Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) является разработчиком низкомолекулярной терапии заболеваний опорно-двигательного аппарата. Трубопровод выглядит следующим образом:
По сути, это одна молекула — EDG-5506 — в четырех показаниях:
МДД — мышечная дистрофия Дюшенна
МДБ — мышечная дистрофия Беккера
ГКМП — гипертрофическая кардиомиопатия
ПКМД — поясно- конечностная мышечная дистрофия.
Различия между МДД и МДБ заключаются в степени тяжести, этиологии, интенсивности мышечного повреждения и численности пациентов. МДД – гораздо более тяжелое заболевание. В США насчитывается 12 000–15 000 пациентов и примерно 25 000 в Европе. С другой стороны, у BMD 4000-5000 пациентов в США. Еще одно различие между МДД и МДБ заключается в отсутствии дистрофина. При МДД он полностью отсутствует, а при МДБ – усечен или дисфункционален.
В октябре компания опубликовала данные первой фазы испытаний ПРО. В области МПК начато исследование фазы 2/3 под названием CANYON. Также начато исследование второй фазы дозировки при МДД под названием LYNX.
EGD-5506 при дистрофинопатиях
Дистрофин предотвращает повреждение мышц при их сокращении в естественном процессе жизни. Это приводит к увеличению количества биомаркеров мышечного повреждения в плазме, вызывает замену мышц жиром, что приводит к фиброзу. Таким образом, это приводит к уменьшению мышечной массы. На мышиной модели с отсутствием дистрофина компания показала, что обработка мышцы за час до тестирования показывает, что обработка EDG-5506 приводит к полному отсутствию распада мышц на кристаллизованные, переваренные мышечные волокна, как это наблюдается в мышцах, лишенных дистрофина. EDG-5506 достигает этого, воздействуя на быстрый скелетный миозин. EDG-5506 обладает высокой селективностью и не оказывает влияния на миозин сердечных, медленных и гладких мышц.
Исследование фазы 1 было проведено на здоровых добровольцах и пациентах с МПК. Хотя безопасность и переносимость были первичными конечными точками, также присутствовали несколько важных конечных точек по биомаркерам, а также конечные точки эффективности. Исходно у пациентов с МДБ были обширные признаки повреждения мышц. Исследование не выявило существенных побочных эффектов; все НЯ были 1-й степени тяжести. Было замечено, что ключевые биомаркеры мышечного повреждения значительно снижались на фоне лечения. Также было проведено открытое исследование:
Здесь также наблюдались значительные улучшения уровней ключевых биомаркеров в плазме. Значительные и устойчивые улучшения в течение 6 месяцев наблюдались в интегрированных показателях функционирования NSAA и NSAD по сравнению с историческими данными.
В своем 10-K компания представляет обсуждение текущих стандартов лечения этих дистрофинопатий и того, в чем преимущество EDG-5506. В целом, они не направлены на излечение, не имеют проблем отторжения в случае терапии на основе вектора AAV или вызывают сомнения в долговечности генной терапии.
Финансы
Рыночная капитализация EWTX составляет $689 млн, а денежный резерв — $365 млн. В сентябре компания привлекла $120 млн в ходе вторичного размещения акций после очень успешного IPO в мае 2021 года. Расходы на исследования и разработки (НИОКР) в третьем квартале 2022 года составили $13,9 млн, а общие и административные расходы (G&A) — $4,4 млн. При таких темпах у компании есть взлетно-посадочная полоса в размере почти 20 кварталов. Конечно, более поздние этапы испытаний значительно сократят эту взлетно-посадочную полосу.
Из 10-К:
В 2017 году нас основали наш главный научный сотрудник Алан Рассел, доктор философии, Питер Томпсон, доктор медицинских наук, который в настоящее время является партнером OrbiMed, и Бадреддин Эдрис, доктор философии, который в настоящее время является главным операционным директором в OrbiMed. SpringWorks Therapeutics, Inc. за счет финансирования, предоставленного OrbiMed. Доктор Рассел имеет обширный опыт в разработке новых методов лечения заболеваний, связанных с скелетными мышцами. Ранее он занимал должность вице-президента и руководителя отдела исследований мышечного метаболизма в GlaxoSmithKline с 2010 по 2017 год, а также заместителя директора по биологии мышц и терапии в Cytokinetics с 2002 года. до 2010 года, где он был соавтором тираземтива и релдесемтива, прямых мышечных сенсибилизаторов при боковом амиотрофическом склерозе (БАС).
Кевин Кох, доктор философии. является генеральным директором. Он является соучредителем Array Biopharma, а также когда-то был старшим вице-президентом по разработке лекарств, химической и молекулярной терапии в Biogen.
Также из 10 тысяч повторных патентов:
У нас есть патенты и заявки на патенты, которые охватывают составы веществ, методы лечения таких заболеваний, как МДД, МДБ, ПКМД, а также спастичность мышц, а также комбинированные методы лечения. По состоянию на 21 января 2022 г. мы владеем портфелем патентов, состоящим из 10 семейств патентов и одного семейства патентов, имеющего лицензию OSIF. Нам принадлежат 2 выданных патента США, 4 ожидающие рассмотрения патентные заявки США, 5 ожидающих рассмотрения заявок PCT и 41 ожидающая рассмотрения иностранная заявка, поданная в 15 различных странах и регионах, включая Европу, Австралию, Бразилию, Канаду, Китай, Евразию, Израиль, Индию, Японию, Юг. Корея, Мексика, Новая Зеландия, Сингапур, Южная Африка и Гонконг. У нас есть один выданный патент США, который охватывает состав вещества EDG-5506 и методы лечения с использованием EDG-5506, срок действия которого, как ожидается, истечет в 2039 году, исключая любые продления срока действия патента.
В настоящее время у компании нет партнеров по исследованиям и разработкам.
Нижняя граница
Edgewise Therapeutics, Inc. — очень интересная и привлекательная компания, торгующаяся выше средней точки своего 52-недельного диапазона. У них отличный баланс денежных средств, надежные данные и отличный менеджмент. Я думаю, что Edgewise Therapeutics, Inc. представляет собой возможность.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
