Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Pharming Group (NASDAQ: NASDAQ:PHAR) — всемирно признанная биотехнологическая фирма, базирующаяся в Нидерландах. Он наиболее известен своим уникальным подходом к лечению редких и генетических заболеваний. Хотя некоторые могут считать их методы неортодоксальными, их успех на рынке показывает, что они не только жизнеспособны, но и прибыльны, тем самым доказывая неправоту скептиков. Их ведущий препарат «Руконест» — одобренный препарат для лечения наследственного ангионевротического отека (НАО) — является наиболее ярким примером их инноваций. Учитывая текущее состояние компании, мы считаем, что она находится в прочной позиции для будущего роста в ближайшей среднесрочной перспективе.
Финансы
Если посмотреть на показатели фарминга за 2-й квартал 2023 года, то можно увидеть, что увеличение выручки на 9% до 54,9 млн долларов США является явным признаком роста, обусловленного, в первую очередь, сильным восстановлением продаж Ruconest. Этот заметный рост продаж Ruconest на 20%, подкрепленный дебютным кварталом Joenja на рынке США, на долю которого приходится 4% общей выручки, демонстрирует положительную тенденцию, хотя и недавнюю.
Признавая слона в комнате, операционная прибыль значительно упала по сравнению с тем же периодом 2022 года — с 17,8 млн долларов США до всего лишь 5,3 млн долларов США в 2023 году. Это сокращение в основном связано с ростом других операционных расходов, включая поэтапные выплаты, связанные с к коммерческому дебюту Joenja в США. Кроме того, отсутствие разовой прибыли, которая была частью результатов 2022 года после сокращения Pharming своей миноритарной доли в BioConnection, еще больше усиливает снижение показателей этого года.
Обзор чистой прибыли, несмотря на падение с $15,7 млн в 2022 году до $1,3 млн в этом году — во многом из-за снижения операционной прибыли, не совсем мрачный. Продолжающиеся инвестиции Pharming в глобальные предприятия по коммерциализации, такие как запуск лениолисиба, несмотря на их негативное краткосрочное влияние на чистую финансовую прибыль, следует рассматривать как стратегические маневры, рассчитанные на долгосрочную выгоду.
Анализ денежных потоков еще больше добавляет искры в финансовую картину фарминга. Заметный рост их денежных средств и их эквивалентов со 186,2 млн долларов США в конце первого квартала до 194,1 млн долларов США к концу второго квартала вызывает вздох облегчения. Во многом это произошло за счет положительного потока денежных средств от инвестиционной деятельности, главным образом за счет продажи ваучеров приоритетного рассмотрения (PRV). Однако сохраняется обеспокоенность по поводу снижения денежных потоков от операционной деятельности, которое в основном было вызвано этапными выплатами, связанными с запуском Joenja.
Продукты
Основной продукт компании Pharming РУКОНЕСТ — это препарат для лечения НАО, который облегчает симптомы и действует как заместительная терапия. Быстрое начало действия РУКОНЕСТ и благоприятный профиль безопасности привели к широкому признанию. Однако неустойчивый рост ожидаемых доходов демонстрирует потенциальный недостаток.
Введение Джоэньи (лениолисиба) в линейку продуктов компании расширило ее влияние в области биотехнологий. Синдром Pi3Kδ, более редкое первичное иммунодефицитное заболевание, эффективно лечится Джоэнья путем нормализации иммунной функции. Выход Joenja на другие мировые рынки после успеха в США намекает на более значительные перспективы.
В рамках разработки компании Pharming лениолисиб представляет собой альтернативу лечению педиатрических пациентов с диагнозом синдром активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS). Он символизирует перспективное решение двойного назначения, предназначенное как для взрослых, так и для детей, страдающих от APDS. Однако клинические результаты и успех лениолисиба будут в основном зависеть от эффективности препарата у педиатрических пациентов, что контролируется в текущих клинических исследованиях.
Аналогичным образом, продолжающиеся исследования по расширению использования РУКОНЕСТА для лечения преэклампсии, состояния, представляющего значительный риск во время беременности, и COVID-19 выдвигают на первый план потенциальную универсальность продуктов Pharming. Успешное завершение фазы II исследования в Южной Африке является свидетельством их уверенности в продукте. Однако поскольку результаты по COVID-19 оказались неоднозначными, необходимы более тщательные исследования и анализы. Будущее РУКОНЕСТ зависит от этих расследований и последующих выводов.
Идея повторного использования РУКОНЕСТА для лечения цервикальной интраэпителиальной неоплазии (ЦИН) и, возможно, разработки альтернативной формы профилактики НАО привлекает внимание к адаптируемости продукта. Развитие этих секторов может существенно повлиять на положение компании в биотехнологической отрасли и определить траекторию ее роста.
Доклинические и клинические исследования Pharming, включая потенциальное применение rhC1INH при трансплантации органов и остром панкреатите, проливают свет на более широкие амбиции компании. Уникальный подход компании к использованию rhC1INH для пациентов, перенесших трансплантацию органов, в случае успеха может изменить правила игры в области трансплантации. Между тем, внедрение новых методов лечения опасных для жизни состояний, таких как сепсис и гемофилия B, о чем свидетельствуют такие, как рекомбинантный человеческий фактор IX (rhFIX), подчеркивает постоянную приверженность компании инновационным методам лечения. Несмотря на то, что, несомненно, существует множество проблем, таких как испытания, процессы утверждения и эффективность лечения, которые еще предстоит преодолеть, эта инициатива предполагает потенциал для долгосрочного роста и конкурентоспособности на рынке.
Начато исследование фазы III APDS
Опираясь на свой инновационный подход, Pharming Group объявила о включении первого пациента в клиническое исследование III фазы в Японии. Это важное достижение сосредоточено на оценке эффективности лениолисиба для лечения APDS у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. Ставки высоки, поскольку ожидается, что это единоличное открытое клиническое исследование прольет свет на безопасность, переносимость и эффективность препарата.
Методика исследования тщательно продумана. Первоначальная доза лениолисиба до 70 мг два раза в день в течение 12 недель будет назначаться трем пациентам, у всех из которых подтвержден диагноз APDS. Выбор в исследовании первичной эффективности и вторичных конечных точек, отражающий те, которые использовались в предыдущих исследованиях лениолисиба APDS, отражает проницательную стратегию. Полученные таким образом данные предоставят ценную информацию, которая дополнит постоянный объем исследований лениолисиба, потенциально позиционируя этот метод лечения как надежную альтернативу лечению APDS.
Такой подход не только важен для раскрытия потенциала лениолисиба как эффективного препарата, но и жизненно важен для обеспечения будущей регистрации препарата в Японском агентстве по фармацевтике и медицинскому оборудованию (PMDA). Ожидаемые данные последующего наблюдения расширят возможности лениолисиба, поскольку подходящие пациенты будут продолжать получать лечение в течение как минимум одного года в рамках открытого расширенного исследования.
Начало этого клинического исследования действительно является беспрецедентным положительным событием для сообщества APDS в Японии. В настоящее время пациенты, борющиеся с этим редким первичным иммунодефицитом, полагаются на поддерживающее лечение. Потенциальное появление лениолисиба в качестве метода лечения, модифицирующего заболевание, может кардинально перевернуть медицинский сценарий, открыв новую и захватывающую траекторию лечения как для пациентов, так и для лиц, осуществляющих уход, и поставщиков медицинских услуг.
Технические риски в разработке
Начиная с лениолисиба, значительный риск заключается в его механизме действия — он является селективным ингибитором PI3Kδ, пути, известного своей важной ролью в модуляции иммунных ответов. Следовательно, блокирование этого пути может непреднамеренно повысить уровень инфицирования или привести к аутоиммунным последствиям; в то же время дисбаланс между желаемыми терапевтическими эффектами и такими потенциальными побочными эффектами может представлять собой серьезную проблему.
Кроме того, хотя Фарминг стремится повторно использовать РУКОНЕСТ в качестве возможной профилактики НАО, возникают опасения, особенно с учетом его сложной биохимической основы. Ключевым ограничивающим фактором здесь может быть последовательное рекомбинантное производство функциональной версии ингибитора C1, белка, который естественным образом дефицитен или работает неправильно у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком. Достижение и поддержание правильной конформации белка во время производства может создать серьезные проблемы.
В более широком смысле, экспансия Фарминга в область трансплантации органов — это территория, отмеченная сложными и многогранными рисками. Попытки использовать rhC1INH для применения в процедурах трансплантации органов требуют тщательной точности и оптимизации не только в отношении лечения, но и случаев его применения. Учитывая наличие нескольких элементов и факторов, включая иммунное отторжение, время применения и дозу, задача значительно усложняется. Кроме того, в свете таких сложностей любые несоответствия в методологии или реализации могут сделать лечение неэффективным или даже вредным.
Наконец, случай rhFIX и гемофилии B добавляет еще один запутанный слой к этой истории риска. Проблемой здесь является проблема иммуногенности, связанная с rhFIX, которая возникает в результате инфузии рекомбинантного белка фактора IX пациентам с гемофилией B. Существует постоянный риск развития у этих пациентов вредных нейтрализующих антител против рекомбинантного белка фактора IX, значительно снижающие эффективность терапии.
Конкуренты
Вначале основное внимание уделяется жесткой конкуренции со стороны CSL Behring и Shire. Оба этих фармацевтических гиганта представляют собой серьезную оппозицию RUCONEST компании Pharming со своими препаратами HAE, а именно FIRAZYR и Berinert. FIRAZYR блокирует связывание брадикинина с его рецептором и предотвращает расширение кровеносных сосудов, в то время как Berinert работает путем прямой замены недостающего белка C1-INH. Однако обе эти альтернативы могут оказаться неэффективными перед РУКОНЕСТом, учитывая его быстрое начало действия и короткое время лечения. Кроме того, неотъемлемый риск потенциальной резистентности к антагонистам рецепторов брадикинина при использовании ФИРАЗИРа потенциально может укрепить место РУКОНЕСТа в терапевтическом учебнике НАО.
BioCryst Pharmaceuticals (BCRX) и KalVista Pharmaceuticals (KALV) являются относительными новичками на рынке HAE со своими предложениями Orladeyo и KVD900 соответственно. Оба препарата предназначены для перорального применения. В отличие от внутривенного введения РУКОНЕСТ, они удобны. Хотя на первый взгляд может показаться, что фарминг находится в невыгодном положении с точки зрения конкуренции, крайне важно копнуть глубже. Эффективность, безопасность и переносимость этих новых пероральных препаратов по сравнению с РУКОНЕСТом, особенно при острых приступах НАО, еще предстоит выяснить. Кроме того, профили побочных эффектов пероральных препаратов могут снизить их привлекательность, давая возможность опытному приверженцу, такому как РУКОНЕСТ, сохранить преимущество в лечении НАО, особенно при острых приступах.
Заключение
Подходя к концу нашего анализа, становится ясно, что Pharming Group — это инновационная сила в биотехнологической отрасли, прокладывающая для себя уникальный путь. Поворот фирмы от простого сосредоточения внимания на редких генетических заболеваниях к решению таких сложных задач, как трансплантация органов, выделил ее. Однако этот шаг сопряжен с рисками, такими как клинические испытания, одобрения регулирующих органов и конкуренция. Ошибка в любой из этих областей может повлиять на общую траекторию роста компании и ее присутствие на рынке.
Тем не менее, у нас есть оптимизм в отношении финансового профиля Pharming, несмотря на периодические взлеты в графе расходов. Несмотря на периодические расходы, финансовый профиль Pharming является положительным, с устойчивым ростом доходов и устойчивостью в поддержании денежных резервов. Постоянный мониторинг и разумное финансовое управление необходимы для предотвращения снижения акционерной стоимости, но в нынешнем состоянии мы считаем, что компания может значительно вырасти по сравнению с текущей ценой.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
