Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Omega Therapeutics (NASDAQ:OMGA) разрабатывает эпигенетические программируемые мРНК-лекарства для лечения множества серьезных заболеваний, хотя у компании небольшая рыночная капитализация. Эпигенетика — это изучение методов изменения клеточных функций без изменения необратимых последовательностей нуклеиновых кислот. Omega была основана в 2017 году Flagship Pioneering, биотехнологическим венчурным фондом, которым владеет и возглавляет Нубар Б. Афеян, доктор философии, который также является председателем совета директоров Omega. В феврале Нубар Б. Афеян купил на открытом рынке акции Omega на сумму 19 млн долларов.
О платформе компании Флагшип говорит:
Omega Therapeutics разрабатывает новые модульные терапевтические средства, называемые Omega Epigenomic Controllers, которые предназначены для воздействия с высокой специфичностью и подавления или повышения уровня экспрессии любого из более чем 25 000 человеческих генов, индивидуально или коллективно, с контролируемой длительностью, для лечения и потенциально вылечить болезнь. В основе платформы Omega лежит трехмерная архитектура генома человека и сопутствующих ему регуляторов, которые организованы в отдельные и консервативные структуры, называемые изолированными геномными доменами (IGD). Технология Omega использует топологию и функциональность этих IGD в качестве мишеней для введения лекарств, чтобы активировать врожденную способность генома лечить и излечивать болезни.
Ведущий актив OTX-2002 нацелен на гепатоцеллюлярную карциному в исследовании фазы 1/2 под названием MYCHELANGELO. Есть еще 10 активов, все доклинические. Вот трубопровод:
Здесь особо не на что смотреть, все это активы на доклинической стадии или стадии открытия, поэтому мы сосредоточимся только на ведущей программе, по которой, по крайней мере, проводятся клинические испытания.
Эта программа нацелена на онкоген MYC, откуда и произошло такое милое название испытания. Ген MYC — это так называемый главный ген-регулятор, ответственный за ряд видов рака, некоторые лимфомы, карциномы и так далее. Если вы изучите эти компании на ранней стадии развития, вы увидите, что они дадут вам много теории о науке и болезни, ее рыночном потенциале и так далее. Это очевидный контент-заполнитель пространства, и я склонен игнорировать их, если только наука, о которой они говорят, не имеет какой-то оригинальной родословной — то есть их основатель открыл этот материал. В противном случае я хочу, чтобы меня не отвлекали многочисленные разговоры. Важны только данные, больше ничего. Часто даже не данные испытаний имеют значение, а реальная эффективность, которая может сильно отличаться от того, что мы видели в испытаниях.
В прошлом году компания опубликовала доклинические данные OTX-2002 на AACR. В публикации говорится, что, хотя гепатоцеллюлярная карцинома (ГЦК) является основной причиной смертности от рака во всем мире, существует неудовлетворенная медицинская потребность. Текущим вариантом лечения является ИТК сорафениб, однако он страдает молекулярной резистентностью, вызванной онкогенным c-MYC.
MYC обычно чрезмерно экспрессируется при ГЦК (примерно до 70% случаев, связанных с вирусами и алкоголем) и связан с агрессивным заболеванием. Борьба с MYC была сложной задачей, поскольку исторически она считалась непреодолимой. Это потому, что у него не было структурированного связывающего кармана и строго саморегулируемой экспрессии. Существуют исследования, показывающие, что нарушение MYC-изолированного геномного домена (IGD) может вызвать снижение экспрессии MYC, что может снизить устойчивость к сорафенибу.
В этом доклиническом исследовании для достижения претранскрипционной регуляции экспрессии MYC использовались эпигеномные контроллеры Omega (OEC). Данные показали следующее:
- Исследователи внедряют системный подход, используя мРНК-терапию, доставляемую липидными наночастицами, в качестве программируемых эпигенетических лекарств.
- Они достигают нарушения претранскрипционной экспрессии MYC посредством точной эпигенетической регуляции.
- Нацеливание на MYC при ГЦК достигается с высокой специфичностью как in vitro (клеточные культуры), так и in vivo (животные модели).
В исследовании были сделаны следующие выводы:
- OECs настраиваемо регулируют экспрессию мРНК и белка MYC посредством точного эпигенетического нацеливания на MYC IGD.
- Снижение уровня MYC в клетках HCC приводит к потере жизнеспособности раковых клеток, зависимых от MYC, при сохранении нормальных клеток.
- Доставка ОЭК в модели ксенотрансплантата ГЦК уменьшает рост опухоли и хорошо переносится, о чем свидетельствует отсутствие изменения веса животных.
- Этот эпигенетический контроль онкогена MYC потенциально может быть применим и к другим MYC-зависимым опухолям.
В этом доклиническом исследовании было обнаружено, что OTX-2002 достигает двух важных результатов в отношении клеток гепатоцеллюлярной карциномы (HCC). Во-первых, это вызывает быстрое и устойчивое снижение экспрессии гена MYC, который, как известно, играет решающую роль в агрессивном поведении ГЦК. MYC часто сверхэкспрессируется при ГЦК и способствует росту и выживанию раковых клеток. Снижая экспрессию MYC, OTX-2002 стремится обуздать способствующие раку эффекты этого гена. Во-вторых, было замечено, что лечение OTX-2002 приводит к снижению жизнеспособности раковых клеток ГЦК, потенциально вызывая гибель клеток или ингибируя их рост. Эти результаты указывают на потенциал OTX-2002 в качестве таргетной терапии против ГЦК путем устранения сверхэкспрессии MYC.
Одним из важнейших аспектов терапии рака является ее селективность по отношению к раковым клеткам, сохраняя при этом нормальные клетки. Здесь также OTX-2002 продемонстрировал способность избирательно нацеливать и модулировать раковые клетки, особенно клетки ГЦК, без вредного воздействия на нормальные первичные клетки. Такое избирательное действие гарантирует, что терапия направлена на уничтожение раковых клеток, сводя к минимуму вред для здоровых тканей. Такая избирательность имеет решающее значение для уменьшения нежелательных побочных эффектов и поддержания общего состояния здоровья пациента во время лечения.
В этих исследованиях OTX-2002 продемонстрировал значительное влияние на ингибирование роста опухолей, связанных с ГЦК. Это означает, что когда OTX-2002 вводили на животных моделях или в экспериментах in vitro, это приводило к существенному уменьшению размера или прогрессированию опухолей ГЦК. Статистически значимое ингибирование роста опухоли указывает на потенциал OTX-2002 как многообещающего терапевтического средства для борьбы с ГЦК, возможно, путем воздействия на основные молекулярные пути, ответственные за развитие и пролиферацию опухоли.
Ингибиторы контрольных точек представляют собой важный класс иммунотерапевтических препаратов, которые могут усилить иммунный ответ организма против рака. Сочетание их с другими таргетными методами лечения потенциально может привести к улучшению результатов лечения. В этом контексте OTX-2002 продемонстрировал синергический эффект при использовании в сочетании с ингибиторами контрольных точек. Это означает, что при совместном применении OTX-2002 и ингибиторов контрольных точек происходит заметное усиление их терапевтического эффекта, что приводит к более устойчивому противоопухолевому ответу. Такие комбинированные преимущества открывают новые возможности для эффективных стратегий лечения, которые могут улучшить результаты лечения пациентов, особенно для пациентов с ГЦК, характеризующимся сверхэкспрессией MYC. Однако для подтверждения и перевода этих доклинических результатов в потенциальное клиническое применение потребуются дальнейшие исследования, включая клинические испытания. Продолжающееся испытание первой фазы является шагом на пути к достижению этого понимания.
Финансы
Рыночная капитализация OMGA составляет $312 млн, а баланс денежных средств — $137 млн. Расходы на исследования и разработки (НИОКР) в первом квартале 2023 года составили 20,0 млн долларов США, а общие и административные расходы (G&A) в первом квартале 2023 года составили 6,0 млн долларов США. При таком раскладе у них есть взлетно-посадочная полоса в 5-6 кварталов. В феврале компания предприняла попытку привлечь $40 млн.
Компания почти полностью принадлежит фирмам и учреждениям PE/VC. Флагману принадлежит основная часть компании, за ним следуют ООО «ФМР» и другие. Инсайдеры время от времени покупали и продавали акции.
Нижняя граница
У OMGA есть интересные предварительные данные, приличная наука, и ее поддерживает фонд/венчурный капитал с глубокими карманами, генеральный директор которого также является председателем правления компании. Я буду внимательно за этим следить.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
