Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Обзор инвестиций
Достаточно сказать, что сегодня выдался неожиданно трудный день для Travere Therapeutics (NASDAQ:TVTX) и ее акционеров.
Travere — биотехнологическая компания из Сан-Диего, которая в феврале этого года получила ускоренное одобрение FDA для своего ведущего кандидата на разработку, спарзентана, для лечения нефропатии иммуноглобулина А («IgAN»).
Я подробно охарактеризовал Травере в заметке для Seeking Alpha непосредственно перед этой ключевой датой, дав компании рекомендацию «Держать» и объяснив, что, хотя я был в стороне от Травере, я ожидал, что ускоренное одобрение FDA, скорее всего, будет станет значительным катализатором роста акций компании.
Цена акций Travere упала непосредственно перед объявлением FDA, но в конечном итоге агентство дало Спарсентану зеленый свет, правда, после трехмесячной задержки — первоначальная дата Закона о сборах с потребителей рецептурных лекарств («PDUFA») была 17 ноября 2022 года, но FDA отложила свое решение на 3 месяца после запроса дополнительных данных по стратегии оценки и смягчения рисков («REMS») у Травере.
После ускоренного одобрения акции Travere немного выросли, с ~18 долларов за акцию, до 23 долларов за акцию, но вскоре упали в ответ на новости о том, что в третьей фазе ключевого исследования спарзентана по отдельному показанию — фокально-сегментарный гломерулосклероз («ФСГС») пропустил свою главную конечную точку. Хотя спарсентан превосходил ирбесартан, который продается и продается французской фармацевтической компанией Sanofi (SNY) по расчетной скорости клубочковой фильтрации («СКФ») — показателю уровня продуктов жизнедеятельности креатинина в крови, разница не была статистически значимой.
Эта новость стала ударом по амбициям Травере по созданию франшизы по лечению заболеваний почек на основе Спарсентана, и стоимость акций упала с ~ 23 до ~ 16 долларов, то есть на 30%.
Травере предположил, что она все еще может добиваться одобрения FSGS, и в конце концов, у компании все еще было ускоренное одобрение Спарзентана, который теперь продается как FILSPARI, в заднем кармане. Отчитавшись о доходах за 223 квартал, Травере сообщил о «417 новых формах для пациентов» и продажах на сумму 6,5 млн долларов за четыре с половиной месяца с момента запуска.
Еще один удар молотом по Травере: FILSPARI проваливает подтверждающее исследование
Некоторые аналитики прогнозировали, что пик продаж спарсентана только по показанию IgAN составит 1,4 миллиарда долларов, и Травере, похоже, согласился, поскольку компания решила продать свой портфель продуктов желчных кислот компании Mirum Pharmaceuticals (MIRM) в рамках сделки на сумму 445 миллионов долларов в начале этого месяца. , заявив, что продажа «позволит нам и дальше сосредоточить наши усилия на продолжающемся и успешном запуске FILSPARI™ для лечения IgA-нефропатии», а также на поиске «потенциального пути регулирования спарсентана при ФСГС». Портфель желчных кислот принес Travere выручку в размере 53,6 млн долларов в первой половине 2023 года.
Однако сегодня компания Travere опубликовала данные подтверждающего исследования FILSPARI фазы 3 PROTECT, и эта новость вызвала тревогу. В очередной раз FILSPARI не смог показать статистически значимого улучшения по рСКФ по сравнению с блокатором рецепторов ангиотензина II ирбесартаном.
Когда FDA предоставляет лекарству ускоренное одобрение, как это было с FILSPARI в феврале, одобрение всегда подлежит подтверждающему постмаркетинговому исследованию — в данном случае исследованию PROTECT — и, таким образом, сегодняшние новости открывают возможность FILSPARI снимается с рынка менее чем через 8 месяцев после условного одобрения.
Рынок отреагировал агрессивной продажей акций Travere, которые упали до минимума в 7,6 доллара за акцию на закрытии вчерашних торгов, что на более чем 40% ниже начальной цены и самой низкой стоимости с тех пор, как компания сменила свое прежнее название Retropin. и переключил свое внимание с мышечной дистрофии Дюшенна на заболевание почек, еще больше дистанцировавшись от своего участия в опальном бывшем руководителе биотехнологии Мартине Шкрели, бывшим генеральным директором Retropin, который был отправлен в тюрьму в 2017 году за мошенничество с ценными бумагами.
Рынок слишком остро отреагировал на провал исследования PROTECT?
Справедливости ради Травере, данные исследования содержали некоторые положительные моменты, помимо отклонения от конечной точки рСКФ/ирбесартан. Согласно вчерашнему пресс-релизу компании:
FILSPARI продемонстрировал долгосрочное сохранение функции почек и достиг клинически значимой разницы в расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) общей и хронической наклоне по сравнению с ирбесартаном.
Эрик Дьюб, доктор философии, президент и генеральный директор Travere Therapeutics, прокомментировал это:
Подтверждающие результаты исследования PROTECT продемонстрировали, что лечение FILSPARI привело к самому большому устойчивому снижению протеинурии и одному из самых медленных темпов снижения рСКФ в контролируемом исследовании пациентов с IgAN на сегодняшний день.
С момента нашего ускоренного одобрения мы продолжали слышать вдохновляющие истории о влиянии этого лекарства на людей, живущих с IgAN. Хотя общий наклон рСКФ едва не упустил статистической значимости, общие данные PROTECT предполагают потенциальную долгосрочную пользу FILSPARI в качестве основного лечения пациентов с IgAN.
Условное одобрение, предоставленное FDA, было основано на данных 36-недельного лечения, которые показали снижение протеинурии на 49,8% по сравнению со снижением на 15,1% для ирберсартана, и, как указывает компания в презентации результатов PROTECT, также опубликованной сегодня, «стойкое протеинурия является самым сильным модифицируемым прогностическим индикатором прогрессирования заболевания при IgAN».
В презентации также отмечается, что все подтверждающие вторичные конечные точки «отдавали предпочтение FILSPARI по сравнению с ирбесартаном, и что «пациенты, получавшие FILSPARI в течение двух лет, демонстрировали один из самых медленных годовых темпов снижения функции почек, наблюдаемых в ключевом клиническом исследовании IgAN».
Кроме того, хотя результаты исследования, возможно, не удовлетворяют критериям полного одобрения FDA (хотя Травере подтвердил, что он все еще планирует подать дополнительную заявку на новое лекарство («sNDA») в первой половине 2024 года на основе данных исследования) Результаты хронического наклона рСКФ были «статистически значимыми в отношении подтверждающей конечной точки для ЕС», подтвердил Травере.
В ЕС Травере передал права на маркетинг и продажу FILSPARI компании CSL Vifor — специалисту по заболеваниям почек — в обмен на авансовый платеж в размере 55 миллионов долларов плюс:
До 135,0 млн долларов США в виде совокупных промежуточных платежей, связанных с регулированием и доступом к рынку, и до 655,0 млн долларов США в виде совокупных промежуточных платежей, основанных на продажах, на общую потенциальную стоимость до 845,0 млн долларов США. Компания также имеет право на получение многоуровневых двузначных роялти в размере до 40 процентов от годовых чистых продаж спарсентана на Лицензионных территориях. (источник: отчет за 10 квартал 223 года / квартальный отчет).
Что будет дальше: сможет ли Травере восстановиться или FILSPARI — провальный флеш?
Сегодняшняя новость, несомненно, была нежелательной для Травере и неожиданной для аналитиков, которые разделились во мнениях относительно того, являются ли данные исследования «разочаровывающим» провалом или же они больше связаны с устойчивым действием ирбесартана.
Больше всего инвесторов может встревожить тот факт, что FILSPARI/Спарсентан в настоящее время потерпел неудачу как в своем основном исследовании FSGS, так и в подтверждающем исследовании IgAN, и хотя Травере настаивает на том, что он будет добиваться одобрения США в обоих случаях, а также в своем стремлении получить одобрение в ЕС может не пострадать от этого последнего исследования, FDA традиционно строго, когда дело доходит до одобрения методов лечения заболеваний почек — см., например, Akebia Therapeutics (AKBA), FibroGen (FGEN) и Ardelyx (ARDX) при хронической болезни почек — и существует множество других претендентов на одобрение как IgAN, так и FSGS, а также одобренная терапия в виде таблеток Calliditas Therapeutics Tarpeyo — хотя, как и FILSPARI, Tarpeyo получил только ускоренное одобрение — FDA вынесет решение о полном одобрении Tarpeyo 20 декабря. .
Список других претендентов длинный, однако, как я уже говорил в своей последней заметке, в годовом отчете за 2022 год перечислены следующие компании как имеющие «активы, находящиеся в разработке для IgAN».
AstraZeneca (AZN), BioCity Pharmaceutics Corporation, BioCryst Pharmaceuticals (BCRX), Everest Medicines, Chinook Therapeutics (недавно приобретенная Novartis (NVS), SanReno Therapeutics, DiaMedica Therapeutics, Eledon Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals (IONS) / Roche (OTCQX:RHHBY), Jiangsu HengRui Medicine Corporation, MorphoSys (MOR) / Human Immunology Biosciences Inc., Novartis, Omeros Corporation (OMER), Otsuka (Visterra), Reata Pharmaceuticals (RETA), RemeGen, Takeda Pharmaceutical (TAK) и Vera Therapeutics (VERA).
Можно утверждать, что FILSPARI остается «лучшим в своем классе» и наиболее продвинутым методом лечения среди всех этих препаратов, хотя механизм действия препарата («MoA») — как антагониста рецептора эндотелина — связан с проблемами безопасности, как я писал в своей статье. последнее примечание:
в частности, ситакссентан компании Pfizer (PFE) — показан для лечения легочной артериальной гипертензии («ЛАГ») и снят с рынка в 2010 году, а также босентан компании Johnson & Johnson (JNJ) — продается на рынке как Tracleer и также показан для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ), который, как известно, гепатотоксический.
Возможно, рынок и проголосовал ногами, спровоцировав вчера массовую распродажу, но альтернативный аргумент предполагает, что Травере по-прежнему сохраняет преимущество над конкурентами. Многое зависит от того, решит ли FDA убрать FILSPARI с рынка — если это произойдет, агентство может запросить еще одно исследование, а учитывая, что исследование PROTECT длилось 110 недель, может пройти еще 3 года, прежде чем FILSPARI окажется перед регуляторы снова. К тому времени препарат наверняка потеряет статус «лучшего в своем классе» — если уже не потерял.
Однако причина, по которой FDA в первую очередь дала зеленый свет FILSPARI, связана с существенной неудовлетворенной потребностью IgAN в более качественных лекарствах, и учитывая, что FILSPARI, по-видимому, значительно превосходит ирбесартан почти по всем показателям, хотя и не на статистически значимую величину в ключевой мерой, будет ли агентство всерьез рассматривать возможность прекращения использования препарата?
Заключительные мысли: после сегодняшней распродажи TVTX стоит покупать, держать или продавать?
Будучи свидетелем того, как множество биотехнологических компаний потратили миллиарды долларов на разработку методов лечения заболеваний почек, но потерпели неудачу, преодолев последнее препятствие, я уже давно придерживаюсь позиции, что заболевание почек и инвестиционные спекуляции несовместимы, и лучше всего наблюдать за развитием событий со стороны.
С учетом вышесказанного, безусловно, можно выдвинуть оптимистичный аргумент в отношении цены акций Травере после сегодняшней распродажи и поляризующего медвежьего сценария.
Доводы в пользу быка основаны на том факте, что промах в исследовании был узким, FILSPARI уже одобрен, неудовлетворенная потребность в IgAN высока, и существует несколько лучших альтернатив, готовых к коммерциализации. Вполне возможно, что FILSPARI в конечном итоге может быть одобрен как для FSGS, так и для IgAN, несмотря на один или два пропущенных конечных результата, а также в Европе. Если это действительно так, то очевидно, что рыночная капитализация Травере существенно увеличится — компания, занимающаяся маркетингом и продажей потенциального лекарства-блокбастера, обычно будет иметь оценку в несколько миллиардов долларов.
Медвежий случай заключается в том, что FDA считает пропущенные конечные точки неприемлемыми, убирает FILSPARI с рынка, запрашивает новое исследование и Travere, который понес чистый убыток в размере (279 миллионов долларов США), (180 миллионов долларов США) и (169 миллионов долларов США) в за последние 3 года соответственно, сообщая о денежной позиции в размере $491 млн по состоянию на 223 квартал, исчерпает возможности финансирования и изо всех сил пытается двигаться вперед.
Лично я считаю, что реальность может оказаться где-то посередине между этими двумя сценариями: одобрение ЕС до конца года может поднять цену акций компании и добавить столь необходимый балласт в баланс, в то время как Травере не торопится с подготовкой. его представление SNDA в FDA как в IgAN, так и в FSGS.
Я не вижу здесь достаточной информации, чтобы поддержать рекомендацию «Покупать», и хотя я думаю, что краткосрочный риск снижения минимален, я не совсем уверен, что у бурной истории Травере будет счастливый конец в ближайшие 12-18 месяцев — после сегодняшних данных это может стать неспокойный период для Travere Therapeutics.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
