кажущаяся скромной оценка, далекая от того, чтобы быть признаком проблемы, отражает разумный рыночный подход, который не завышает будущие ожидания.
В то время как некоторые инвесторы могут воспринять эту оценку как признак низкой эффективности или надвигающейся борьбы, более тщательный анализ стратегических инициатив Regenxbio в контексте ее текущей рыночной капитализации в 778 миллионов долларов дает более детальное представление. Оценка компании отражает не только текущие показатели, но и взвешенную оценку потенциала долгосрочного роста. Именно такое сочетание нынешней стабильности и перспектив на будущее обеспечивает сбалансированную инвестиционную возможность, избегая чрезмерных спекуляций и признавая реальный потенциал роста.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
