Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) — разработчик терапии редких заболеваний, находящейся на средней стадии клинических испытаний. Я освещал эту акцию несколько месяцев назад. Ведущим активом является INZ-701, новая ферментозаместительная терапия или ERT, которая находится во второй фазе испытаний, направленных на дефицит ENPP1. Дефицит ENPP1 — редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями гена ENPP1. Это снижает уровень пирофосфата (PPI’) и аденозина в крови, что, в свою очередь, приводит к аномальной минерализации и патологической кальцификации, а также пролиферации интимы.
Почти 50% младенцев с дефицитом ENPP1 умирают в течение шести месяцев после рождения. У них также наблюдается рахит, а у тех, кто доживает до зрелого возраста, наблюдаются размягчение костей или остеомаляция, а также различные опасные для жизни патологические симптомы. Для дефицита ENPP1 не существует одобренных методов лечения. Насчитывается около 700 пациентов с ENPP1.
INZ-701 также нацелен на дефицит ABCC6, который вызывает другое заболевание кальцификации, называемое эластичной псевдоксантомой (PXE’). Как я отмечал ранее, «он вызывает низкий уровень пирофосфата, что приводит к кальцификации мягких тканей кожи, сетчатки и артерий, но также может вызывать камни в почках».
INZ-701 продемонстрировал свою безопасность и переносимость в различных исследованиях, а также способность повышать уровни PPi в плазме. Основные данные исследования фазы 1/2 подчеркнули некоторые из этих результатов в отношении различных дозировок молекулы. Благодаря длительному периоду полувыведения его потенциально можно вводить один раз в неделю, и он способен повысить уровень PPi в плазме в течение 6 часов после приема. Важно отметить, что эта молекула также улучшила данные о результатах лечения, хотя об этом сообщали сами пациенты, что вызывает беспокойство у педиатрических пациентов. Однако наблюдалось также улучшение общего впечатления врача об изменении (GIC), что свидетельствует о клинической пользе.
В июле появилась сводка новостей о Seeking Alpha, в которой говорилось, что после встречи с FDA компания «решила принять изменения в пирофосфате плазмы (PPI’) в качестве ключевой цели в США для своего ключевого проекта ENERGY-3. исследование INZ-701 у педиатрических пациентов». Просматривая протоколы испытаний, я отмечаю, что это именно тот показатель первичного результата, который указан в настоящее время. Как отметила компания в пресс-релизе: «Мы уже заметили, что INZ-701 значительно повышает уровень PPi в нашем продолжающемся исследовании INZ-701 у взрослых с дефицитом ENPP1». Таким образом, само собой разумеется, что этот вполне естественный результат будет принят в качестве основного критерия, а не результат клинической пользы, который не был должным образом изучен. Однако, как я уже отмечал ранее, необходимо установить тесную связь между уровнем PPi в плазме и клинической или симптоматической пользой. Обратите внимание, что FDA также говорит то же самое: «На основании рекомендаций FDA первичная конечная точка плазменного PPi должна подкрепляться последовательными тенденциями в соответствующих вторичных конечных точках».
Ожидается, что в исследовании ENERGY-3 примут участие до 33 пациентов в возрасте от одного года до 13 лет в нескольких центрах по всему миру, и его результаты достигнут в 2025 году.
Компания уже начала набор пациентов, но непосредственных катализаторов в этой программе нет. У компании действительно есть вторичный катализатор в ожидаемых основных данных продолжающихся исследований фазы 1/2 INZ-701 у взрослых с дефицитом ABCC6 и дефицитом ENPP1, которые ожидаются в первом квартале 2024 года. Для обоих исследований положительные промежуточные данные по безопасности. Недавно были объявлены данные по фармакокинетике (PK’), фармакодинамическим (PD’) и исследовательской эффективности.
Финансы
Рыночная капитализация INZY составляет 228 миллионов долларов, а баланс денежных средств — 192 миллиона долларов. В июле компания провела вторичное размещение акций на сумму 60 миллионов долларов и закрыла его в августе с чистой выручкой в 64 миллиона долларов. 7 ноября они также подали смешанное предложение на сумму 300 миллионов долларов, но так и не получили денег. Размещение акций на смешанных полках позволяет компании привлекать денежные средства, а при необходимости оно также потенциально может поднять над головами незадачливых инвесторов пресловутый дамоклов меч.
Расходы на НИОКР за квартал, завершившийся 30 сентября 2023 года, составили 13,3 миллиона долларов США, а расходы на общие и административные расходы — 4,7 миллиона долларов США. При таких темпах у INZY есть запас денежных средств в течение более 10 кварталов, исходя только из остатка денежных средств, игнорируя даже средства, которые они собрали в августе. Поскольку в исследованиях участвует лишь небольшое количество пациентов, я не ожидаю значительного увеличения расходов на исследования и разработки в ближайшие месяцы.
Акции INZY имеют широкое институциональное присутствие, за ними следуют хедж-фонды и фирмы PE/VC. Розничным клиентам принадлежит 10% акций, что немного меньше, чем я предпочитаю разделить 75-25. Крупнейшими акционерами являются Longitude Capital, Adage Capital и Pivotal bioVenture. Инсайдеры регулярно скупают большие объемы акций, а за последние два года продаж вообще не было — это очень приятно для небольшой, развивающейся компании.
Риски
Раньше низкий уровень финансов представлял собой риск, но с недавно привлеченным капиталом этот риск в основном исчез, хотя предложение на полке может начаться в любое время, хотя я не ожидаю, что это произойдет в ближайшее время.
Другой риск заключается в отсутствии крупных краткосрочных катализаторов, когда ключевое испытание третьей фазы будет объявлено только почти через 2 года.
Нижняя граница
Я отдаю предпочтение игрокам с редкими заболеваниями, а у этого игрока приличные данные и приличные деньги. Однако отсутствие среднесрочного катализатора заставляет меня задуматься, потому что за это время многое может произойти. Поэтому я поддержу свою прежнюю позицию и буду ждать большей ясности.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
