Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Reneo Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RPHM) добилась значительного прогресса в развитии своего ассортимента. Это потому, что компания находится в процессе продвижения своего исследования фазы 2/3, известного как STRIDE, в котором препарат маводельпар используется для лечения пациентов с первичными митохондриальными миопатиями (ПММ).
Почему инвесторам следует следить за этой биотехнологией, так это то, что результаты этого ключевого исследования фазы 2/3, как ожидается, будут опубликованы в декабре 2023 года. применение маводелпара для лечения этой группы пациентов в 2024 г.
Мало того, эта биотехнологическая компания даже начала открытое исследование этой программы, известной как STRIDE AHEAD. Причина, по которой инвесторам будет важно также отслеживать эту программу, будет заключаться в добавлении пациентов с ПММ из-за дефекта ядерной ДНК. Ожидается, что промежуточные результаты этого открытого исследования будут опубликованы в 2024 году.
Данные основного исследования фазы 2/3 являются важным переломным моментом
Как я уже отмечал выше, Reneo Pharmaceuticals готовится сообщить о результатах своего ключевого исследования STRIDE фазы 2/3, в котором препарат маводельпар используется для лечения пациентов с первичными митохондриальными миопатиями (ПММ). Ожидается, что такие результаты будут опубликованы в декабре 2023 года, и если они окажутся положительными, это позволит этой биотехнологической компании подать нормативные заявки на этот препарат для лечения этой группы пациентов в 2024 году. и заявку на получение регистрационного удостоверения [MAA] маводелпара в FDA и EMA соответственно.
Это исследование STRIDE представляет собой глобальное рандомизированное двойное слепое исследование с использованием маводелпара для лечения взрослых с ПММ, вызванным дефектами мтДНК. Пациенты должны получать либо 100 мг маводелпара, либо плацебо один раз в день в течение 24-недельного периода. Первичной конечной точкой этого исследования будет изменение по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния во время теста 12-минутной ходьбы [12MWT] на 24 неделе. При первичных митохондриальных миопатиях [ПММ] происходят изменения, которые происходят в генетическом материал, обнаруженный либо в ДНК митохондрий [мтДНК], либо в генах вне митохондрий [ядерная ДНК]. При столь резких изменениях генетического материала сильно страдает скелетная мускулатура.
Слабость мышц может возникать на лице и шее, но также может возникать в руках и ногах. В этом ключевом исследовании рассматриваются пациенты, у которых есть генетические изменения, которые происходят только в мтДНК. Аналитик полагает, что, если маводелпар будет одобрен FDA, его пиковые продажи могут составить около 1,48 миллиарда долларов только в Соединенных Штатах. Было также заявлено, что при наличии механизма действия его также можно будет использовать для лечения других митохондриальных заболеваний. Reneo Pharmaceuticals уже перешла к возможному расширению популяции первичных митохондриальных миопатий (ПММ), за которой она следит. Это связано с тем, что компания инициировала открытое расширенное исследование [OLE], в котором не только были включены пациенты с мтДНК из исследования фазы 1b, но и пациенты, ранее не лечившиеся с ПММ из-за дефектов яДНК. Как я уже говорил выше, нДНК означает «Ядерная ДНК», и это связано с изменением генетического материала вне митохондрий. Прогресс в нацеливании на яДНК на пациентов с ПММ заключается в том, что в конечном итоге маркировка может быть расширена, чтобы можно было лечить и эту группу пациентов.
Финансы
Согласно отчету SEC за 10 квартал, по состоянию на 30 сентября 2023 года у Reneo Pharmaceuticals были денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции в размере 125,6 млн долларов США. Компания полагала, что у нее достаточно средств для финансирования себя за счет потенциальной подачи заявки на mavodelpar в США, которая ожидается в первой половине 2024 года.
Учитывая это, компания отмечает, что приближается подача нормативных заявок, а также увеличение расходов на коммерческое развитие, и ей необходимо будет начать искать способы привлечения капитала. Таким образом, он решил подать заявление о регистрации по форме S-3. Здесь он намерен время от времени продавать любую комбинацию ценных бумаг на сумму до 300 миллионов долларов, включая обыкновенные акции, привилегированные акции, долговые ценные бумаги или варранты, чтобы при необходимости привлечь денежные средства. Используя эту регистрационную форму S-3, компания сможет собрать средства, необходимые для подачи регулирующих заявок на маводелпар и адекватного финансирования в течение достаточно долгого времени.
Риски для бизнеса
Существует несколько рисков, о которых инвесторам следует знать, прежде чем инвестировать в Reneo Pharmaceuticals. Первый риск, который следует учитывать, связан с публикацией предстоящих результатов исследования STRIDE фазы 2/3, в котором маводельпар используется для лечения пациентов с первичными митохондриальными миопатиями [ПММ], вызванными митохондриальной ДНК [мтДНК]. Нет никакой гарантии, что после публикации результатов первичная конечная точка изменения исходного уровня пройденного расстояния во время теста 12-минутной ходьбы [12MWT] на 24 неделе будет достигнута со статистической значимостью.
Тогда возникнет второй риск, если Ренео каким-то образом достигнет основной конечной точки этого ключевого исследования STRIDE поздней стадии. Это связано с тем, что цель этой биотехнологии — иметь возможность подать заявку на новое лекарственное средство [NDA] и заявку на получение регистрационного удостоверения [MAA] в FDA и EMA маводелпар для PMM соответственно в 2024 году. Нет никакой гарантии, что эта компания сможет получить одобрение регулирующих органов на этот препарат для лечения этой группы населения на одной или обеих этих территориях.
Третий и последний риск, который следует учитывать, связан с возможностью использования маводельпара для воздействия на другие митохондриальные заболевания. Особенно, если учесть, что в Ренео уже включено лечение ПММ из-за дефектов нДНК. Несмотря на то, что этот препарат показал хорошую эффективность у пациентов с ПММ с мтДНК, нет никаких гарантий, что он будет хорошо действовать и у пациентов с нДНК.
Заключение
Компания Reneo Pharmaceuticals, Inc. преуспела в продвижении использования маводельпара для лечения пациентов с первичными митохондриальными миопатиями (ПММ). Ожидается, что компания сообщит о результатах своего исследования STRIDE фазы 2/3 в следующем месяце, и если первичная конечная точка будет достигнута, это позволит ей в дальнейшем подать регулирующие заявки на этот препарат для лечения этой группы пациентов.
В этой биотехнологии есть не только вещи, которых стоит ожидать, но и еще один катализатор, за которым следует следить. Это будет публикация результатов открытого расширенного исследования STRIDE AHEAD, в котором изучаются долгосрочные перспективы пациентов с ПММ [как мтДНК, так и нДНК], получающих лечение маводелпаром. Ожидается, что промежуточный анализ этого открытого расширенного исследования будет опубликован в 2024 году. Это еще одна возможность для долгосрочных инвесторов Reneo Pharmaceuticals, Inc., за которой стоит следить.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
