Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
В сентябре компания ARS Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:SPRY) получила неожиданное письмо с полным ответом (CRL) от FDA на назальный спрей с адреналином neffy для лечения аллергических реакций (типа I), таких как анафилаксия, у взрослых и детей. CRL стал неожиданностью, поскольку он не только противоречил рекомендациям консультативного комитета, но и противоречил предыдущим соглашениям FDA.
Как посетовал генеральный директор Ричард Ловенталь:
Мы очень удивлены этим действием и поздним требованием в настоящее время изменить исследование повторной дозы с постмаркетингового требования, которое мы ранее согласовали с FDA, на требование предварительного одобрения.
Таким образом, FDA теперь нуждается в данных исследования эффективности повторных доз Неффи против инъекций адреналина при состояниях аллергического ринита, вызванного аллергеном. Напомним, что в мае консультативный комитет подавляющим большинством голосов проголосовал за одобрение, несмотря на некоторые опасения FDA по поводу Неффи. Консультативный комитет по лекарствам от легочной аллергии проголосовал два голоса. Для взрослых счет составил 16 к 6. Для детей — 17 к 5.
В основе беспокойства FDA лежал тот факт, что ARS не проводила никаких исследований эффективности Неффи, вместо этого полагаясь на данные ФК/ФД, сравнивающие ARS-1 с одобренными инъекциями адреналина. По мнению рецензентов FDA, это
«Это сложная задача из-за скудности и изменчивости данных ФК/ФД для инъекций адреналина и неопределенности в переносе результатов ФК/ФД для препарата, применяемого местно, от здоровых субъектов к пациентам с анафилаксией, у которых изменения слизистой оболочки носа могут влиять на всасывание».
FDA также считало, что, учитывая тяжесть этих аллергических состояний и тот факт, что существуют безопасные и эффективные одобренные продукты, ARS должна более убедительно продемонстрировать эффективность и безопасность своего нового пути введения, вместо того, чтобы полагаться на исторические данные и так далее.
Неффи мог бы стать первым адреналином, доступным через нос, заменителем адреналина, доступным до сих пор только в инъекционной форме. Существует большая неудовлетворенная потребность в назальном устройстве, учитывая две вещи: во-первых, в ситуациях сильной анафилактической реакции иногда невозможно правильно сделать инъекцию пациенту, и, во-вторых, даже пероральное введение, если бы оно было доступно, было бы трудно осуществить. Сегодняшние инъекционные устройства включают Epi-Pen, AuviQ от Kaleo и универсальный автоинжектор Teva, а также Symjepi от Novartis.
После отказа FDA ARS теперь планирует подать официальный запрос на разрешение спора с апелляцией в CRL. Это последняя попытка, и я не припомню ни одной попытки, которая бы увенчалась успехом. Известно, что FDA придерживается своей позиции, и, честно говоря, в его позиции есть логика. Я ожидаю, что это будет долгий процесс, независимо от того, решат ли они оспорить FDA или согласятся на новое испытание.
Аналитики выразили удивление по поводу отказа. По словам Тима Луго из Уильяма Блэра:
Это действительно вызывает вопросы о том, действительно ли агентство хочет одобрить эту терапию, поскольку этот путь уже намного превосходит продукты с адреналином, такие как EpiPen.
Насколько длительной может быть задержка? Не так много, если то, что говорит компания, правда. По их словам, поскольку они уже запланировали постмаркетинговое исследование с повторной дозой, они, вероятно, смогут повторно подать свое соглашение о неразглашении в первой половине 2024 года с потенциальным одобрением во второй половине. У компании, как мы увидим, достаточно денег, чтобы продержаться до тех пор, хотя задержка по-прежнему является серьезным ударом по ее планам и перспективам.
В качестве положительного момента генеральный директор отметил:
Во время нашей встречи типа А с FDA в октябре агентство подтвердило, что завершение нашего исследования ринита с повторными дозами у Неффи позволит в достаточной степени решить нерешенные вопросы агентства. Чтобы еще больше укрепить нашу уверенность в перспективах исследования, мы были рады объявить о публикации положительных результатов клинического исследования однократного и многократного приема неффи в Журнале аллергии и клинической иммунологии, что дополняет растущий объем клинических данных о неффи. и подчеркивают его потенциал как безопасного и эффективного варианта лечения.
В цитируемом издании говорится следующее:
Полученные результаты
Фармакокинетический профиль Неффи соответствовал одобренным препаратам для инъекций со средним пиковым уровнем в плазме 481 пг/мл, который находился между ЭпиПеном (753 пг/мл) и ручным внутримышечным введением адреналина (339 пг/мл). При однократном и двукратном введении неффи приводил к более выраженному увеличению фармакодинамических параметров по сравнению с EpiPen или инъекцией вручную.
Выводы
Фармакокинетический профиль Неффи относился к одобренным инъекционным препаратам, фармакодинамические реакции которых были сопоставимы с одобренными инъекционными препаратами или превосходили их. Ожидается, что neffy станет безопасным и эффективным вариантом, особенно для пациентов/опекунов, которые не хотят носить с собой и использовать инъекционные устройства.
Были некоторые возражения против вывода этого исследования, на которые компания дала краткий ответ. В компании заявили, что возражения в основном касаются адреналина в целом и не распространяются на его назальную версию. Как они отметили:
Проблема безопасности, представленная Ли и соавт.1, основана на риске внутривенного болюсного введения инъекционных продуктов и ошибочно приписана Неффи.
Финансы
Рыночная капитализация SPRY составляет $501 млн, а баланс денежных средств — $241 млн. Расходы на исследования и разработки (НИОКР) за квартал, закончившийся 30 сентября 2023 года, составили 3,0 миллиона долларов США, а общие и административные расходы (G&A) — 15,0 миллионов долларов США. При таких темпах у них есть более 12 кварталов свободного времени, что значительно превышает потенциальную задержку утверждения.
SPRY равномерно распределен между учреждениями, частными и венчурными компаниями и инсайдерами, с небольшим розничным присутствием. Ключевыми держателями являются Deerfield, RA Capital и Orbimed, при этом генеральный директор Ричард Ловенталь владеет значительной долей. За последние пару лет было несколько инсайдерских покупок на открытом рынке, но продаж не было.
Патентное имущество, являющееся другой формой существующего продукта, всегда представляет собой интересный вопрос. Проверив их 10-К, я обнаружил то, что и ожидал — очевидно, никакого патента на состав вещества, но некоторую защиту их технологии доставки лекарств, некоторые из которых они лицензировали у другой компании. Другая доставка лекарств не так очевидна, как может показаться, и вполне может быть полностью защищена патентом. Патентная защита SPRY — предположительно на эту технологию — существует до 2038 года. Подробности см. здесь.
Нижняя граница
Акции SPRY сильно упали после CRL, но постепенно восстановились почти до того уровня, который был до CRL. К середине 2024 года мы должны узнать, как обстоят дела с активами у FDA, которое на октябрьском заседании типа А заверило компанию, что данных текущего исследования должно быть достаточно для решения всех их проблем. Это будет повторная подача заявки класса 2 с шестимесячным периодом рассмотрения. Таким образом, осторожная покупка акций ARS Pharmaceuticals, Inc. по таким ценам может принести прибыль в ближайшие 6 месяцев.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
