Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Soleno Therapeutics (NASDAQ:SLNO), разработчик терапии редких заболеваний, существует с 1999 года. Ее ведущим активом является таблетка пролонгированного действия с диазоксидом холина, таблетка для перорального приема один раз в день, находящаяся в фазе III испытаний для лечения синдрома Прадера-Вилли. . В сентябре акции выросли на 700% за одну ночь после получения положительных данных этого испытания.
Этот актив уже некоторое время производит хорошие данные из этой программы. В июле прошлого года акции выросли после публикации данных продолжающегося испытания. Данные показали, что «у пациентов наблюдалось улучшение состава тела, о чем свидетельствуют статистически значимые изменения мышечной массы тела и соотношения мышечной массы тела к жировой массе, основанные на сканировании DXA, при лечении таблетками диазоксида холина расширенного высвобождения (DCCR)».
Затем, несколько месяцев спустя, акции снова пошли вверх после того, как FDA согласилось, что данных исследования фазы отмены будет достаточно для решения некоторых ранее возникших проблем с эффективностью. Компания планировала добавить такое исследование к существующему испытанию и запланировала получение основных данных в начале 2023 года.
Эти данные были опубликованы в сентябре этого года. Данные показали следующее:
Согласно данным рандомизированного периода отмены исследования C602, таблетки пролонгированного действия DCCR достигли первичной конечной точки, связанной с поведением, связанным с гиперфагией, что является клиническим признаком заболевания.
В анализ были включены 77 пациентов, ранее принимавших участие в исследовании C602 компании. Пациенты были рандомизированы для получения DCCR (n = 38) или плацебо (n = 39) в течение четырех месяцев.
По данным компании, через 16 недель пациенты, принимавшие плацебо, стали свидетелями значительного ухудшения поведения, связанного с гиперфагией, со статистически значимой и клинически значимой разницей по сравнению с пациентами, принимавшими DCCR.
Вторичные конечные точки, связанные с тяжестью заболевания и изменениями в состоянии, оцениваемые с помощью показателей, называемых CGI-S и CGI-I, также показали признаки ухудшения в группе плацебо.
Поскольку FDA, по-видимому, согласилось с такой конструкцией, эти данные очень позитивны для компании, о чем свидетельствует интерес рынка. СПВ встречается у одного из каждых 15 000 живорождений, поэтому ежегодно в США должно возникать примерно 2400 новых случаев СПВ (3,66 млн живорождений в США, данные на 2021 год). Ключевой характеристикой СПВ является гиперфагия, «хроническое и опасное для жизни чувство сильного, постоянного голода, озабоченность едой, чрезмерное стремление к поиску и потреблению пищи, которые серьезно ухудшают качество жизни пациентов…». Одобренных методов лечения СПВ не существует.
Диазоксид, исходная молекула потенциального лекарства, десятилетиями использовался для лечения различных заболеваний, но не одобрен для лечения СПВ. Диазоксид используется для лечения гипогликемии, вызванной гиперинсулинизмом. Диазоксид действует путем открытия калиевых каналов в бета-клетках поджелудочной железы, что снижает высвобождение инсулина. Солено работал над созданием патента «на терапевтическое использование диазоксида, диазоксида холина и DCCR у пациентов с СПВ». Очевидно, у них нет патента на состав вещества, поскольку они бы упомянули об этом в своем 10-К, а у них его нет. Действительно, их раздел «Интеллектуальная собственность» в этом 10-K является одним из самых содержательных, которые мы когда-либо видели, просто упоминается, что срок действия их патентов истекает в 2025 и 2035 годах.
Как это обычно бывает с компаниями, не имеющими патентов на состав веществ, это вызывает особое беспокойство. Эта компания проведет всю подготовительную работу, предоставит данные, одобрит препарат и выпустит его на рынок — и я совершенно убежден, что им придется столкнуться с десятками заявок ANDA, прежде чем они смогут сказать «иск». Потом дело доходит до какого-то судьи в каком-то суде в каком-то городе, и страдают инвесторы. Мы говорим это на основании многолетнего опыта — какими бы новыми и захватывающими ни были данные, если молекула на самом деле не была изобретена компанией или не получила лицензию от кого-то, кто является первоначальным изобретателем, инвесторов ждут довольно интересные времена.
Формула, которую мы имеем здесь, представляет собой холиновую соль диазоксида. Этот состав был разработан для улучшения растворимости и всасывания в желудочно-кишечном тракте. Таким образом, формулировка, которую мы имеем здесь, разработана для функциональной эффективности, а не для самой функции, которая лечит СПВ. Эта функциональность доказана результатом положительного клинического исследования, однако новизна ее концептуальной основы может быть оспорена в суде — более того, я почти уверен, что так и будет. Мы снова и снова видели, как трудно предсказать исход такого испытания. Частью механизма действия СПВ является снижение гиперинсулинизма, как заявляет компания, и это известно уже несколько десятилетий. К чести компании, она доказала свою эффективность в отношении PWS в ходе крупных испытаний, однако это уязвимое место, которым, несомненно, воспользуются сотрудники ANDA. Я не могу не подчеркнуть это, поскольку я уже пострадал от катастрофы Амарина (AMRN).
Вот взгляд на план защиты интеллектуальной собственности, показанный в их корпоративной презентации. Опять же, это оборонительное планирование показывает, что они, очевидно, осознают затруднительное положение и угрозу.
Если вы посмотрите на приведенный выше план, то увидите, что на «всех основных фармацевтических рынках» продолжаются «преследования» за фармацевтические составы активаторов каналов KATP. Эти активаторы KATM-каналов представляют собой вещества, которые стимулируют или активируют АТФ-чувствительные калиевые (KATP) каналы, обнаруженные в различных клетках и тканях по всему организму, включая бета-клетки поджелудочной железы. Диазоксид является примером активатора КАТФ-канала. Я не уверен, какие аргументы они приводят в пользу фармацевтических препаратов «активаторов КАТФ-каналов, таких как доазоксид», которые хорошо известны на протяжении десятилетий.
Финансы
Рыночная капитализация SLNO составляет $853 млн, а баланс денежных средств — $52 млн. У них есть предварительные денежные средства в размере $174 млн, которые включают «дополнительные чистые поступления от финансирования в октябре 2023 года и финансирования в декабре 2022 года». В их число входят доходы от публичных и частных размещений, а также сумма в $18 млн, подлежащая получению после одобрения FDA. Это значительная сумма денег, учитывая, что их самое важное испытание уже завершено; но никакой суммы денег не будет достаточно, если они столкнутся с проблемами интеллектуальной собственности.
Расходы на исследования и разработки за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., составили 6,0 млн долларов США и 16,5 млн долларов США, а общие и административные расходы за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., составили 3,3 млн долларов США и 9,3 млн долларов США. При таких темпах у них есть взлетно-посадочная полоса в размере почти 20 кварталов; конечно, это не считая регуляторных расходов, рыночных и пост-стартовых расходов и так далее.
Институциональным и венчурным компаниям принадлежат 35% и 45% акций компании, а доля розничной торговли составляет приличные 13%. Ключевыми держателями являются Vivo, Perceptive и Carlyle Group. Отдельные инсайдеры в основном продали акции.
Нижняя граница
Не поймите меня неправильно, я ничего не имею против впечатляющих данных, которые они предоставили, и я полностью за одобрение этого столь необходимого лекарства для лечения тяжелого педиатрического заболевания. Но я также болел за Амарин, как знают мои читатели, и считал, что ситуация с IP там отличная. Инвесторам следует относиться к SLNO с осторожным оптимизмом. Каким бы ни был результат для компании, я уверен, что пациенты с СПВ получат большую пользу от этого лекарства.
Примечание редактора: в этой статье рассматриваются акции одной или нескольких компаний с микрокапитализацией. Помните о рисках, связанных с этими акциями.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
