Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Disc Medicine (NASDAQ:IRON) добилась большого прогресса в продвижении своего главного кандидата в свою линейку, известного как битопертин, для лечения пациентов с эритропоэтической протопорфирией [EPP] и X-сцепленной протопорфирией [XLP]. Использование этого препарата продвигается для лечения этой конкретной группы пациентов в продолжающемся рандомизированном плацебо-контролируемом клиническом исследовании фазы 2, известном как AURORA. Это ключевая программа, на которую стоит обратить внимание инвесторам, поскольку говорят, что эта биотехнология собирается представить результаты промежуточного исследования в начале 2024 года. Дело в том, что этот препарат разрабатывается для борьбы с расстройствами, вызванными нарушением регуляции синтеза гема. . При этом компания уже инициировала и включила первого пациента в спонсируемое НИЗ исследование 1/2 фазы битопертина для лечения пациентов с анемией Даймонда-Блэкфана.
У этой компании есть не только этот катализатор, которого ждут инвесторы, но также есть два других показателя данных, которые, как ожидается, будут опубликованы к концу 2023 года. Это касается DISC-0974, который используется для помочь пациентам с расстройствами, страдающим анемией воспаления. Одним из результатов, ожидаемых к концу этого года, будет исследование фазы 1b/2 у пациентов с анемией из-за хронической болезни почек [ХБП], которые не получают диализ. Вторым сбором данных, который ожидается к концу этого года, станет исследование фазы 1b/2 у пациентов с миелофиброзом (МФ) с тяжелой анемией на стабильной фоновой терапии.
Бипертин для лечения пациентов с ЭПП и Х-сцепленной протопорфирией
Основной клинической программой в разработке Disc Medicines будет использование препарата битопертин, который разрабатывается для лечения пациентов с ПКП и Х-сцепленной протопорфирией [XLP]. Эритропоэтическая протопорфирия — наследственное заболевание, которое приводит к накоплению протопорфиринов в эритроцитах, что вызывает острую, болезненную фоточувствительность и потенциальное заболевание печени. Наблюдается в раннем детстве и возникает при воздействии на человека яркого солнечного света. При этом заболевании сильно нарушается путь синтеза гема. Однако это приводит к токсичному накоплению порфиринов, которые активируются, когда пациент подвергается воздействию солнечного света. Это приводит к сильной боли на коже, а также к другим проблемам, таким как повреждение кожи. Таким образом, пребывание на солнце для человека с этим расстройством не является идеальным. Другой проблемой, которая может возникнуть в результате ПОП, является образование камней в желчном пузыре и хроническое заболевание печени. Использование битопертина изучается в текущем рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании AURORA 2-й фазы по лечению взрослых с ПКП. Ожидается, что результаты исследования второй фазы будут представлены на медицинской конференции в начале 2024 года.
Еще неизвестно, окажутся ли эти дополнительные клинические данные, которые будут опубликованы на этой медицинской конференции, положительными, но Disc Medicine уже сообщила о положительных результатах другого исследования. Такое исследование представляет собой открытое исследование, известное как BEACON, в котором битопертин использовался для лечения пациентов с ПКП и XLP. Было отмечено дозозависимое снижение уровня протопорфирина IX [PPIX], которое наблюдалось у пациентов, принимавших этот препарат. Наблюдалось дозозависимое снижение уровня PPIX, не содержащего металлов, в среднем на >40% по сравнению с исходным уровнем. Почему это важный вывод? Ну, это потому, что этот PPIX, в котором свободные радикалы бродят по телу, заставляет этих пациентов испытывать проблемы/боль при воздействии прямого солнечного света. Об этом также говорится в научной литературе, согласно которой снижение уровня PPIX >30% оказывает существенное влияние на фоточувствительность у пациентов с EPP и XLP. Помимо достижения необходимого снижения уровня PPIX, которое наблюдалось у этих пациентов, это также привело к улучшению качества жизни для многих. То есть сообщалось по нескольким шкалам, согласно которым качество жизни этих пациентов значительно улучшилось. Это также относилось к таким шкалам, как «Общее впечатление пациента об изменении» (PGIC), «Общее впечатление пациента от тяжести» и «Опросник воздействия ПКП» (EPIQ).
Приятно было видеть, что лечение бипертином привело к улучшению качества жизни пациентов. Будем надеяться, что следующий набор результатов, который будет опубликован в начале 2024 года, подтвердит все положительные данные, наблюдаемые на сегодняшний день. В частности, у этих пациентов значительно улучшается переносимость солнечного света. Следует отметить, что у этой биотехнологии есть еще один шанс, который стоит рассмотреть. Это связано с тем, что использование битопертина может быть применено при других генетических нарушениях, вызванных нарушением регуляции синтеза гема. Например, еще одним целевым показанием, изучаемым компанией, будет анемия Даймонда-Блэкфана. Он уже инициировал и зарегистрировал первого пациента в спонсируемом Национальным институтом здравоохранения исследовании 1/2 фазы битопертина для лечения пациентов с анемией Даймонда-Блэкфана в июле 2023 года. Это еще один шанс на достижение цели для этой биотехнологии, который может доказать, что гем Возможна модуляция синтеза битопертином.
Финансы
Согласно отчету SEC за 10 квартал, по состоянию на 30 июня 2023 года у Disc Medicine были денежные средства и их эквиваленты в размере 377,6 миллиона долларов. в размере $158 млн посредством публичного предложения обыкновенных акций и предварительно финансируемых варрантов. Компания считает, что текущих денежных средств должно быть достаточно для финансирования ее деятельности до 2026 года. Это означает, что в краткосрочной перспективе не должно быть риска размывания, и теперь компания хорошо капитализирована, чтобы финансировать себя в течение нескольких лет. Единственный способ получить деньги — это если результаты второй фазы исследования AURORA по лечению пациентов с ПОП окажутся положительными. Если такие результаты приведут к значительному росту цены акций, то вполне возможно, что привлечение денежных средств может быть сделано для дальнейшего укрепления ее баланса, по крайней мере, для чего-либо еще.
Риски для бизнеса
Существует несколько рисков, о которых инвесторам следует знать, прежде чем инвестировать в Disc Medicine. Первый риск, который следует учитывать, связан с продолжающимся рандомизированным плацебо-контролируемым исследованием AURORA фазы 2 с использованием битопертина для лечения пациентов с ПКП и XLP. Несмотря на то, что компании удалось получить дозозависимые результаты, показывающие снижение уровня PPIX и других показателей качества жизни в исследовании BEACON, нет никакой гарантии, что результаты исследования AURORA будут положительными. Второй риск, который следует учитывать, связан с использованием битопертина для лечения пациентов с анемией Даймонда-Блэкфана.
Это еще один удар по цели для этой биотехнологии, но только потому, что препарат смог достичь предварительных положительных клинических данных в EPP/XLP, нет никакой гарантии, что он сможет преуспеть в этой другой популяции пациентов с нарушенным синтезом гема. Третий и последний риск, который следует учитывать, — это продвижение еще одного клинического кандидата на стадии разработки, известного как DISC-0974, который используется для помощи пациентам, страдающим анемией или воспалением. Это связано с тем, что в настоящее время проводятся два исследования с использованием этого препарата для лечения пациентов с анемией из-за хронической болезни почек [ХБП], которые не получают диализ, и пациентов с миелофиброзом [МФ] с тяжелой анемией, находящихся на стабильной фоновой терапии. Ожидается, что результаты обоих этих исследований будут опубликованы к концу 2023 года. Нет никакой гарантии, что одно или оба этих исследования будут успешными в эффективном использовании DISC-0974 против них.
Заключение
Disc Medicine добилась большого прогресса в продвижении использования своего препарата битопертина для лечения пациентов с ПКП и ХЛП. На данный момент удалось доказать эффективность концепции использования этого препарата для повышения толерантности к солнечному свету, а также для улучшения качества жизни. Инвесторам следует следить за данными, которые будут опубликованы в ходе второго этапа исследования AURORA. Это станет важным переломным моментом для компании и подтвердит положительные результаты, уже полученные в ходе исследования BEACON. Есть еще одна программа, которую следует рассмотреть как часть ее разработки, а именно MWTX-003, которая разрабатывается для лечения пациентов с истинной полицитемией, а также с другими показаниями. Тем не менее, цель состоит в том, чтобы сначала начать исследование фазы 1 на здоровых добровольцах во второй половине 2023 года, чтобы сначала установить первоначальную безопасность. Учитывая положительные предварительные данные по использованию битопертина для лечения пациентов с ПОП и ХЛП, а также несколько катализаторов, находящихся в разработке, я считаю, что инвесторы смогут извлечь выгоду из потенциальных выгод.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
