Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
За последний год компания uniQure (NASDAQ:QURE) добилась большого прогресса в продвижении нескольких своих кандидатов на генную терапию. Были опубликованы промежуточные данные фазы I/II исследования AMT-130 в США для лечения ранней стадии болезни Хантингтона после 12 и 24 месяцев наблюдения. Цена акций немного упала из-за того, что в исследовании биомаркера, известного как легкая цепь нейрофиламента [NfL], наблюдался кратковременный скачок. Первоначально это вызывало беспокойство, но вскоре после этого уровень этого биомаркера снизился у всех пациентов. В остальном лечение АМТ-130 было безопасным/переносимым.
Здесь есть возможность катализатора, потому что от этой программы ожидается еще одно обновление. Ожидается, что uniQure опубликует обновленные данные исследований I/II фазы I/II в США и Европе в четвертом квартале 2023 года. Помимо этого катализатора, до конца 2023 года стоит ожидать еще нескольких. Во второй половине 2023 года цель компании — начать 1/2 исследование фазы AMT-162 для лечения бокового амиотрофического склероза [АЛС] SOD-1. Затем, в четвертом квартале 2023 года, компания намерена начать фазу I/II исследования AMT-260 для лечения пациентов с рефрактерной височной эпилепсией.
Программа AMT-130 для борьбы с болезнью Хантингтона, ожидается дополнительное обновление данных
uniQure разрабатывает своего кандидата на генную терапию AMT-130 для лечения ранней стадии болезни Хантингтона. Несколько месяцев назад компания опубликовала промежуточные клинические данные по продолжающимся когортам пациентов с высокими и низкими дозами в рамках исследования фазы I/II в США. Были опубликованы некоторые данные, показывающие, что генная терапия хорошо помогла этим пациентам с болезнью Хантингтона в отношении достижения преимуществ по сравнению с естественным течением болезни. Такое достижение было достигнуто с точки зрения нескольких показателей этого расстройства, таких как: общий показатель моторики, общий функциональный потенциал и комбинированная унифицированная шкала оценки болезни Хантингтона. AMT-130 также смог показать улучшение у этих пациентов по сравнению с несколькими биомаркерами, одним из которых была легкая цепь нейрофиламента [NfL]. Кстати говоря, именно этот биомаркер стал причиной падения акций после публикации данных. Было сказано, что у пациентов, получавших AMT-130, наблюдалось кратковременное увеличение количества легкой цепи нейрофиламентов спинномозговой жидкости [NfL]. Хотя это определенно нехорошо, здесь следует учитывать три момента. Во-первых, такой всплеск NfL достиг максимума через 1 месяц после приема дозы, а затем снизился. Во-вторых, это не зависело от дозы.
Таким образом, последующие дозы не увеличивали NfL. В-третьих, у всех пациентов наблюдалось последующее снижение NfL CSF, что устраняет риск сохранения нейродегенерации. Еще неизвестно, что произойдет со следующим промежуточным обновлением, но если снова будет показан еще один всплеск NfL CSF, то это означает, что существует закономерность кратковременного всплеска этого биомаркера в первый месяц лечения. Будем надеяться, что данные о безопасности и эффективности по-прежнему требуют дальнейшей оценки. Это большая рыночная возможность для этой компании, и если она в конечном итоге получит одобрение, это станет огромным стимулом для биотехнологической компании и ее акционеров. Ожидается, что к 2030 году объем рынка лечения болезни Хантингтона достигнет 2,93 миллиарда долларов. Если следующее обновление для AMT-130 пройдет успешно, то uniQure намерена встретиться с регулирующими органами США и Европы, чтобы выяснить, сможет ли она провести исследование на поздней стадии. который в конечном итоге может быть использован для получения одобрения регулирующих органов на препарат AMT-130 для лечения ранней стадии болезни Хантингтона.
Другие инициативы по изучению ворот для дополнительных ударов по воротам
На данный момент данные по AMT-130 для пациентов с болезнью Хантингтона на ранней стадии не так уж и плохи, однако еще предстоит выяснить, существует ли закономерность увеличения NfL спинномозговой жидкости, когда пациенту назначают эту генную терапию. Я считаю, что кратковременное резкое повышение уровня этого биомаркера в течение одного месяца — это неплохо. Однако, если следующее промежуточное обновление окажется хуже, это может поставить программу под угрозу. Плюс uniQure в том, что он зависит не только от AMT-130. Он добился нескольких успехов в области других методов генной терапии, нацеленных на другие показания. Первым из них будет использование АМТ-260 для лечения пациентов с рефрактерной мезиальной височной эпилепсией [MTLE]. Он получил разрешение на применение нового исследуемого препарата [IND] AMT-260 для лечения этой группы пациентов. Таким образом, компания получила от FDA разрешение на начало клинических испытаний фазы I/IIa этой программы. Ожидается, что первый пациент для этого исследования будет проверен в четвертом квартале 2023 года.
Помимо продвижения вперед использования AMT-260 для огнеупорных материалов MTLE, инвесторы могут с нетерпением ждать еще двух каталитических возможностей. Первым будет начало фазы I/II клинических испытаний с использованием AMT-162 для лечения пациентов с боковым амиотрофическим склерозом [БАС] SOD1, которое, как ожидается, начнется во второй половине 2023 года. Рынок бокового амиотрофического склероза ожидается, что к 2027 году он вырастет до 1,2 миллиарда долларов. Однако, поскольку целью является только SOD1 ALS, эта популяция будет меньше. Тем не менее, считается, что около 4% пациентов с БАС имеют мутацию СОД-1. Еще одним катализатором может стать представление IND препарата AMT-191 для лечения пациентов с болезнью Фабри, которое, как ожидается, произойдет во второй половине 2023 года. В настоящее время начато исследование токсичности на приматах, кроме человека. Если не будет обнаружено никаких проблем с токсичностью, только тогда будет произведено представление IND.
Финансы
Согласно отчету SEC за 10 квартал, у uniQure были денежные средства, их эквиваленты и инвестиционные ценные бумаги на сумму 628,6 миллиона долларов. Следует отметить, что эти наличные деньги не включают дополнительные 100 миллионов долларов, которые были получены в качестве промежуточного платежа от CSL Behring в июле 2023 года. Это одна из самых сильных биотехнологических компаний с точки зрения денежной наличности, и именно поэтому я государство, что это из-за его ожидаемой взлетно-посадочной полосы. он считает, что у него достаточно денежных средств для финансирования своей деятельности во втором квартале 2026 года. Самое раннее, что ему, возможно, придется начать искать возможность снова привлечь денежные средства, будет в 2025 году. В остальном он находится в хорошей финансовой форме.
Риски для бизнеса
Существует несколько рисков, о которых инвесторам следует знать, прежде чем инвестировать в uniQure. Первый риск, который следует учитывать, связан с исследованием фазы I/II, в котором AMT-130 используется для лечения пациентов с болезнью Гентингтона на ранней стадии. Ожидается, что дополнительные результаты этого исследования будут опубликованы в четвертом квартале 2023 года. Вероятно, снова будет отмечен еще один всплеск CSF NfL, и это может быть воспринято рынком как негативная реакция. Это означает, что даже если все остальные данные окажутся хорошими, еще один всплеск этого биомаркера может стать риском для этого катализатора. Тем не менее, я считаю, что еще один короткий месячный скачок создаст возможность для покупок. Если CSF NfL не будет резко повышаться в течение длительного периода времени, в течение нескольких месяцев, с этой программой все будет в порядке.
Второй риск, который следует учитывать, заключается в том, гарантируют ли данные, показанные в следующем обновлении, дальнейшее развитие AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. Это связано с тем, что uniQure, как ожидается, встретится с регулирующими органами США и Европы в первом квартале 2024 года, и нет никакой гарантии, что она получит разрешение на начало ключевых исследований на поздней стадии в любом из этих регионов. Последний риск, который следует учитывать, — это другие разрабатываемые генные методы лечения, а именно AMT-260 и AMT-162 для лечения пациентов с рефрактерным MTLE и боковым амиотрофическим склерозом SOD1 соответственно. Даже после завершения этих исследований нет никакой гарантии, что одна или обе эти программы дадут положительные результаты.
Заключение
Компания uniQure добилась большого прогресса в продвижении использования AMT-130 для лечения пациентов с болезнью Гентингтона. Ожидается, что в четвертом квартале 2023 года будет предоставлено еще одно обновление данных по этой программе. Если эта программа в конечном итоге окажется успешной, то она будет нацелена на очень большие рыночные возможности. Ожидается, что к 2030 году объем рынка лечения болезни Хантингтона достигнет 2,93 миллиарда долларов. На случай, если эта программа не сработает, у нее есть в разработке другие генные методы лечения, которые она продвигает, как я подчеркнул выше. Учитывая прогресс, достигнутый в продвижении AMT-130 для пациентов с болезнью Хантингтона на ранней стадии, а также несколько катализаторов, которых стоит ожидать в ближайшие месяцы, я считаю, что инвесторы смогут извлечь выгоду из любых полученных потенциальных выгод.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
