Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Обновление диссертации: поддержание удержания
Результаты второго квартала 2023 года: на горизонте несколько интересных катализаторов
Компания Verve Therapeutics (NASDAQ:VERV) обнародовала свои результаты за 2К23, указывая на то, что исследование VERVE-101 heart-1 находится на пути к получению первоначальных данных к 4К23. Кроме того, ожидается, что два других ключевых испытания — VERVE-102 и VERVE-201, в которых используется запатентованная технология GalNAc LNP, начнутся в 1П24 и 2П24 соответственно. Следует отметить, что GalNAc LNP продемонстрировал потенциал в повышении эффективности редактирования печени, что свидетельствует о приверженности компании совершенствованию методов лечения. Кроме того, мы отмечаем, что компания имеет приличный денежный резерв в размере $460 млн, который должен обеспечить ~2 года роста денежных средств, учитывая, что компания сжигает около $200 млн в год (используя последние два года в качестве ориентира).
Новое назначение руководства должно стать позитивной новостью для акций
Недавно Verve произвела стратегические изменения в своей управленческой команде. Д-р Фредерик Т. Фидорек был назначен новым директором по маркетингу, а д-р Беллинджер переходит к роли директора по безопасности. Мы считаем, что впечатляющее академическое образование доктора Фидорека, полученное в Гарвардской медицинской школе, в сочетании с его обширным опытом в разработке клинических препаратов, особенно в области сердечно-сосудистых заболеваний, а также руководящей ролью в таких гигантах, как GSK и BMS, дает ему уникальную возможность руководить предстоящими клиническими программами Verve, особенно выход из ситуации клинического удержания, из-за которой акции упали на 83% от максимумов.
Тем не менее, мы по-прежнему не решаемся укрепить доверие к клиническому отложенному препарату VERVE-101 и его одобрению, учитывая, что генная терапия имеет дополнительные сложности, связанные с CMC (химия, производство и контроль), важными компонентами разработки лекарств, которые обеспечивают последовательное и высокое качество лечения. качественное производство лечебной продукции.
В контексте генной терапии возникло несколько проблем, связанных с КМЦ, которые повлияли на их развитие. Было несколько случаев, когда испытания генной терапии сталкивались с задержками или проблемами из-за проблем CMC (химия, производство и контроль).
Вот некоторые примеры из прошлого:
- bluebird Bio: В феврале 2021 года компания Bluebird Bio объявила о временной приостановке двух исследований фазы 1/2 своего кандидата на генную терапию серповидноклеточной анемии — LentiGlobin. Это приостановление произошло после сообщений о том, что у пациента развился острый миелоидный лейкоз. Хотя приостановка была вызвана в первую очередь соображениями безопасности, Bluebird Bio ранее сталкивалась с проблемами CMC, особенно с масштабированием производства и воспроизводимостью своего продукта.
- Audentes Therapeutics: В 2020 году компания Audentes, входящая в состав Astellas, столкнулась с клиническим приостановлением со стороны FDA своей программы генной терапии AT132 для лечения Х-сцепленной миотубулярной миопатии из соображений безопасности. Хотя это клиническое приостановление было основано на событиях, связанных с безопасностью, оптимизация производства и процессов является постоянной проблемой для многих компаний, работающих в области генной терапии, включая Audentes.
- Solid Biosciences: В 2019 году Solid Biosciences столкнулась с клиническим приостановлением FDA своей генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, SGT-001, из-за проблем с безопасностью. Кроме того, компания, как и другие компании в области генной терапии, столкнулась со сложностями, связанными с стабильным и высокопроизводительным производством.
- uniQure: В 2019 году компания uniQure столкнулась с клиническим приостановлением FDA своей генной терапии гемофилии B, AMT-061, после того, как у пациента, участвовавшего в исследовании, был диагностирован рак печени. Хотя сдерживание касалось безопасности, uniQure, как и другие, столкнулась с проблемами, связанными с сферой CMC, в частности с обеспечением стабильного качества продукции.
Катализатор — VERVE-101 IND и считывание данных должны стать значительным потенциалом роста при этой оценке.
Положительным моментом является то, что мы считаем, что предстоящая публикация данных по VERVE-101 находится под пристальным вниманием инвестиционного сообщества. Позитивные данные в сочетании с одобрением IND могут привести к значительному росту цен на акции, особенно с учетом того, что акции постоянно распродаются и торгуются по EV около $400 млн. Кроме того, еще одним фактором недавнего болезненного движения цен на акции, похоже, стало недавнее объявление о разработке VERVE-102, что заставило некоторых инвесторов сделать вывод о потенциальных слабостях в данных VERVE-101. Однако мы считаем этот вывод преждевременным. Руководство Verve приступило к разработке VERVE-102 в начале 2022 года, за несколько месяцев до того, как в июле первый пациент получил дозу VERVE-101. Эта хронология убедительно свидетельствует о том, что развитие VERVE-102 не является реакцией на скудные данные VERVE-101, и это избыток, возможно, в последнее время слишком сильно ударил по акциям.
Риски
Биотехнологические компании, такие как Verve, сталкиваются с многогранными рисками. Клинически испытания могут потерпеть неудачу на более поздних стадиях, несмотря на первоначальные обещания, или регулирующие органы могут отказать в одобрении даже после успешных испытаний. Пострыночные проблемы, такие как необнаруженные негативные последствия, могут запятнать репутацию и повлиять на цены акций. В коммерческом плане развивающаяся биотехнологическая среда приводит к появлению конкурентов, которые могут предложить более качественные лекарства. Несмотря на одобрение лекарств, нет никаких гарантий страхового покрытия, особенно для более дорогостоящего лечения. Истечение срока действия патентов и споры об интеллектуальной собственности могут поставить под угрозу долю рынка. В оперативном плане Verve может столкнуться с размытием финансирования, проблемами масштабирования и зависимостью от внешнего партнерства. Более широкие внешние факторы, такие как экономический спад, изменения в политике и глобальные потрясения, такие как пандемии, могут поставить под угрозу операции. Наконец, негативная огласка и юридические споры могут привести как к финансовому, так и к репутационному ущербу.
Заключение
Ожидание результатов испытаний VERVE-101 PhI в четвертом квартале 2023 года в сочетании с мастерством доктора Фидорека, присоединившегося к управленческой команде Verve, делает компанию уникальной в секторе редактирования генов для спекулятивных инвесторов. Учитывая неизбежные ключевые катализаторы, необоснованная слабость акций Verve из-за неправильных представлений о разработке VERVE-102 и появление надежного директора по маркетингу может стать позитивным моментом для компании. Тем не менее, мы сохраняем рейтинг «держать», хотя и повысились по сравнению с нашей последней статьей из-за присущих рисков, связанных с генной терапией CMC, и раннего характера разработки программы. Кроме того, как мы ранее указывали в нашей вводной статье, мы ставим под сомнение рыночный спрос на дорогостоящую генную терапию, когда в начале 2030 года ожидается появление биоаналога PCSK9i; Merck (MRK) переходит к третьей фазе с пероральным PCSK9i, который показал надежные данные фазы 2b, а новый CETPi от NewAmsterdam Pharma значительно опережает с точки зрения клинической разработки. Более того, мы считаем, что недавний положительный отчет Esperion Therapeutic о результатах CVOT со снижением MACE на 20%, особенно ее преимущество в сегменте первичной профилактики, безусловно, еще больше ограничивает рыночный потенциал генной терапии PCSK9i.
Примечание редактора: в этой статье рассматриваются акции одной или нескольких компаний с микрокапитализацией. Помните о рисках, связанных с этими акциями.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
