Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
После нашей первой статьи о 4D Molecular Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FDMT) в январе появилось множество статей о Seeking Alpha, однако акции упали на 40%. Одной из ключевых причин этого является клиническая приостановка, которую FDA наложило на свою программу болезни Фабри после того, как у 3 пациентов развилось серьезное заболевание почек.
FDMT — разработчик генной терапии, использующий новую векторную технологию, разработанную в Калифорнийском университете в Беркли, где они лицензировали определенные фундаментальные библиотеки этих векторов. Это векторная платформа AAV, ориентированная на три области заболеваний: офтальмологию, кардиологию и пульмонологию.
В клинических испытаниях участвуют пять продуктов-кандидатов FDMT: 4D-125 для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита («XLRP»), 4D-150 для лечения влажной возрастной дегенерации желтого пятна («влажная AMD»), 4D-110 для лечения хороидеремии, 4D-310 для лечения болезни Фабри и 4D-710 для лечения муковисцидоза легких. Вот последний пайплайн:
Итак, у них есть вектор и трансген, и ранние испытания показали, что векторы способны доставлять соответствующие трансгены глубоко в целевые ткани (вектор работал), где наблюдалась сильная экспрессия трансгена (лекарство работало). В исследованиях влажной AMD лечение резко снизило нагрузку на глаза у пациентов, которые ранее получали инъекции в среднем 11 раз в год. После лечения 4 из 5 пациентов не делали инъекций в период от 16 до 40 недель. Однако в апреле акции резко упали после удручающих данных по этой программе.
У компании 5 программ, и они представили данные по каждой из них. Были данные их 4D-150 при влажной AMD и 4D-710 при муковисцидозе из их программ фазы 1/2. Они представили данные 4D-310 о болезни Фабри. В 2021 году также были представлены данные по 4D-110 при хороидеремии.
Некоторые из этих данных я обсуждал в своей предыдущей статье. Мы увидели, что все это были ранние стадии, исследовательские испытания, и полученные ими данные, возможно, показывали активность препарата, но они не были способны выявить какую-либо статистическую значимость такой активности препарата. Таким образом, несмотря на все эти данные, у компании пока нет данных, подтверждающих концепцию.
В отношении болезни Фабри компания получила клиническое приостановление от FDA после сообщений об аГУС у трех пациентов, один из которых 4-й степени тяжести. В 2021 году был зарегистрирован единственный случай аГУС, который сейчас прогрессировал до 3 из 6 пациентов, получивших дозу. Пациенту 4 степени тяжести потребовался временный гемодиализ. Хотя симптомы у всех трех пациентов исчезли в течение 2-4 недель, это ставит SG-920 конкурента Sangamo в явное лидерство среди препарата Фабри. У FDMT были планы заменить иммуносупрессивный режим кортикостероидов, использовавшийся в существующих исследованиях, на ритуксимаб и сиролимус, однако неясно, перейдут ли они теперь к 3-й фазе исследований.
С другой стороны, программа лечения муковисцидоза с помощью 4D-710 имела успех. В программе есть новизна: это самая передовая ингаляционная генная терапия. Данные этого исследования, о которых было объявлено в июне, показали улучшение функции легких у самых тяжелых пациентов, а также улучшение качества жизни или качества жизни. Ранее компания представила промежуточные данные исследования AEROW, в ходе которого было показано, что молекула была успешно доставлена глубоко в легочную ткань. Новые данные, представленные в июне, показали функциональные улучшения у пациентов, не подходящих или непереносимых к Трифакте Vertex, модулятору CFTR. Однократная доза 4D-710 позволила двум из трех пациентов сохранить или улучшить процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за одну секунду (ppFEV1).
У большинства больных пациентов через 9 месяцев наблюдалось улучшение на 7 баллов с улучшением качества жизни. Улучшение на 10 баллов было бы чрезвычайно успешным, а улучшение на +5 баллов вместе с эффектом качества жизни. Последнее наблюдалось в этом исследовании, что делает данные убедительными. Данные по безопасности были хорошими, без каких-либо серьезных побочных эффектов или дозолимитирующей токсичности. Это не было рандомизированное исследование с участием только одной группы, однако даже в этом случае оно представило убедительные доказательства для дальнейших исследований. Несмотря на то, что Трифакта является сильным препаратом, обеспечивающим улучшение ОФВ1 более чем на 10 пунктов, около 7000 пациентов в США не имеют права на прием Трифакты или непереносимы для него, для которых 4D-710 создает, так сказать, передышку.
Компания предоставит дополнительные данные по программе CF в ноябре и составит планы для второй фазы испытаний. Они также встретятся с регулирующими органами, чтобы обсудить шаги по получению одобрения.
Финансы
Рыночная капитализация FDMT составляет $584 млн, а баланс денежных средств — $310 млн. Расходы на исследования и разработки за квартал, завершившийся 30 июня 2023 года, составили 23,6 миллиона долларов, а общие и административные расходы — 8,8 миллиона долларов. При таких темпах у компании есть взлетно-посадочная полоса в течение 8-10 кварталов.
Компания приобрела активы, связанные с заболеваниями, опосредованными комплементом, у подразделения Fortress Bio примерно за $140 млн. Они также заключили лицензионное соглашение с Astellas на следующее:
- Заключил лицензионное соглашение с Astellas Pharma в июле и получил аванс в размере 20 миллионов долларов США с потенциальными будущими этапами до 942,5 миллионов долларов США, включая потенциальные краткосрочные этапы развития в размере 15 миллионов долларов США для первоначальной цели.
Учреждения владеют большей частью акций, а розничное присутствие очень незначительно. Ключевыми держателями компании являются Viking Global, Biotechnology Fund и BVF. Инсайдерские транзакции включают несколько продаж и одну покупку.
Нижняя граница
У компании 4D Molecular Therapeutics, Inc. есть некоторые успехи и некоторые промахи. Конечно, этого следовало ожидать. По мере того, как мы будем проводить больше испытаний, эти продукты будут проходить через фильтр данных испытаний, и некоторые из них будут выделяться, обеспечивая более правильную оценку компании. Я буду продолжать смотреть FDMT для такой ясности.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
