Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Холдинговая корпорация Scholar Rock (NASDAQ:SRRK) добилась значительного прогресса в продвижении использования своего препарата, известного как апитегромаб, который разрабатывается для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией [СМА]. Этот препарат в настоящее время изучается в рамках продолжающегося исследования SAPPHIRE фазы 3 для лечения этой группы пациентов.
Компания объявила, что завершила набор участников для этого позднего исследования еще в сентябре 2023 года. Она планирует опубликовать основные результаты третьего этапа исследования SAPPHIRE в четвертом квартале 2024 года. Данные открытого исследования TOPAZ, которое Было отмечено, что, использовавшие апитегромаб для этой группы пациентов со СМА, удалось добиться последовательного улучшения показателей двигательных функций в течение 36-месячного периода. Более того, было отмечено, что более 90% неамбулаторных пациентов оставались в исследовании продления лечения.
Еще один аспект, который следует учитывать, заключается в том, что эта компания решает использовать этот же препарат для лечения пациентов с ожирением. Он ожидает получения одобрения регулирующих органов от FDA, чтобы начать исследование фазы 2 с использованием апитегромаба для этой группы пациентов. Если на это будет получен зеленый свет, это станет еще одним ударом по воротам для апитегромаба.
Апитегромаб для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией
Основной клинической программой в разработке Scholar Rock будет использование апитегромаба, который продвигается в третьей фазе исследования SAPPHIRE для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией [СМА]. На этом фронте есть хорошие новости, поскольку в сентябре 2023 года было объявлено, что набор участников в это исследование поздней стадии завершен. Ожидается, что после завершения набора участников в это исследование результаты будут опубликованы в четвертом квартале 2024 года. SAPPHIRE — это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3, в котором оценивается безопасность/эффективность апитегромаба для лечения Лечение стационарных больных со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов [СМА].
Однако целью этого исследования является не изучение возможности использования только апитегромаба, а его назначение пациентам, которые уже получают препараты для таргетной терапии SMN, такие как нусинерсен [SPINRAZA] или рисдиплам [EVRYSDI]. В это исследование фазы 3 было включено в общей сложности 156 пациентов, которые были рандомизированы 1:1:1 для получения любой из этих доз в течение 12-месячного периода следующим образом:
- апитегромаб 10 мг/кг
- 20 мг/кг апитегромаба
- Плацебо.
Эти дозы следует назначать пациентам со СМА в виде внутривенной инфузии один раз каждые 4 недели. Кроме того, компания решила добавить в это исследование еще одно исследовательское направление. Почему это? Таким образом, можно было обследовать до 48 пациентов со СМА в возрасте от 13 до 21 года. Однако эти пациенты рандомизируются 2:1 для получения либо 20 мг/кг апитегромаба, либо плацебо. Основной конечной точкой исследования SAPPHIRE является «изменение общего балла по расширенной шкале функциональной моторики Хаммерсмита [HFMSE] по сравнению с исходным уровнем, который будет измеряться от исходного уровня до 12 месяцев. Наивысшая оценка достигает 66 баллов. Чем выше полученный балл, тем лучше двигательная функция у пациентов со СМА 2 и 3 типа.
Трудно сказать, окажутся ли окончательные результаты третьего этапа исследования SAPPHIRE положительными. Однако, как я уже говорил выше, были опубликованы положительные результаты 36-месячного открытого исследования TOPAZ, в котором апитегромаб использовался для лечения стационарных пациентов со СМА типа 2 и типа 3 в возрасте от 2 до 21 года. существенные и устойчивые успехи как по шкале HFMSE, которую я описал выше, так и по другой шкале, известной как пересмотренный модуль верхних конечностей [RULM]. Все это было достигнуто за 36-месячный период.
Финансы
Согласно отчету SEC за 10 квартал, по состоянию на 30 июня 2023 года у Scholar Rock были денежные средства, их эквиваленты и рыночные ценные бумаги на сумму 249 миллионов долларов США. Компания считала, что у нее будет достаточно денежных средств для финансирования своей деятельности до 2025 года. Однако она решила не делать этого. подождите, чтобы принять решение о повышении денежной суммы, и решили сделать это недавно. Еще 16 октября 2023 года было проведено гарантированное публичное размещение акций. Он продал 14 270 074 обыкновенных акций, а также полностью реализовал опцион андеррайтеров на покупку дополнительных 1 861 314 акций по цене размещения для публики в размере 6,85 долларов США за акцию. В общей сложности от этого предложения компания смогла получить $97,8 млн валовой выручки без учета расходов. Эти вновь добавленные денежные средства должны расширить его денежный потенциал за пределы первоначально запланированных ожиданий возможности самофинансироваться к 2025 году.
Риски для бизнеса
Существует несколько рисков, о которых инвесторам следует знать, прежде чем инвестировать в Scholar Rock. Первый риск, который следует учитывать, связан с продолжающимся исследованием SAPPHIRE фазы 3, в котором апитегромаб используется для лечения пациентов со СМА 2 и 3 типа. Это связано с тем, что, хотя в открытом исследовании TOPAZ фазы 2 было показано, что этот препарат демонстрирует существенное и устойчивое улучшение, нет никакой гарантии, что препарат превзойдет плацебо в исследовании SAPPHIRE фазы 3.
Второй риск, который следует учитывать, связан с возможной регистрацией в регулирующих органах, если первичная конечная точка будет достигнута со статистической значимостью. Это связано с тем, что FDA все равно придется пересматривать данные о безопасности/эффективности апитегромаба для лечения этих групп пациентов со СМА. Нет никакой гарантии, что FDA одобрит этот препарат и что он попадет на рынок.
Третий риск, который следует учитывать, связан с использованием апитегромаба для лечения пациентов с ожирением. Эта биотехнология ожидает разрешения регулирующих органов от FDA, чтобы начать вторую фазу проверочного исследования с использованием этого препарата для лечения этой группы пациентов. Нет никакой гарантии, что агентство предоставит такое запрошенное одобрение или что будет проведено исследование фазы 2 для этой программы.
Заключение
Корпорация Scholar Rock Holding добилась большого прогресса в продвижении своего препарата апитегромаб для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типа [СМА]. Цель состоит в том, чтобы не конкурировать напрямую с современными методами лечения, поскольку этот препарат назначается пациентам со СМА в дополнение к их нынешней таргетной терапии SMN. Считается, что добавление апитегромаба, который может обладать свойствами, модифицирующими заболевание, может дать импульс пациентам, которые уже получают такую таргетную терапию SMN. Конечно, существует огромная рыночная возможность для любой биотехнологии, работающей над спинальной мышечной атрофией, и есть шанс, что Scholar Rock Holding Corporation сможет захватить значительную ее часть.
Ожидается, что к 2032 году мировой рынок лечения спинальной мышечной атрофии достигнет 8,4 миллиарда долларов. Эта компания не только имеет потенциал для реализации этого показания, но, как я подчеркнул выше, у нее также есть возможность использовать апитегромаб для борьбы с ней. а также рынок ожирения. Надеемся, что он получит разрешение на начало второй фазы исследования, подтверждающего концепцию использования этого препарата для лечения этой группы пациентов.
Наконец, в разработке находится еще один кандидат, известный как SRK-181, который разрабатывается для лечения пациентов с поздними стадиями солидных опухолей. Ожидается, что биомаркеры и другие данные исследования фазы 1 с использованием этого препарата для лечения пациентов с солидными опухолями будут опубликованы на 38-м ежегодном собрании Общества иммунотерапии рака [SITC] в Сан-Диего, которое состоится между С 1 по 5 ноября 2023 г.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
