Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) — компания, занимающаяся генной терапией поздней стадии, которая уже давно является членом портфеля Compounding Healthcare «Bio Boom» благодаря своим впечатляющим платформенным технологиям и готовым программам, направленным на редкие заболевания со значительными неудовлетворенными потребностями. Хотя я оптимистично настроен в отношении Rocket Pharmaceuticals, я удерживал свою позицию в RCKT без значительной активности в течение длительного периода из-за волатильности спекулятивных котировок в сфере здравоохранения, особенно в индустрии геномики. Однако недавно компания объявила о важной вехе в разработке терапии RP-A501 для лечения болезни Данона, которая, как ожидается, будет одноразовой потенциально излечивающей инфузией. Целью этой программы является восстановление нормальной сердечной функции и получение пользы на всю жизнь. Ожидается, что это будет одноразовая потенциально лечебная инфузия. Целью этой программы является восстановление нормальной сердечной функции и получение пользы на всю жизнь. Rocket и FDA согласовали основной план исследования RP-A501, который в случае одобрения может сделать Rocket пионером в области генетических нарушений, связанных с сердцем. Это обновление укрепило мой оптимистичный взгляд на Rocket как на потенциального лидера в области генной терапии In Vivo.
Я намерен предоставить некоторую информацию о Rocket Pharmaceuticals и их платформах генной терапии. Затем я расскажу о болезни Данон и о том, как RP-A501 может изменить правила игры как для пациентов, так и для поставщиков медицинских услуг. Я также укажу на некоторые отраслевые риски, с которыми Rocket придется иметь дело. Наконец, я раскрываю свой план относительно моей бездействующей должности в RCKT.
Справочная информация о ракетных фармацевтических препаратах
Rocket Pharmaceuticals стремится развивать комплексную линейку генной терапии, нацеленной на сложные и редкие педиатрические заболевания. Их независимый от платформы подход позволяет назначать индивидуальную терапию для каждого показания, предоставляя потенциально революционные возможности для пациентов с редкими генетическими заболеваниями.
В их клинических программах используется генная терапия на основе LVV для лечения анемии Фанкони, лейкоцитов с дефицитом пируваткиназы и дефицита адгезии-I. Кроме того, они продвигаются в области генной терапии на основе AAV для лечения болезни Данона, PKP2-аритмогенной кардиомиопатии и доклинической программы для BAG3-ассоциированной дилатационной кардиомиопатии.
Предыстория болезни Данона
Болезнь Данона, агрессивная и всегда летальная форма гипертрофической кардиомиопатии, стала долгой битвой для исследователей и врачей из-за некоторых серьезных проблем с точки зрения лечения и прогноза для пациентов. Поскольку уровень ранней смертности достигает шокирующего уровня, новый прорыв в терапевтическом вмешательстве может дать луч надежды пациентам и семьям, пострадавшим от этой ужасной болезни.
Болезнь Данона — это моногенное Х-сцепленное заболевание, вызванное мутациями, обнаруженными в гене LAMP-2, и характеризуется прогрессированием тяжелой гипертрофической кардиомиопатии в раннем возрасте. Это приводит к массивной гипертрофии левого желудочка и в конечном итоге приводит к терминальной стадии сердечной недостаточности. К сожалению, диагноз «болезнь Данона» всегда был серым: средняя продолжительность жизни мужчин составляет всего 19 лет, а женщин — 37 лет.
Несмотря на то, что в США и ЕС зарегистрировано от 15 до 30 тысяч пациентов с болезнью Данона, не существует одобренных лечебных или модифицирующих заболевание методов лечения, единственным окончательным методом лечения которого является трансплантация сердца. Однако этот вариант ограничен доступностью и связан с высокой краткосрочной и долгосрочной заболеваемостью и смертностью, при этом менее 50% пациентов выживают в течение десяти лет после трансплантации.
В июле 2023 года Министерство здравоохранения и социальных служб США утвердило код болезни Данона по МКБ 10, E74.0, что ознаменовало значительный шаг вперед в распознавании и лечении этого разрушительного заболевания.
РП-А501
Ожидается, что RP-A501 станет единственной потенциально лечебной инфузией, направленной на восстановление нормальной сердечной функции, обеспечивающей пожизненное преимущество людям с болезнью Данона, состоянием, доступное лечение которого ограничено. Этот прогресс в инициативе «Данон Болезнь» рассматривается как примечательный шаг в направлении предложения лечебной генной терапии тем, кто борется с тяжелыми сердечно-сосудистыми заболеваниями. RP-A501 устраняет основную генетическую мутацию, ответственную за болезнь Данона. Восстанавливая белок LAMP2B и усиливая аутофагию, он противодействует патологическим процессам, ведущим к крайней гипертрофии левого желудочка и кардиомиопатии.
Испытания фазы I продемонстрировали значительные преимущества по ключевым клиническим параметрам. Ранние изменения в экспрессии белка LAMP2, наряду со снижением уровня тропонина-I и натрийуретического пептида головного мозга, были связаны с устойчивым клиническим улучшением. Примечательно, что эти улучшения наблюдались как у детей, так и у взрослых пациентов, что вселяет оптимизм во всех возрастных группах.
По сравнению с недавно одобренными методами лечения различных сердечно-сосудистых заболеваний RP-A501 продемонстрировал сравнимое или превосходящее воздействие на массу левого желудочка и снижение гипертрофии.
Сравнительный анализ подчеркнул потенциал RP-A501 как преобразующего лечения.
Что касается нормативных обозначений, RP-A501 получил от FDA статусы RMAT, Fast Track и Orphan Drug. Кроме того, терапия имеет звание PRIME и редкое в Европе педиатрическое лекарственное средство.
Путь регулирования
Rocket инициировала фазу I исследования RP-A501 еще в сентябре 2020 года, а в декабре 2020 года были опубликованы данные, показывающие, что у 2 из 7 пациентов наблюдалась более 50% нормальной экспрессии белка LAMP2B в сердечной ткани даже в течение года после лечения. . Кроме того, RP-A501 продемонстрировал последовательную стабилизацию или улучшение ключевых клинических показателей.
Однако после того, как у пациента в исследовании, получавшего высокие дозы RP-A501, развилась прогрессирующая сердечная недостаточность и потребовалась трансплантация, FDA приостановило клиническое исследование. К счастью, приостановка была снята, и Rocket прекратили использование более сильной дозы. Промежуточные данные не выявили неожиданных серьезных нежелательных явлений. Кроме того, положительные улучшения наблюдались по ключевым показателям эффективности. В январе этого года Rocket поделилась новыми положительными новостями.
Основное исследование фазы II RP-A501 для лечения болезни Данон будет включать в себя глобальное, одногрупповое, многоцентровое исследование с участием 12 пациентов, включая проверку педиатрической безопасности. Исследование также будет включать в себя сравнение естественной истории болезни и определенный уровень дозы. Чтобы ускорить одобрение, в исследовании будет оцениваться эффективность RP-A501 на основе ко-первичных конечных точек, основанных на биомаркерах, включая усиление экспрессии белка LAMP2 и снижение массы левого желудочка. Ключевые вторичные конечные точки будут сосредоточены на изменениях уровней тропонина, а дополнительные вторичные конечные точки будут касаться различных сердечных показателей.
Компания также отметила, что они добились значительного прогресса в собственном производстве, обеспечив надежные поставки высококачественных лекарственных препаратов для основного исследования фазы II.
Кроме того, в третьем квартале текущего года планируется подача заявки на клиническое исследование «CTA» для RP-A501 для начала исследовательской деятельности в ЕС.
Публичное размещение
Rocket также объявила, что они проводят публичное размещение 7 812 500 обыкновенных акций по цене 16,00 долларов США за акцию, а также предварительно финансируемые варранты, предлагаемые исключительно конкретным инвесторам, что позволяет приобрести 3 126 955 обыкновенных акций по цене 15,99 долларов США за акцию. -финансовый ордер. По оценкам, валовая выручка Rocket до вычета расходов составит около 175 миллионов долларов.
По состоянию на конец второго квартала общая сумма активов Rocket составляла 307 миллионов долларов США в виде денежных средств, их эквивалентов и инвестиций. Компания ожидает, что эти финансовые ресурсы будут адекватно поддерживать ее операционные потребности до первой половины 2025 года. Это включает в себя такую деятельность, как производство партий AAV cGMP на их научно-исследовательском и производственном предприятии в Крэнбери, штат Нью-Джерси, а также постоянное совершенствование своей продукции. шесть клинических и/или доклинических программ.
Таким образом, если не считать каких-либо изменений в операционных расходах, дополнительные 175 миллионов долларов должны продлить их денежную полосу после начала 2025 года.
Отраслевые риски
У Rocket есть несколько негативных рисков, которые инвесторам необходимо учитывать, включая сжигание денежных средств и риск нарушения нормативных требований. Однако я собираюсь указать на некоторые проблемы, с которыми сталкиваются компании, занимающиеся генной терапией, пытаясь провести свой продукт через FDA и коммерциализировать.
Во-первых, генная терапия представляет собой особую проблему для плательщиков в отношении ее оценки, ценообразования и возмещения расходов в сфере здравоохранения. Созданные для обеспечения пожизненного лечения или долгосрочного эффекта, модифицирующего заболевание, они входят в систему здравоохранения, структурированную на основе годовых бюджетов. Для плательщиков прогнозируемая единовременная оплата клеточной и генной терапии является беспрецедентной. Хотя новые модели оплаты предлагают потенциальные решения, окончательное решение остается недостижимым. Вполне возможно, что Rocket получит одобрение нескольких методов лечения, но им все равно потребуется поддержка плательщиков, чтобы добиться коммерческого успеха.
Еще одна проблема, связанная с генной терапией, заключается в том, чтобы заставить регулирующие органы согласовать дизайн исследований и интерпретацию клинических данных. FDA все чаще полагается на ускоренное одобрение, суррогатные конечные точки и биомаркеры, чтобы ускорить доступность генной терапии для пациентов. Поскольку генная терапия часто дает долгосрочные последствия, которые невозможно сразу измерить, суррогатные конечные точки, используемые в рамках ускоренного процесса одобрения FDA, играют ключевую роль в ускорении доступа пациентов. Возьмем, к примеру, генную терапию, предназначенную для исправления генетической аномалии. Это может не дать мгновенных результатов, но потенциально может отсрочить или предотвратить возникновение болезни или даже предложить долгосрочное лекарство. Поскольку разработчики и научное сообщество открывают новые альтернативные индикаторы и биологические маркеры, существует потенциал опередить нынешнюю структуру регулирования и возмещения. Компании, желающие получить одобрение, могут предпринять активные шаги для решения этой потенциальной проблемы. Пока FDA пытается решить эту проблему, страховщики могут предпочесть дождаться более глубокого понимания научных и клинических аспектов. Они могут утверждать, что продукты, получившие ускоренное одобрение на основе суррогатных маркеров, требуют более обширного массива реальных доказательств для установления их долгосрочных преимуществ для пациентов и системы здравоохранения. Генная терапия находится на переднем крае внедрения новых индикаторов. Например, в июне этого года компания Sarepta Therapeutics (SRPT) объявила об ускоренном одобрении FDA ELEVIDYS, инновационной генной терапии для амбулаторных пациентов с МДД с установленной мутацией гена МДД, в которой используется отличительный суррогатный маркер экспрессии микродистрофина. Сарепта утверждал, что «достаточно вероятно» предсказать клиническое улучшение. Хотя микродистрофин представляет собой усеченную, но функциональную форму белка, нормативное признание таких инновационных маркеров вызывает вопросы о том, как на это отреагируют плательщики. Чтобы обратить внимание на потенциальные риски и споры, Rocket, скорее всего, придется усилить техническое и клиническое обоснование инновационных показателей путем сбора данных о результатах, сообщаемых пациентами, и расчета различных терапевтических и экономических факторов экономии затрат в сопроводительной документации. Да, я знаю, что Rocket, похоже, решила эту проблему с FDA, но это по-прежнему будет вызывать беспокойство, пока их программы не получат полного одобрения.
Таким образом, Rocket не только приходится иметь дело с некоторыми эндемическими проблемами, с которыми сталкиваются компании, находящиеся на клинической стадии, но они также сталкиваются с трудностями, с которыми придется столкнуться другим новаторским методам генной терапии. В результате я присваиваю RCKT уровень убежденности 2 из 5, и тикер останется в портфеле Compounding Healthcare «Bio Boom» в обозримом будущем.
Улучшение перспектив
Одобрение и разработка RP-A501 представляют собой значительный шаг вперед в лечении болезни Данона. На данный момент терапия демонстрирует безопасность и эффективность в клинических исследованиях, однако данные основного исследования могут подтвердить, что RP-A501 способен вылечивать пациентов Danon с помощью рекомбинантного капсида AAV9, содержащего полноразмерную версию дикого типа. трансген человека LAMP2B. В случае успеха RP-A501 восстановит сердечную функцию у пострадавших пациентов и возродит надежду у отдельных лиц и семей, пострадавших от этого разрушительного заболевания.
Достижения Rocket в области генной терапии сердечно-сосудистых заболеваний in vivo, а также согласование с FDA являются важными вехами. Хотя рыночная возможность, возможно, и не достигнет статуса блокбастера, подтверждение подхода Rocket добавляет существенную ценность.
Хотя три препарата ex-vivo, находящиеся в разработке Rocket, обещают, RP-A501, по-видимому, является ведущим активом. Нам придется ждать более 12 месяцев ключевых данных Фазы II, которые позволят рынку манипулировать ценой акций. Тем не менее, получение ускоренного одобрения может ускорить выход на рынок. Если 12-месячные результаты принесут благоприятные результаты, это может проложить путь к потенциальному одобрению к концу 2024 года.
В случае одобрения компания перейдет от клинической к коммерческой компании с несколькими программами генной терапии, приближающимися к финишу, включая анемию Фанкони и LAD-I. Кроме того, Rocket планирует раскрыть дополнительные активы Wave 2 в какой-то момент в следующем году. Учитывая укрепившуюся денежную позицию компании, мы должны ожидать, что компания будет осуществлять полноценные программы переезда в клинику и из нее.
Мой план
Хотя я по-прежнему очень оптимистичен в отношении RCKT и долгосрочных перспектив компании, я собираюсь сохранять терпение и ждать, пока тикер достигнет моих целей покупки. Рынок наказывает малую капитализацию, а спекулятивные биотехнологические компании находятся под огромным давлением продаж. Итак, я не собираюсь нажимать кнопку «Купить» из-за волнения или FOMO.
С другой стороны, RCKT достиг моей цели продажи 1 в размере 20,94 доллара, но я не собираюсь нажимать кнопку продажи в ближайшее время.
Хотя я хотел бы получить еще один шанс загрузиться на RCKT, я должен признать, что возможно, что в ближайшие месяцы рынок поднимет тикер выше.
Несмотря на то, что RCKT является тикером Bio Boom, моя общая стратегия в отношении акций Rocket предполагает постепенное накопление для долгосрочных инвестиций. Действительно, я буду стремиться зафиксировать прибыль, когда тикер достигнет моих целей продажи; однако я не стремлюсь как можно скорее перевести свою позицию в статус «домашние деньги». Подход практически обратный… накопить позицию с практически нулевой фиксацией прибыли.
Почему?
Что ж, я считаю, что у Rocket есть технология платформы и готовые программы, чтобы стать законным соперником в области генной терапии и стать лидером отрасли, если они смогут вывести на рынок несколько программ. Имейте в виду, что в ближайшие пару лет компания может утвердить и запустить более одной генной терапии. Таким образом, вполне вероятно, что стоимость компании может резко вырасти, и пути назад уже не будет. Кроме того, я ожидаю, что могут возникнуть предположения, что Rocket станет целью приобретения.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
