Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:DAWN) — биотехнологическая компания, за которой стоит следить в середине ноября 2023 года, поскольку именно тогда FDA примет решение о регистрации своего ведущего препарата товорафениба для лечения пациентов с рецидивирующими/рефрактерными педиатрическими заболеваниями низкой степени тяжести. будет принято решение о глиоме [pLGG]. Компания смогла подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) благодаря данным ключевого исследования фазы 2 FIREFLY-1. Биотехнологическая компания также уже представила в FDA данные о безопасности/эффективности за дополнительные 6 месяцев до 5 июня 2023 года. Поскольку для этих пациентов не существует одобренных методов лечения, это станет переломным моментом для первого дня.
У компании даже есть потенциал для расширения на рынке pLGG, поскольку она уже находится в процессе проведения исследования фазы 3, известного как FIREFLY/LOGGIC, в котором оценивается использование товарафениба в качестве лечения первой линии для пациентов в возрасте от 6 до 3 лет. 25 лет, pLGG. Такое исследование, в случае успеха, позволит компании расширить использование товорафениба до уровня терапии 1-й линии pLGG.
Наконец, он принимает товорафениб отдельно и в сочетании с другим препаратом, находящимся в разработке, известным как пимасертиб. Эти группы препаратов изучаются в текущих исследованиях FIRELIGHT-1 фазы 1b/2. Цель состоит в том, чтобы воздействовать на рецидивирующие/рефрактерные/прогрессирующие солидные опухоли, которые содержат путь МАРК.
Товорафениб потенциально может удовлетворить неудовлетворенную медицинскую потребность
Как я отмечал выше, в первый день удалось успешно завершить ключевое исследование фазы 2 FIREFLY-1 по лечению рецидивирующей/рефрактерной/прогрессирующей педиатрической глиомы низкой степени злокачественности [pLGG] с мутацией BRAF. Благодаря успеху этого исследования компания смогла подать в FDA заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) товорафениба. Единственная причина, по которой компания смогла зарегистрировать BLA этого препарата для лечения этой группы педиатрических пациентов, заключалась в успешных результатах, достигнутых в исследовании FIREFLY-1.
В этом исследовании приняли участие в общей сложности 137 пациентов. Тем не менее, одна конкретная часть этого исследования рассматривала возможность использования товорафениба в качестве варианта монотерапии один раз в неделю для рецидивирующих или прогрессирующих pLGG. Первичной конечной точкой этого исследования была частота объективного ответа [ЧОО] по оценке ответа на нейроонкологическую глиому высокой степени злокачественности [RANO-HGG]. Были недавно опубликованы данные, которые еще больше закрепили положительный результат исследования FIREFLY-1. Первичная конечная точка была достигнута: ЧОО в исследовании составила 67%. Мало того, что уровень ответа был достаточным, но такой ответ, который произошел, был сделан в течение 16,6-месячного периода [средняя продолжительность ответа].
Возможности расширения трубопровода
Товорафениб способен кардинально изменить правила игры в лечении этой группы пациентов. Почему это? Это связано с тем, что на данный момент не существует вариантов лечения этой популяции пациентов с рецидивирующим/рефрактерным/прогрессирующим pLGG. Тем не менее, в первый день есть возможность расширить охват пациентов с pLGG, на которых можно воздействовать. Это будет сделано с помощью другого продолжающегося исследования поздней стадии, известного как FIREFLY-2/LOGGIC. В случае успеха это исследование поможет компании нацелиться на пациентов первой линии в возрасте от 6 месяцев до 25 лет с pLGG.
Вторым кандидатом на очереди, который Day One должен продолжить прогресс в лечении пациентов с солидными опухолями, будет комбинированный режим. То есть изучение возможности использования товорафениба отдельно в качестве монотерапии или в сочетании с его собственным ингибитором МЕК пимасертибом. Эта комбинация будет изучена в рамках исследования FIREFLIGHT-1 фазы 1b/2 для лечения подростков и взрослых с рецидивирующими/прогрессирующими/рефрактерными солидными опухолями с мутацией пути MAPK.
Финансы
Согласно отчету SEC за 10 квартал, на 30 июня 2023 года у Day One Biopharmaceuticals были денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции в размере 442,9 млн долларов США. Причина появления денежных средств заключалась в том, что 12 июня компания завершила гарантированное публичное размещение акций. В 2023 году компания продала в общей сложности 13,26 миллиона своих обыкновенных акций по цене публичного размещения 13 долларов за акцию. Кроме того, андеррайтеры использовали опцион на полное исполнение для покупки еще до 1,73 миллиона обыкновенных акций по той же цене публичного размещения. Общая валовая выручка, полученная от этого предложения, до вычета расходов, составила примерно 172,5 миллиона долларов. Учитывая текущие денежные средства, компания полагает, что ее достаточно для финансирования своей деятельности до 2026 года.
Риски для бизнеса
Существует несколько рисков, о которых инвесторам следует знать, прежде чем инвестировать в биофармацевтические препараты первого дня. Первым риском, который следует учитывать, является предстоящая дата подачи решения FDA по товорафенибу в середине ноября 2023 года. Именно тогда FDA должно принять решение о подаче заявки на применение этого препарата для лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным/прогрессирующим pLGG.
Второй риск, который следует учитывать, связан с продолжающимся исследованием фазы 3 FIREFLY-2/LOGGIC. Это потому, что компания надеется увидеть, сможет ли она также использовать товорафениб в первой линии лечения pLGG. Нет никакой уверенности в том, что оно достигнет основной конечной точки этого исследования или что оно в конечном итоге сможет расшириться до этого варианта первой линии pLGG.
Третий и последний риск, который следует учитывать, связан с продвижением комбинированного режима товорафениба и пимасертиба для лечения пациентов с опухолями с мутацией пути MAPK. Товорафениб сам по себе показал хорошие результаты, но нет никаких гарантий, что он подействует еще лучше, если его назначать пациентам в сочетании с пимасертибом. Тем более, что речь идет о солидных опухолях МАРК.
Заключение
Компания Day One Biopharmaceuticals преуспела в продвижении тоорафениба для лечения пациентов с рецидивирующей/рефрактерной детской глиомой низкой степени злокачественности [pLGG]. В середине ноября 2023 года ожидается принятие решения FDA о подаче заявки, за которым инвесторам следует следить, и это станет огромным переломным моментом для биотехнологий. Не только потому, что это может привести к росту акций, но и потому, что не существует одобренных методов лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным pLGG.
Как я уже отмечал выше, есть две возможности расширения. Один из них будет нацелен на пациентов 1-й линии pLGG, а второй — на использование товорафениба в сочетании с ингибитором MEK1/2 пимасертибом для воздействия на солидные опухоли с мутацией пути MAPK. Учитывая, что через несколько месяцев появится крупный катализатор, а также дополнительные улучшения в трубопроводе, я считаю, что инвесторы смогут извлечь выгоду из любых достигнутых здесь успехов.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
