Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Syndax Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:SNDX) добилась значительного прогресса в развитии своего ассортимента. Это связано с тем, что компания смогла сообщить о положительных результатах исследования 1/2 фазы AUGMENT-101, в котором препарат ревумениб использовался для лечения рецидивирующего/рефрактерного KMT2A-переаранжированного [KMT2Ar] острого миелоидного лейкоза [ОМЛ] и острого лимфоидного лейкоза [ОЛЛ]. ] пациентов. Имея на руках эти положительные данные, биотехнологическая компания сможет подать в FDA заявку на новое лекарство (NDA) на ревумениб для лечения этой группы пациентов. Как я объясню ниже, исследование было остановлено досрочно из-за достигнутой эффективности. Не только это, но и еще один момент, на который следует обратить внимание: существует потенциал для возможности расширения.
Это связано с тем, что он также оценивает использование ревумениба для лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным ОМЛ с мутацией NPM1. Причина, по которой я говорю это, заключается в том, что приближается завершение набора когорты, нацеленной на эту другую популяцию пациентов с ОМЛ. Фактически, компания планирует завершить набор этой конкретной когорты к концу 2023 года. Таким образом, в конечном итоге Syndax сможет опубликовать результаты этой когорты и, возможно, расширить возможную популяцию пациентов, которых она сможет лечить.
Существует еще один важный катализатор, который, как ожидается, также будет выпущен к концу 2023 года, а именно то, что Syndax и ее партнер Incyte намерены выпустить заявку на лицензирование биологических препаратов (BLA) аксатилимаба для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина». cGvHD] пациентов.
Положительные результаты фазы 1/2 исследования с использованием Ревумениба создают основной катализатор к концу 2023 года
Как я отмечал выше в начале, Syndax Pharmaceuticals смогла сообщить о положительных результатах своего исследования AUGMENT-101 фазы 1/2, в котором ревумениб использовался для лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым миелоидным лейкозом с перестройкой KMT2A [KMT2Ar] [ОМЛ]. ] и острый лимфоидный лейкоз [ОЛЛ]. В это ключевое исследование было включено в общей сложности 94 пациента с острым лейкозом, крайним сроком которого является июль 2023 года. Однако было отмечено, что в общей сложности у 57 пациентов был подтвержден статус KMT2Ar, и их эффективность можно было оценить. Это были очень больные пациенты, поскольку многие из них уже прошли несколько других видов лечения. Перед входом в исследование фазы 1/2 у пациентов были отмечены следующие проценты:
- У 56% пациентов возник рецидив после лечения одной схемой спасения.
- 46% прошли трансплантацию стволовых клеток.
- 72% ранее лечились венетоклаксом.
Как видите, это были очень больные пациенты. Было отмечено, что исследование достигло своей основной конечной точки в этом промежуточном анализе с полной ремиссией [ПО] или ПР с частичным гематологическим выздоровлением [ПРh] 23%. Наблюдавшаяся разница была статистически значимой с p-значением p=0,0036. Помимо того, что были объявлены положительные результаты, здесь важно учитывать еще кое-что. То есть не существует утвержденных методов лечения рецидивирующих/рефрактерных острых лейкозов KMT2Ar. Хуже того, уровень ответа на лечение по нынешним стандартам медицинской помощи [SOC] также составляет менее 10%. Таким образом, даже максимальное улучшение ответа до 23% все равно намного лучше, чем то, что предлагает нынешний SOC.
Достижение положительных результатов в этом исследовании фазы 1/2 открывает огромные возможности для катализатора этой конкретной программы. Ожидается, что Syndax Pharmaceuticals сможет подать заявку на новое лекарственное средство (NDA) ревумениба для лечения рецидивирующих/рефрактерных пациентов с острым лейкозом KMT2Ar до конца 2023 года. Существует даже возможность расширить возможную популяцию пациентов, которая могут быть нацелены. Что я имею в виду под этим? Что ж, эта биотехнология близка к завершению набора пациентов с рецидивирующим/рефрактерным ОМЛ с мутацией NPM1. Он планирует завершить набор этой конкретной группы пациентов до конца 2023 года. Таким образом, вполне возможно, что он может опубликовать результаты этой группы в какой-то момент в 2024 году.
Финансы
Согласно отчету SEC за 10 квартал, по состоянию на 30 июня 2023 года у Syndax Pharmaceuticals были денежные средства, их эквиваленты, а также краткосрочные и долгосрочные инвестиции в размере 418,3 миллиона долларов США. Компания полагает, что у нее достаточно денежных средств для финансирования своей деятельности на сумму по крайней мере, в ближайшие 12 месяцев. Таким образом, ему, вероятно, придется начать искать способы сбора денежных средств.
Хорошей новостью является то, что у компании есть банкомат на тот случай, если ей понадобится привлечь дополнительные средства. В частности, в мае 2023 года она заключила новое соглашение о продаже с TD Cowen, согласно которому она могла продавать свои обыкновенные акции с совокупной выручкой от продажи до 200 миллионов долларов. В течение 3 месяцев, закончившихся 30 июня 2023 г., компания не продавала ни одной акции по настоящему соглашению. При этом по состоянию на 27 июля 2023 года в рамках программы банкоматов 2023 года у компании есть 200 миллионов долларов, которыми она может воспользоваться, если понадобится.
Риски для бизнеса
Существует несколько рисков, о которых инвесторам следует знать, прежде чем инвестировать в эту биотехнологию. Первый риск, который следует учитывать, связан с возможной регистрацией NDA ревумениба для лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным ОМЛ KMT2Ar. Это связано с тем, что эта компания планирует подать соглашение о неразглашении этого препарата для лечения этой группы пациентов до конца 2023 года. Несмотря на то, что подача заявки ожидается, нет никакой гарантии, что FDA примет заявку. Кроме того, невозможно узнать, будет ли этот препарат одобрен для этой группы пациентов с ОМЛ KMT2Ar.
Вторым риском, который следует учитывать, является ожидаемая подача заявки на получение лицензии на биологические препараты [BLA] аксатилимаба для лечения пациентов с хронической реакцией «трансплантат против хозяина» [cGvHD]. Подача заявки осуществляется совместно с партнером Syndax, компанией Incyte, чтобы обе компании могли получить одобрение регулирующих органов для этого конкретного показания. Риск здесь заключается в том, что компания отмечает, что не сможет подать это BLA, если оно не будет согласовано с соглашением регулирующих органов. Таким образом, если он не примет зеленый свет от FDA на подачу BLA, он не сможет этого сделать.
Третий и последний риск, который следует учитывать, — это финансовое положение, в котором находится Syndax Pharmaceuticals, Inc.. Это потому, что компания считает, что у нее есть только 12 месяцев денежных средств для финансирования своей деятельности. Это означает, что существует риск того, что ему, возможно, придется либо использовать свое соглашение об банкомате, либо найти другой способ получить наличные.
Заключение
Окончательный вывод заключается в том, что Syndax Pharmaceuticals является хорошей спекулятивной биотехнологической компанией, на которую стоит обратить внимание. Это связано с тем, что до конца 2023 года компания планирует подать две заявки в регулирующие органы. Одна заявка будет касаться ревумениба для лечения рецидивирующего/рефрактерного ОМЛ KMT2Ar, а вторая заявка будет касаться аксатилимаба для лечения пациентов с хРТПХ. Еще неизвестно, одобрит ли FDA в конечном итоге какой-либо из этих препаратов для лечения любой из этих групп пациентов, но, по крайней мере, у Syndax Pharmaceuticals, Inc. есть два шанса на получение одобрения FDA.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
