Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA) — спекулятивная биотехнологическая компания, целью которой является потенциальное лечение моногенных заболеваний центральной нервной системы (ЦНС) с помощью генной терапии на основе AAV. Ожидается, что к 2032 году этот сектор, готовый к значительному росту, вырастет до впечатляющих 82,24 миллиарда долларов. Инициатором усилий TSHA является TSHA-102, кандидат, разработанный для борьбы с синдромом Ретта. Эта инициатива получила импульс благодаря утверждению FDA ускоренного режима, что является хорошим предзнаменованием ее развития на рынке. Тем не менее, TSHA не лишена рисков, связанных с финансовыми трудностями, потенциальными нормативными препятствиями и типичной волатильностью рынка, свойственной биотехнологической сфере. Несмотря на эти препятствия, я предполагаю, что предполагаемая эффективность TSHA-102 может позволить TSHA выйти на потенциально значительный рынок, что якобы сделает его «покупкой» на этих уровнях. Тем не менее, я думаю, стоит отметить спекулятивный характер TSHA по своей сути.
Обзор бизнеса
Taysha Gene Therapies работает на нишевом и важнейшем рынке генной терапии, уделяя особое внимание моногенным заболеваниям, поражающим ЦНС. Компания разрабатывает и стремится коммерциализировать генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (ААВ), которая рассматривается как краеугольный камень в смягчении или потенциальном искоренении моногенных заболеваний ЦНС. Получение дохода зависит от успешной разработки, одобрения и последующей коммерциализации этих методов лечения, ориентированных как на редкие, так и на большие группы пациентов, тем самым охватывая широкий охват рынка. TSHA и UT Southwestern работают над созданием портфеля кандидатов на генную терапию.
Успех TSHA и, следовательно, получение дохода во многом зависят от эффективности и признания рынком разрабатываемых ими генных методов лечения на основе AAV. Генная терапия — это рынок с высокими ставками и высоким вознаграждением. Траектория рынка генной терапии, прогнозируемый скачок с $15,46 млрд в 2022 году до ошеломляющих $82,24 млрд к 2032 году, предвещает десятилетие, полное финансовых перспектив и революционных медицинских достижений. Такое значительное расширение рынка подчеркивает более широкий сдвиг в сторону персонализированной медицины, использующей генетические знания для борьбы с ранее непреодолимыми генетическими заболеваниями.
Высокие затраты на некоторые виды генной терапии, иногда достигающие миллионов, представляют собой значительный барьер для расширения рынка, несмотря на то, что их обеспечивает страховое покрытие. Эти цены отражают не только производственные затраты, но также новаторскую ценность и обширные исследования и разработки, лежащие в основе этих методов лечения. По мере того, как область генной терапии развивается и становится более конкурентоспособной, цены потенциально могут стать более доступными.
В настоящее время TSHA занимается разработкой TSHA-102 для лечения синдрома Ретта, редкого нарушения нервного развития, вызванного мутациями в Х-связанном гене MECP2. Это расстройство проявляется в виде ряда проблем, включая умственную отсталость, потерю коммуникации, судороги, регресс или замедление развития, а также двигательные и дыхательные нарушения, что, как следствие, приводит к сокращению продолжительности жизни. Вредное воздействие синдрома Ретта, вызванное патогенной или вероятно патогенной мутацией MECP2, широко распространено: по оценкам, от 15 000 до 20 000 человек страдают от него в Соединенных Штатах, Европейском Союзе и Соединенном Королевстве.
Ключевые сдвиги и многообещающие горизонты
В последнее время в TSHA произошел целый ряд событий, начиная с остановки разработки кандидата на лекарство TSHA-120 из-за проблем с проведением вспомогательного исследования для применения на рынке FDA. Препарат представлял собой терапию гигантской аксональной нейропатии (ГАН). Несмотря на эту остановку, TSHA изучает внешние стратегические каналы для дальнейшего развития TSHA-120. Интересно, что это прекращение оказалось случайным: финансовая платежеспособность TSHA была продлена до четвертого квартала 2025 года за счет частного размещения акций на сумму 150 миллионов долларов, что позволило направить ресурсы на другое многообещающее предприятие, TSHA-102, для лечения синдрома Ретта.
Перейдя к более яркому спектру, TSHA испытала рост цен на акции после объявления о восстановлении соответствия определенным требованиям фондового рынка Nasdaq в отношении минимальной рыночной стоимости и цены предложения. Это соответствие, подтвержденное уведомлениями Nasdaq, привело к росту акций TSHA примерно на 18%, что стало вершиной внутридневного роста за год. Этот положительный рыночный отклик, последовавший за более ранним ростом, вызванным частным размещением на сумму около 150 миллионов долларов, не только подчеркивает устойчивую рыночную позицию TSHA, но и отражает доверие инвесторов, подтвержденное восемью рейтингами «Покупать», рейтингом «Держать» и нулевым рейтингом «Продавать».
Важным событием стало то, что TSHA получила статус ускоренного режима FDA для своей генной терапии TSHA-102, направленной на лечение синдрома Ретта, что стало катализатором предрыночного роста акций TSHA примерно на 10%. Это назначение является шагом на пути к ускорению прохождения TSHA-102 через фазу 1/2 исследования в Канаде к одобрению FDA, особенно когда не существует одобренных FDA методов лечения расстройства, на которое он нацелен. Это ускорение означает не только важную веху в сфере регулирования, но и маяк надежды на ранний доступ пациентов к этому лечению, поскольку планируется ввести TSHA-102 первому педиатрическому пациенту в первом квартале 2024 года, после получения разрешения FDA на проведение детского исследования.
Более того, TSHA представила обнадеживающие доклинические данные in vitro по TSHA-102 на 30-м ежегодном конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии. Эти данные показали, что контрольный элемент miRARE в TSHA-102 эффективно регулирует экспрессию трансгена и белка MECP2 в клеточных линиях человека и мыши, что соответствует его потенциалу в борьбе с синдромом Ретта. Уникальная технология микроРНК-зависимых ауторегуляторных элементов (miRARE) TSHA-102 направлена на баланс уровней MECP2 в ЦНС без риска гиперэкспрессии. Имея клинические данные от двух взрослых пациентов, получивших дозу TSHA-102, которые должны быть представлены в середине ноября, и планируя ввести дозу первому педиатрическому пациенту в первом квартале 2024 года, TSHA продолжает сеять надежду и потенциал в лечении моногенных заболеваний ЦНС.
Предстоящий отчет
Ожидается, что TSHA отчитается о прибылях и убытках 14 ноября. Судя по последним событиям, я бы сказал, что решающее внимание будет уделено клиническому развитию ведущего кандидата TSHA: TSHA-102. Данные исследования фазы 1/2 REVEAL, касающиеся дозирования первого взрослого пациента с синдромом Ретта, и первоначальные результаты клинической безопасности дадут представление о профиле безопасности TSHA-102, важнейшем аспекте его регуляторного пути. Развитие событий зависит от результатов текущих клинических испытаний фазы 1/2 на взрослых и начала клинических испытаний TSHA на детях. Ключевым моментом в этом сценарии является отзыв о заявке на проведение клинического исследования (CTA), поданной в MHRA Великобритании.
Кроме того, взаимодействие с регулирующими органами, в частности с FDA, будет освещено в следующем отчете о прибылях и убытках. Ключевая деятельность по регулированию включает в себя представление убедительных выводов в FDA, ожидаемую официальную встречу в третьем квартале, посвященную альтернативным планам исследований, а также обратную связь по представлению поправок к модулю 3 CMC, в которых подробно описывается коммерческое производство технологических процессов и анализ сопоставимости лекарств. Мониторинг обновлений и дальнейшие объяснения этих нормативных взаимодействий прояснят нормативную базу и потенциальные препятствия или факторы, способствующие развитию клинических программ TSHA.
Прогноз оценки
Что касается финансового спектра, стоит проследить за существенным сокращением расходов на НИОКР и общие и административные расходы в прошлом квартале — с $38,2 млн до $12,5 млн и с $11,5 млн до $8,8 млн соответственно, чтобы увидеть, сохранится ли эта тенденция. Если такая траектория управления затратами сохранится, это может укрепить финансовое положение TSHA, расширив взлетно-посадочную полосу для продвижения вперед клинических программ. Но такие сокращения могут также затруднить научно-исследовательские возможности TSHA, так что это палка о двух концах.
Тем не менее, я считаю, что главная ценность TSHA заключается в его потенциале, особенно в его ключевом проекте, приносящем доход: TSHA-102. Этот проект возглавляет предприятие TSHA по лечению синдрома Ретта, редкого генетического заболевания. Продолжающееся исследование фазы 1/2 REVEAL оценивает безопасность и первоначальную эффективность TSHA-102 у взрослых женщин с синдромом Ретта. Первые результаты обнадеживают: однократная доза продемонстрировала существенное улучшение клинических показателей, вегетативных функций, вокализации и моторики без серьезных побочных эффектов. Однако использование TSHA-102 в качестве однократной дозы остается неопределенным до дальнейших испытаний. Для контекста, рыночные прогнозы предсказывают рост сектора синдрома Ретта, причем прогнозы оценивают рост с $225,02 млн в 2022 году до $515,06 млн к 2029 году при среднегодовом темпе роста 10,23%.
Тем не менее, эти цифры не учитывают генную терапию, такую как TSHA-102. Соответственно, чтобы оценить потенциальный доход от TSHA-102, который станет первой в истории генной терапией синдрома Ретта, учтите следующее: синдром Ретта поражает 1 из 10 000 женщин. На рынке США, где проживает 165 миллионов женщин, это потенциально составляет 16 500 пациентов с TSHA-102. Хотя еще рано устанавливать цену на TSHA-102, мы можем сослаться на другие методы генной терапии. Например, Золгенсма от спинальной мышечной атрофии стоит 2,1 миллиона долларов за разовую дозу. Люкстурна при редкой наследственной слепоте стоит 425 тысяч долларов за глаз. Yescarta и Kymriah, которые включают генетическую модификацию клеток пациента для лечения определенных видов рака, стоят от 373 до 475 тысяч долларов. Учитывая эти цифры, я бы оценил, что в случае одобрения TSHA-102 будет стоить минимум 373 тысячи долларов, что соответствует нижней границе текущих затрат на генную терапию.
Таким образом, стоимость рынка может составлять от 6,15 миллиарда долларов (по 373 тысячи долларов за лечение) до 34,65 миллиарда долларов (по 2,1 миллиона долларов за лечение). Хотя эти цифры намекают на ТАМ TSHA-102, они не являются конкретными прогнозами или целевыми ценами, а, скорее, являются показателем финансовых возможностей в случае успешного запуска. Таким образом, учитывая весь контекст TSHA, я думаю, что эти факторы делают TSHA хорошей спекулятивной покупкой по текущей цене.
Неотъемлемые биотехнологические риски и взлетно-посадочная полоса
TSHA разрабатывает генную терапию для лечения конкретных заболеваний головного мозга — область, в которой действуют строгие правила. Их продукт, TSHA-102, все еще находится на ранней стадии тестирования фазы 1/2. Получение одобрения FDA требует больших ресурсов. Взглянув на финансовые показатели TSHA, можно увидеть, что долг составляет 60,4 миллиона долларов, квартальный отрицательный свободный денежный поток составляет 15,8 миллиона долларов, а денежные резервы составляют 45,1 миллиона долларов. С учетом денежных средств от операционной деятельности и чистых капитальных вложений квартальный расход денежных средств составляет 18,8 млн долларов США. В результате годовой уровень сжигания денежных средств составляет от 63,2 до 75,2 млн долларов США. При текущих резервах денежных средств в размере 45,1 миллиона долларов прогнозируемый период роста денежных средств составляет от 0,60 до 0,71 года. Учитывая это, TSHA вскоре может потребоваться дополнительное финансирование, и если они выберут долевое финансирование, это может снизить ценность для существующих акционеров.
Кроме того, стоит отметить, что зависимость TSHA от эффективности генной терапии на основе AAV представляет собой риск, который может быть обнаружен в ходе клинических испытаний. Любые данные о неблагоприятной эффективности или проблемы безопасности могут серьезно затруднить коммерциализацию. Более того, стратегия TSHA по обслуживанию редких и более крупных пациентов может привести к истощению ресурсов, что вызывает беспокойство, учитывая истощение денежных резервов.
Следовательно, в целом сочетание нормативных препятствий и затрат на генную терапию, а также финансовые ограничения TSHA, усугубляют все еще сложную ситуацию TSHA. Несмотря на, казалось бы, дешевую оценку, до окончательного одобрения FDA еще предстоит долгий путь, что немного умеряет мой оптимизм. Тем не менее, как только препарат получает статус Fast Track, FDA обычно информирует об этом заранее и часто на протяжении всего процесса разработки и проверки препарата, что может ускорить время утверждения TSHA-102.
Заключение
В целом, TSHA имеет детальный профиль инвестиций в биотехнологии. Оно наполнено потенциалом, но в то же время сопряжено с существенными препятствиями. Его главный кандидат, TSHA-102 для синдрома Ретта, привлек внимание благодаря ускоренному разрешению FDA. Однако предстоящие финансовые и нормативные проблемы нетривиальны и отражают спекулятивный характер, присущий TSHA. На мой взгляд, потенциальная эффективность TSHA-102 в сочетании с прогнозируемым ростом генной терапии и рыночным потенциалом TSHA-102 в случае одобрения является причиной того, что я оцениваю TSHA как «покупать». Тем не менее, нестабильность биотехнологического сектора, характеризующаяся нормативными и рыночными препятствиями, требует разумного инвестиционного подхода. Хотя TSHA-102 может увеличить выручку TSHA, что соответствует оптимистичным рыночным прогнозам, этот путь неопределенен. Я считаю, что инвесторам крайне важно занять хорошо информированную и осторожную позицию, тщательно балансируя оптимизм и должную осмотрительность.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
