Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Когда я впервые рассказал о Rallybio (NASDAQ:RLYB) шесть месяцев назад, они только что объявили о проверке концепции фазы 1b данных ведущего актива RLYB212, нацеленного на ультраредкое заболевание FNAIT или фетальную и неонатальную аллоиммунную тромбоцитопению. Спустя 6 месяцев у них теперь есть данные, подтверждающие концепцию еще двух активов. Одним из них является RLYB211, который является молекулой-предшественником RLYB212. Их отличие состоит в том, что 212 — для подкожной инъекции, а 211 — для внутривенной; в остальном они оба являются антителами, нацеленными на HPA-1a (211 — поликлональные, 212 — моноклональные). Другой — от RLYB116, их второго актива. Однако акции, после почти удвоения в какой-то момент, теперь стабилизировались на том же уровне, что и в прошлый раз, что вызывает вопрос, являются ли эти частично снятые с рисков акции возможностью?
В предыдущей статье мы ознакомились с разнообразными разработками RLYB, направленными на борьбу с редкими заболеваниями. Трубопровод выглядит следующим образом:
Ведущим активом является RLYB212, моноклональное антитело против HPA-1a, нацеленное на FNAIT, в испытаниях фазы 1. В последней статье я обсудил этиологию заболевания, механизм действия и потенциал рынка. Я также отметил, что «…не существует утвержденных методов лечения, и единственным вариантом является переливание тромбоцитов».
Доклинические испытания были проведены на молекуле-предшественнике под названием RLYB211, а также на RLYB212, оба из которых сообщили о положительных результатах. Клинические испытания были перенесены на RLYB212, данные подтверждения концепции которого я обсуждал. Однократное подкожное введение RLYB212 уничтожало перелитые HPA-1a-положительные тромбоциты у HPA-1a-отрицательных субъектов в течение одной недели после введения. Здесь мы стояли лицом к лицу с компанией.
В марте, после этих положительных данных, компания решила навсегда отложить 211 в пользу 212. Несмотря на это, тем не менее, в апреле они опубликовали данные по 211 из испытаний, которые, очевидно, были начаты до того, как было принято решение о его откладывании. Исследование было сосредоточено на исключении введенного HPA-1a, чья достоверность в качестве суррогатной конечной точки была аргументирована следующим образом:
Как было показано на примере анти-D профилактических средств, способность RLYB211 обеспечивать быструю и полную элиминацию антиген-положительных клеток является суррогатным индикатором его потенциала предотвращать материнскую аллоиммунизацию и, следовательно, FNAIT.
Данные были опубликованы в Журнале тромбоза и гемостаза, официальном журнале Международного общества тромбозов и гемостаза, в котором говорится:
- RLYB211 ускорил элиминацию HPA-1a-положительных тромбоцитов по сравнению с плацебо, при этом все субъекты соответствовали критериям подтверждения концепции более чем на 90% сокращение периода полувыведения тромбоцитов по сравнению с плацебо.
- Быстрая элиминация перелитых тромбоцитов была очевидна через 7 дней после введения RLYB211, что имитирует профилактическое введение антитела против HPA-1a перед эмбрионально-материнским кровотечением.
- RLYB211 хорошо переносился, о серьезных нежелательных явлениях не сообщалось.
Хотя 211 отложен, компания указывает, что, поскольку его механизм действия подобен механизму действия 212, из этих данных можно провести определенные параллели с 212. Однако это возможно, поскольку 212 в настоящее время самостоятельно производит данные и скоро будет введен в эксплуатацию. регистрационного исследования, эти параллели излишни.
В июне обновленные данные, подтверждающие концепцию RLYB212, были представлены на 31-м конгрессе Международного общества тромбозов и гемостаза (ISTH). Данные были получены от 11 взрослых пациентов мужского пола всех возрастных групп. Данные показали:
- RLYB212 продемонстрировал дозозависимую, быструю и полную элиминацию перелитых HPA-1a-положительных тромбоцитов у HPA-1a-отрицательных субъектов.
- Средний период полувыведения тромбоцитов составил 5,8 часа (0,09 мг) и 1,5 часа (0,29 мг) для RLYB212 по сравнению с 71,7 часами для плацебо, что соответствует заранее установленным критериям исследования для подтверждения концепции в обеих дозовых группах (снижение ≥ 90% средний период полувыведения тромбоцитов).
Быстрота и почти полная элиминация HPA-1a-положительных тромбоцитов очень впечатляет. С токсикологическим профилем сюрпризов также не произошло. В целом, очень успешное испытание PoC. Они проведут подтверждающее исследование фазы 2, а затем регистрационное исследование.
RLYB116 — их второй актив, ингибитор комплемента C5 длительного действия. Это новый слитый белок-миметик антитела с альбуминсвязывающим доменом. Его можно вводить самостоятельно с помощью автоинжектора. Ранее в этом месяце компания сообщила о данных фазы 1b испытания концепции на 116 здоровых добровольцах. Данные показали следующее:
— Первые клинические данные по однократной возрастающей дозе RLYB116 у человека продемонстрировали снижение уровня свободного C5 более чем на 99% через 24 часа для дозы 100 мг и через 12, 24 и 72 часа для дозы 300 мг у здоровых участников —
— Средний расчетный период полувыведения RLYB116 составил > 300 часов —
— Никаких тяжелых или серьезных нежелательных явлений при однократном введении RLYB116 —
Ингибирование C5 имеет потенциальную пользу при воспалительных заболеваниях, вызванных комплементом. Команда Раллибио особенно подходит для такого подхода, поскольку в прошлом они работали в компании Alexion, которая разработала солирис, пожалуй, самый известный ингибитор C5. Помимо солириса, другим одобренным ингибитором C5 является Ультомирис. Это, конечно, наркотики-блокбастеры; видя их успех, ряд ингибиторов C5 следующего поколения проходят клинические испытания. К ним относятся кровалимаб и номакопан.
Финансы
Рыночная капитализация RLYB составляет $210 млн, а баланс денежных средств — $138 млн. Расходы на НИОКР во втором квартале 2023 года составили 13,1 миллиона долларов, а расходы на общие и административные расходы — 7,0 миллиона долларов. При таких темпах у них есть взлетно-посадочная полоса примерно за 6 кварталов.
Акции RLYB в основном принадлежат частным и венчурным компаниям и учреждениям, при этом розничная общественность владеет несколькими процентными пунктами акций. Ключевыми держателями являются Viking Global, 5AM и New Leaf. Инсайдерские сделки представляют собой смесь покупок и продаж.
У компании есть лицензионное соглашение с Sanofi на сумму 3 миллиона долларов, которое они подписали в прошлом году на приобретение молекулы на ранней стадии. У них есть совместное партнерство 50 на 50 с AbCellera, специализирующейся на исследованиях и разработках, для программ стадии открытия. Активы на поздней стадии находятся в собственной собственности.
Риски
RLYB находится на ранней стадии, поэтому их денежной массы, вероятно, будет недостаточно, чтобы получить одобрение. Компания не имеет крупных исходящих крупных фармацевтических сделок. Их регистрационные данные также будут получены через год или больше, поэтому акции не будут быстро расти.
Нижняя граница
Мне нравится РЛИБ. Мне они и в прошлый раз понравились. Они зарекомендовали себя как надежные и устойчивые, и до сих пор неприятных сюрпризов не произошло. Думаю, это готовится таким образом, чтобы побудить меня в ближайшее время занять должность пилота. Следите за обновлениями.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
