Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Если вы покупаете Vor Biopharma Inc. (NASDAQ:VOR), вы действительно покупаете блестящие и нетрадиционные научные идеи доктора Сиддхартхи Мукерджи, знаменитого автора книги «Император всех болезней: биография рака». Он дипломированный гематолог и бенгальец. Мукерджи — онколог, который однажды рассердил генетиков, заявив на священных страницах The New Yorker, что представления Ламарка об эпигенетической эволюции, в конце концов, могут быть правдой. Это давно дискредитированная идея о том, что когда древние карликовые жирафы поднимали шеи, чтобы попытаться схватить сочные допотопные ветки деревьев, они каким-то образом передавали эти черты в эволюционную «червоточину» и способствовали появлению высоких жирафов.
Растерянные генетики начали подробно рассказывать доброму доктору о модификации гистонов, метилировании ДНК в сравнении с факторами транскрипции, и на этом дело закончилось. Но запасы нетрадиционных идей доктора Мукерджи на этом не закончились. Один из них фактически стал основой для основания Vor Biopharma Inc. в 2016 году. Идея состоит в том, что CAR-T следует сочетать с терапией стволовыми клетками, чтобы сделать первый более безопасным, а второй более полезным. Как это сделать? Возьмем, к примеру, анти-CD33 CAR-T; эффективное лечение, которое имеет сильные побочные эффекты, поскольку, атакуя CD33 в опухолевых клетках, оно также атакует CD33 в здоровых клетках. Идея Мукерджи состоит в том, чтобы использовать модифицированные стволовые клетки для выведения CD33 из здоровых клеток, чтобы CAR-T оставили их в покое.
Как и многие нетрадиционные идеи, это блестящая идея, гениальность которой будет продемонстрирована и которая будет считаться традиционной только тогда, когда она будет доказана в клинике.
Однако пока «Вор» доказал это, в некотором роде, только у полутора пациентов.
16 февраля компания опубликовала данные о дозировании трем-цела одному пациенту. У пациента был ОМЛ, и милотарг является стандартным лечением ADC, нацеленным на CD33, в этой популяции, с оговоркой, что из-за присутствия CD33 в здоровых клетках милотарг вызывает низкое количество нейтрофилов и тромбоцитов. По этой причине милотарг, несмотря на свою эффективность, нельзя принимать более одного раза. Однако этому пациенту трижды вводили низкие дозы милотарга без обычных побочных эффектов. Даже после 5 месяцев лечения пациент смог поддерживать нормальное количество нейтрофилов и тромбоцитов после приема трем-цела. Очевидно, что trem-cel делал то, что должен был делать. К сожалению, однако, милотарг, очевидно, не сделал того, что должен был сделать, и у пациента была МОБ или измеримая остаточная болезнь, он перешел на другое лечение и у него случился рецидив.
Из конечной точки:
«Мы можем задать много вопросов о том, что произошло бы, если бы она продолжила прием Майлотарга, удалось бы ее болезнь взять под контроль? Возможно», — сказал Анг [Роберт Анг, генеральный директор Vor Biopharma]. «Что бы произошло, если бы она получила высокую дозу Милотарга? Мы не знаем, потому что этого не произошло».
Однако важно то, что «Trem-cel продемонстрировал надежное приживление через пять месяцев после трансплантации в течение трех циклов Mylotarg». Именно эту ситуацию Вору необходимо выявить в дальнейших испытаниях.
Второму пациенту также была введена дозировка, и он добился успешного приживления нейтрофилов и восстановления тромбоцитов.
Еще одна важная информация, полученная в ходе испытания, заключалась в следующем:
Фармакокинетика первой дозы Милотарга показала, что при дозе 0,5 мг/м2 достигаются параметры Cmax и AUC, эквивалентные 1-2 и 4-5 мг/м2 соответственно, что потенциально связано со снижением стока антигена CD33.
Очевидно, что сейчас задача состоит в том, чтобы увеличить дозу трем-цела, а затем и милотарга, и если это получится, компания вступит в игру. Между тем, у них есть нелицензированный VCAR33ALLO, аллогенный препарат CAR-T, который будет использоваться вместе с трем-целом в качестве полноценной терапии. Компания также запустила собственное производство по производству этих молекул и стволовых клеток, по крайней мере, для испытаний. План состоит в том, чтобы держать производство под строгим контролем, что является трудной задачей для многих компаний, производящих CAR-T и стволовые клетки. Другим аспектом является их сотрудничество с Abound Bio по разработке мультиспецифических CART с trem-cel, которые устраняют гетерогенность опухоли и механизмы потенциального ускользания. Ранее у них было сотрудничество с Johnson & Johnson, условия которого не разглашаются, но в нем будут использоваться биспецифические антитела JNJ с трем-целом.
Финансы
По состоянию на декабрь рыночная капитализация VOR составляет $386 млн, а остаток денежных средств — $230 млн. Компания успешно завершила гарантированное размещение акций и частное размещение на сумму $116 млн, что пополнило этот баланс денежных средств. Расходы на НИОКР в четвертом квартале 2022 года составили 17,1 миллиона долларов, а расходы на общие и административные расходы — 7,7 миллиона долларов. Это дает им взлетно-посадочную полосу в течение 10-12 кварталов, но компания заявляет, что взлетно-посадочная полоса продлится до первого квартала 2025 года, возможно, с учетом увеличения расходов на более поздние стадии испытаний, поэтому мы согласимся с их оценкой.
Нижняя граница
Это простая, но полезная идея. Должен сказать, мне это нравится. Даже подтверждение концепции у одного пациента впечатляет, поскольку существует огромное количество данных, показывающих отсутствие кроветворения при использовании милотарга. Trem-cel явно смог это изменить.
Меня беспокоит не один пациент, а использование более низкой дозы милотарга. Мне бы хотелось последовать примеру Vor Biopharma Inc. и посмотреть, как эта простая идея разовьется в полноценную парадигму лечения. Возможно, со временем я даже вложу немного денег в эту очень интересную компанию Vor Biopharma Inc.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
