SpringWorks Therapeutics (SWTX): обзор деятельности компании и её акций

113
0

Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<

Примечание редактора: Seeking Alpha с гордостью приветствует Софию Радж в качестве нового участника. Стать участником Seeking Alpha и зарабатывать деньги на своих лучших инвестиционных идеях очень просто. Активные контрибьюторы также получают бесплатный доступ к SA Premium. Нажмите здесь, чтобы узнать больше »

Разноцветные капсулы, таблетки и таблетки на белом столе, лечение

Введение и тезисы

SpringWorks Therapeutics (NASDAQ:SWTX) — это биофармацевтическая компания, находящаяся на клинической стадии (пока без коммерческих продуктов), выделенная Pfizer в 2017 году с финансированием в размере 103 миллионов долларов от инвесторов, включая Pfizer, Bain Capital Life Sciences, Bain Capital Double Impact, Orbimed и LifeArc. Она использует подход прецизионной медицины для разработки методов лечения рака или редких заболеваний с небольшим количеством или нулевым одобрением вариантов лечения. Нишевый бизнес находится на пороге перехода к коммерческой стадии биофармацевтики, благодаря предстоящей дате решения FDA 27 ноября, когда FDA решит, одобрять или нет нирогацестат, экспериментальную терапию десмоидных опухолей («DT»). Этот тезис объяснит, почему я считаю, что одобрение более вероятно, чем нет, и как одобрение, вероятно, вызовет потенциал переоценки акций. Я также объясняю, почему я считаю, что один только Нирогацестат стоит больше, чем текущая рыночная стоимость SWTX. Я оцениваю SWTX как «Покупать» на основе анализа информации, находящейся в открытом доступе на данный момент.

Десмоидные опухоли – это редкие, агрессивные опухоли мягких тканей, которые не являются злокачественными, поскольку не метастазируют (не распространяются на другие части тела). Однако эти опухоли являются местноинвазивными/агрессивными, а рост опухоли вызывает значительную заболеваемость. В редких случаях эти опухоли могут быть опасными для жизни при поражении жизненно важных органов тела.

В настоящее время не существует одобренных FDA методов лечения десмоидных опухолей. Хирургическое вмешательство было стандартом лечения, но высокая частота рецидивов опухолей (~70%) после операции заставила медицинское сообщество искать другие варианты лечения.

Десмоидные опухоли высоко экспрессируют Notch-белки, которые управляют их ростом (как полагают исследователи). Нирогацестат блокирует/ингибирует активность фермента, называемого гамма-секретазой, который активирует Notch.

В исследовании 3-й фазы с участием 142 пациентов нирогацестат достиг своей основной цели по улучшению выживаемости без прогрессирования, со снижением риска прогрессирования заболевания на 71%. Подтвержденная частота объективного ответа (включая полный и частичный ответ) на основе RECIST v1.1 составила 41% при применении нирогацестата по сравнению с 8% при приеме плацебо. Частота полного ответа составила 7% в группе нирогацестата и 0% в группе плацебо.

Для большей ясности, Критерии оценки ответа при солидных опухолях или RECIST относятся к набору опубликованных правил оценки опухолевой нагрузки для обеспечения объективной оценки ответа на терапию. Говоря простым языком, у 41% пациентов, принимавших Нирогацестат, опухоли уменьшились по сравнению с 8% в группе плацебо, а опухоли были устранены у 7% пациентов, получавших Нирогацестат, по сравнению с отсутствием опухоли в группе плацебо. Нирогацестат также значительно уменьшал боль и симптомы, характерные для заболевания, улучшая при этом физическое функционирование и общее качество жизни.

Шансы на одобрение кажутся довольно высокими из-за

  • (2a.) Ксенпозим (олипудаза альфа) для внутривенной инфузии у детей и взрослых пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы («АСМД»), редким генетическим заболеванием, влияющим на жировой обмен.

    (2b.) SPEVIGO для лечения взрослых с генерализованным пустулезным псориазом, опасным для жизни заболеванием кожи.

    (2c.) Камзиос (мавакамтен) для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии, заболевания, при котором утолщается сердечная мышца.

    Все вышеперечисленное было первым в своем роде одобренным лечением, имеющим статус «революционного».

    Значительные клинические преимущества и потенциал нирогацестата для лечения широкого круга пациентов с десмоидной опухолью независимо от локализации опухоли, предшествующего лечения или хирургического вмешательства или мутационного статуса. В исследование фазы 3 было включено 142 пациента в возрасте от 18 до 76 лет с прогрессированием опухоли ≥20% в течение 12 месяцев до скрининга. Нирогацестат показал эффективность у пациентов, ранее не получавших лечения (не получавших ранее лечения по поводу ДТ), рецидивирующих (опухоли рецидивировали после резекции или лучевой терапии), рефрактерных (перестал реагировать на предыдущее лечение) пациентов.
    Нирогацестат имеет контролируемый профиль безопасности: 95% нежелательных явлений, возникших во время лечения («ПВЛНЯ»), относятся к степени 1 или 2 (которые могут варьироваться от легких до тревожных, но не опасных), включая диарею, тошноту, усталость, гипофосфатемию и макулопапулезную болезнь. сыпь. — Я считаю, что препарат с управляемым профилем безопасности лучше, чем отсутствие лекарства вообще, при таком изнурительном состоянии, как десмоидная опухоль, и надеюсь, что FDA потенциально согласится с нашими мыслями.
    Отзывы врачей свидетельствуют о высоком уровне осведомленности (~70%) о Нирогацестате, и ~90% врачей планируют начать прием Нирогацестата в течение первого года одобрения.
    Патент Нирогацестата действителен до 2039 года, что устраняет опасения по поводу истечения срока действия патента в 2025 году.
    Неясности, связанные с нирогацестатом

    Серьезный побочный эффект нирогацестата: дисфункция яичников («ОД») наблюдалась у 75% пациенток женского пола (детородного потенциала) в группе нирогацестата. ОД разрешилась на 100% у 41% женщин, прекративших лечение, а разрешение 64% наблюдалось у 52%, продолжавших лечение нирогацестатом. Это поднимает вопрос, подходит ли нирогацестат для всех групп пациентов (особенно молодых женщин, пытающихся забеременеть), если он одобрен.

    Форма 483: В марте этого года FDA выдало SpringWorks форму 483, в которой говорилось, что собственные протоколы клинических испытаний компании не соблюдались. Компания пояснила, что это была «незначительная ошибка обработки данных на исследовательской конечной точке», которая была исправлена и не оказала никакого влияния на данные, которые легли в основу ее заявки в FDA. Поскольку FDA приняло заявку компании на новое лекарство, это не кажется серьезной проблемой.

    Задержка принятия решения: FDA перенесло дату принятия решения по Нирогацестату с 27 августа на 27 ноября, поскольку ему требовалось больше времени для анализа данных. В этом тоже нет ничего необычного, и компания заявила, что на момент отсрочки FDA не запрашивало никаких дополнительных данных.

    Конкурентная угроза: Ayala Pharmaceuticals, Inc. (OTCQX:ADXS) разрабатывает потенциальное средство лечения десмоидных опухолей, которое показало впечатляющую противоопухолевую активность в клиническом исследовании фазы 2А. Однако SpringWorks, похоже, далеко впереди в гонке.

    Почему одобрение Nirogacestat может иметь решающее значение для SpringWorks?

    Для SpringWorks многое зависит от Nirogacestat, который

    оценивается как монотерапия рецидивирующих гранулезоклеточных опухолей яичников («OvGCT») в промежуточном исследовании, первоначальные данные ожидаются в 2024 году. В настоящее время не существует одобренного FDA лечения OvGCT, что составляет ~5% всех рак яичников.
    оценивается как часть нескольких схем комбинированной терапии BCMA (в сотрудничестве с лидерами отрасли, включая Pfizer), нацеленных на множественную миелому, которая составляет ~ 10% всех гематологических раковых заболеваний. В нескольких доклинических исследованиях множественной миеломы нирогацестат продемонстрировал способность значительно повышать активность терапии, направленной на BCMA.

    Если предположить, что нирогацестат одобрен в качестве средства для лечения десмоидных опухолей и он добьется успеха в исследованиях рака, очевидным следующим шагом для SpringWorks, вероятно, станет подача дополнительной заявки на новый препарат («SNDA») в FDA для получения одобрения нирогацестата для лечения рака. дополнительные показания.

    Исследования показывают, что «дополнительные одобрения FDA для онкологических препаратов были основаны на меньшем количестве основных исследований эффективности с менее строгим дизайном, чем дополнительные одобрения для других терапевтических областей». — Эти результаты основаны на исследовании 107 терапевтических препаратов, одобренных FDA по 146 дополнительным показаниям в период с 2017 по 2019 год. Более гибкий подход к одобрению SNDA для лечения онкологических заболеваний определяется тяжестью заболевания и доступными альтернативами лечения. Кроме того, одним из аргументов может быть то, что первоначальное одобрение FDA уже установило безопасность препарата, о чем можно судить по предыдущему использованию, что устраняет необходимость в дополнительных испытаниях.

Заключение

Инвестирование в акции фармацевтических/биотехнологических компаний всегда несет в себе высокий риск/прибыль, поскольку эти акции предлагают возможности, основанные на событиях, и бинарный результат. Тем не менее, я думаю, что одобрение Нирогацестата FDA более вероятно, чем нет, по причинам, которые я привел выше, и я думаю, что одобрение должно дать толчок получению дохода от продукта (с пиковыми продажами ~ 1,25 миллиарда долларов США для лечения DT) и катализировать потенциал изменения рейтинга препарата. акции, которые сейчас находятся на многолетних минимумах. Я устанавливаю рейтинг «Покупать» на основе моего анализа, представленного выше, с учетом информации, общедоступной на момент подачи.

Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.

ЭТО МОЖЕТ БЫТЬ ИНТЕРЕСНОЕЩЕ ОТ АВТОРА