Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
В июне 2021 года я освещал ProQR (NASDAQ:PRQR), когда он собирался опубликовать основные данные о ведущем кандидате Сепофарсене (QR-110), РНК-терапии, нацеленной на врожденный амавроз Лебера 10 (LCA10), вызванный наиболее распространенной мутацией p.Cys998X. в гене CEP290. Это испытание не достигло своей основной конечной точки, как стало известно в феврале следующего года. Это нанесло ущерб акциям, и, хотя произошло некоторое небольшое восстановление, акции вернулись к тому уровню, на котором они торговались после февраля 2022 года.
PRQR — голландская компания, которая использует технологию антисмысловых РНК для лечения наследственных заболеваний сетчатки. Их основными продуктами являются антисмысловые олигонуклеотиды [ASO], которые могут модифицировать экспрессию белков посредством изменения РНК. Хотя это похоже на генную терапию, разница в том, что, поскольку ASO нацелены на РНК, а не на ДНК, их эффект обратим и не наследуется. С другой стороны, у них плохой профиль токсичности, поскольку олигонуклеотиды по своей природе нестабильны и склонны к ферментативной деградации, а попытки их стабилизации приводят к токсичности. Однако за последнее десятилетие был достигнут большой прогресс, и в настоящее время одобрен ряд ASO.
В 2021 году Сепофарсен проводил исследование фазы 2/3 под названием ILLUMINATE с участием 36 взрослых и детей, в ходе которого интравитреальная инъекция проводилась либо сепофарсеном, либо с помощью имитации процедуры. Более раннее исследование фазы 1/2 показало, что препарат безопасен, а также показало ранние признаки эффективности с клинически значимым улучшением МКОЗ, поэтому оно было преобразовано в базовое исследование.
В феврале 2022 года это исследование возглавило рейтинг, но не достигло основной конечной точки — наилучшей корригированной остроты зрения (BCVA). Ключевые данные:
Согласно общему анализу через 12 месяцев, среднее изменение МКОЗ в группах доз 160/80 мкг и группах доз 80/40 мкг составило -0,11 logMAR (p=0,96) и -0,13 logMAR (p=0,97) соответственно. по сравнению с -0,12 logMAR в фиктивной группе. Таким образом, никакой пользы не было обнаружено ни в одной из групп лечения по сравнению с имитацией.
Также не было различий между обработанными и имитационными группами с точки зрения вторичных конечных точек полнопольного стимульного теста и мобильности.
Эти результаты привели к остановке всего трубопровода после того, как акции упали более чем на 75% за ночь. Их вторая программа, QR-421a для лечения синдрома Ашера, также была закрыта. Однако у QR-421a была плохая история после того, как он не прошел одобренный FDA подсчет BCVA трехстрочного прироста, а также когда среднее улучшение пяти участков сетчатки в обработанных глазах по крайней мере на 7 дБ оказалось эквивалентным только притворство. Поэтому его закрытие не стало неожиданностью.
В результате PRQR теперь находится на полностью доклинической стадии или стадии открытия, которую не стоит рассматривать. Ведущими программами в лаборатории являются AX-0810 для холестатических заболеваний: NTCP и AX-1412 для сердечно-сосудистых заболеваний: B4GALT1. Таким образом, компания отошла от глазных заболеваний и занялась печенью и другими заболеваниями.
Подобные сдвиги не новы для этой компании. Перед глазом PRQR делали при муковисцидозе. Компания добилась первых положительных результатов по этой программе в 2017 году, но затем потерпела неудачу, как и в случае с глазными заболеваниями. Итак, на данный момент у нас есть три программы, которые они запустили с использованием своей технологии ASO, и каждая из них потерпела неудачу после получения первоначальных положительных данных. Этот отчет нехороший и говорит о чем-то фундаментально неправильном в их науке или, по крайней мере, в их судебном исполнении.
Интересно, что у них есть давнее партнерство с Eli Lilly в области их антисмысловой технологии. Партнерство началось в 2021 году, и что еще более удивительно, Eli Lilly расширила партнерство, вложив в него еще 75 миллионов долларов в декабре прошлого года, хотя PRQR прекратила свои глазные программы и фактически вернулась к чертежной доске. Так что же именно Лилли увидела в технологии Axiomer от PRQR? По словам Эндрю К. Адамса, доктора философии, старшего вице-президента Lilly по генетической медицине и содиректора Института генетической медицины:
Мы были впечатлены прогрессом, достигнутым на сегодняшний день с нашими партнерами из ProQR, и убеждены, что редактирование РНК может стать важной альтернативой другим, более постоянным методам лечения.
Обе компании будут сотрудничать в исследовании нераскрытых целей в центральной и периферической нервной системе. Lilly активно обхаживает компании в сфере РНК, а также предварительно согласилась «предоставить ProQR доступ к запатентованной технологии доставки компании для ее стопроцентного конвейера». Их комплексная проверка, должно быть, нашла что-то полезное в основной технологии PRQR, даже если последняя постоянно не может доказать это в ходе испытаний.
Финансы
Рыночная капитализация PRQR сейчас составляет $136 млн, а остаток денежных средств в виде денежных средств и их эквивалентов составляет €139 млн. В прошлом году они сократили свою рабочую силу на 30%, а также остановили все свои программы. Сейчас у них есть только ранние программы, поэтому расходы будут небольшими. Затраты на исследования и разработки (НИОКР) за квартал, закончившийся 31 марта 2023 года, составили 6,1 миллиона евро, а общие и административные расходы — 4,0 миллиона евро. При таких темпах у них действительно будет достаточно денег до 2026 года, как они утверждают.
Риски
PRQR — почти разрушенная компания, которая предпринимает отважные усилия по восстановлению после различных неудач. Хотя Eli Lilly по-прежнему видит остаточную стоимость (в размере $75 млн в виде денежных средств и собственного капитала) в технологии Axiomer, она неоднократно не оправдала себя. Таким образом, инвестирование в такую непроверенную технологию по своей сути рискованно.
У PRQR небольшой остаток денежных средств, который при сокращении расходов поможет им выжить, однако этого будет недостаточно, чтобы помочь им сделать что-либо еще. Если они попытаются купить активы или участвовать в клинических испытаниях на более поздних стадиях, эта небольшая сумма денег пропадет.
Нижняя граница
Здесь нет ничего интересного, кроме сделки с Eli Lilly. Однако сама эта сделка – с ее нераскрытыми целями и нераскрытым ходом судебных разбирательств – мало что может предложить. Я буду избегать.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
