Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Abeona Therapeutics (NASDAQ:ABEO) — хорошая спекулятивная биотехнологическая компания, заслуживающая внимания. Причина, по которой я это утверждаю, заключается в том, что компания готовится подать в FDA заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) на EB-101 для лечения пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB). Ожидается, что компания подаст заявку на получение BLA на этот препарат по этому показанию в конце второго или начале третьего квартала 2023 года. В последний раз, когда я писал статью об этой биотехнологии, она еще не опубликовала результаты 3-й фазы исследования VITAL. Что ж, он не только смог продемонстрировать положительные данные из этого позднего исследования, но теперь сможет перейти к подаче заявки на BLA, к которой он готовится. Кроме того, у компании есть несколько других методов генной терапии на доклинической стадии, которые она может продвигать. Он работает над разработкой новых капсидов аденоассоциированного вируса [AAV] в терапии на основе AAV для лечения пациентов с серьезными заболеваниями глаз, такими как три из следующих: болезнь Штаргардта, Х-сцепленный ретиношизис [XLRS] и аутосомно-доминантная атрофия зрительного нерва. [АДОА]. Инвесторы смогут заранее ознакомиться с доклиническими данными по некоторым из этих показаний, поскольку Абеона недавно объявила, что три тезиса были приняты для участия в 26-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии [ASGCT], которое пройдет 16–20 мая. 2023 года.
Положительные результаты исследования VITAL фазы 3 с использованием EB-101
Как я уже говорил выше, Abeona Therapeutics сможет подать в FDA заявку на получение лицензии на биологические препараты [BLA] EB-101 для лечения пациентов с рецессивным дистрофическим буллёзным эпидермолизом [RDEB] в ближайшие месяцы. Конкретные ожидаемые сроки подачи этого BLA — конец второго квартала или начало третьего квартала 2023 года. Причина, по которой компания сможет подать заявку на BLA для этой генной терапии для лечения этой популяции пациентов, заключается в полученных ею положительных результатах. из исследования фазы 3 VITAL. Опять же, когда я в последний раз рассматривал эту биотехнологию, она еще не опубликовала результаты этого исследования. Он не только добился успеха в поздней стадии исследования VITAL, но также сможет перейти к подаче заявки на BLA EB-101 для RDEB.
Абеона и FDA пришли к соглашению о том, какие совместные первичные конечные точки потребуются для того, чтобы в конечном итоге EB-101 был одобрен для RDEB. Двумя основными конечными точками, необходимыми для утверждения регулирующими органами, были:
- Доля хронических ран с заживлением ≥50% от исходного уровня на 24 неделе (те, кого лечили EB-101, по сравнению с теми, кто вообще не лечился EB-101)
- Уменьшение боли при смене повязки оценивается по средней разнице в баллах по шкале Wong-Baker FACES на 24 неделе (обработанный EB-101 по сравнению с необработанным EB-101).
Шкала Wong-Baker Faces была разработана Донной Вонг и Конни Бейкер. Шкала показывает серию лиц, где счастливое лицо отмечено цифрой «0», а плачущее лицо отмечено цифрой «10» (самая сильная боль). Пациент выбирает уровень боли по этой шкале.
Еще в ноябре 2022 года сообщалось, что в исследовании VITAL фазы 3 удалось достичь обеих первичных конечных точек. То есть лечение пациентов с RDEB с помощью EB-101 привело к статистически значимому улучшению заживления ран и уменьшению боли. Что касается конечной точки заживления ран, ее измеряли от исходного уровня до 6 месяцев лечения. Таким образом, улучшение процента заживления ран по сравнению с исходным уровнем на 81,4% наблюдалось в рандомизированных ранах, обработанных EB-101, по сравнению с улучшением только на 16,3% по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемым у тех, кто получал контрольную группу. Как видите, лечение EB-101 привело к гораздо большему проценту улучшения заживления ран по сравнению с контролем. Однако ко-первичная конечная точка требовала, чтобы препарат достиг только 50% улучшения для достижения этой ко-первичной конечной точки. Абеона не только добилась этого, но и превзошла все требования. Что касается первичной конечной точки, связанной с болью, EB-101 продемонстрировал статистически значимое уменьшение боли, связанное с заменой повязок на рану, по сравнению с контролем в течение 6-месячного периода. Эта конечная точка имела статистическую значимость с p-значением p = 0,0002. То есть лечение EB-101 установило среднее снижение боли, связанное с перевязкой раны, на 3,08 балла от исходного уровня, по сравнению с контролем, который вместо этого установил лишь среднее снижение боли на 0,90.
Финансы
Согласно документам 10-K SEC, по состоянию на 31 декабря 2022 года у Abeona Therapeutics были денежные средства, их эквиваленты, ограниченные денежные средства и краткосрочные инвестиции в размере 52,5 миллиона долларов США. успешно завершил соглашение о финансировании частного размещения на сумму 35 миллионов долларов США с новыми и существующими институциональными инвесторами. Именно тогда оно заключило договор купли-продажи ценных бумаг на продажу 7 065 946 своих обыкновенных акций и вместо обыкновенных акций предоставило предварительно финансируемые варранты, подлежащие исполнению на 543 933 обыкновенных акций, и сопровождающие варранты на покупку 7 609 879 обыкновенных акций для группа новых и существующих инвесторов при частном размещении. По оценкам Abeona, у нее достаточно денежных средств для финансирования своей деятельности в третьем квартале 2024 года. Учитывая, что она готовится подать заявку на BLA EB-101, а также потенциальное одобрение FDA после этого, ей потребуется привлечь дополнительные средства в какой-то момент в 2023 году. Я предполагаю, что акции будут торговаться намного выше после объявления о подаче BLA.
Риски для бизнеса
Существует несколько рисков, о которых трейдерам/инвесторам следует знать, прежде чем инвестировать в эту биотехнологию. Первый риск, который следует учитывать, связан с подачей заявки BLA на препарат EB-101 для лечения пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом для возможного одобрения FDA. Риск заключается в том, что FDA должно сначала принять заявку BLA после подачи, прежде чем можно будет провести какую-либо проверку. Нет никакой гарантии, что заявка BLA будет принята на рассмотрение FDA. Кроме того, даже если BLA EB-101 будет принят на рассмотрение FDA, нет никакой гарантии, что это лечение будет одобрено для лечения пациентов с RDEB. Второй риск, который следует учитывать, связан с текущими программами доклинической генной терапии. Три тезиса будут представлены на предстоящем 26-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии [ASGCT], которое, как ожидается, состоится с 16 по 20 мая 2023 года. Нет никакой гарантии, что эти доклинические результаты будут опубликованы. из нескольких из этих тезисов, в конечном итоге окажутся успешными.
Заключение
Окончательный вывод заключается в том, что Abeona Therapeutics — это хорошая спекулятивная биотехнологическая игра, на которую стоит обратить внимание. Это связано с тем, что компания готовится подать заявку на получение лицензии на биологические препараты [BLA] EB-101 для лечения пациентов с RDEB в конце второго или начале третьего квартала 2023 года. Помимо того, что подача BLA EB-101 послужит катализатором возможность для трейдеров/инвесторов. Компания также продвигает несколько капсидов AAV в терапии на основе AAV для лечения пациентов с серьезными заболеваниями глаз, такими как болезнь Штаргардта, Х-сцепленный ретиношизис (XLRS) и аутосомно-доминантная атрофия зрительного нерва (АДОА). Единственным недостатком некоторых из этих программ является то, что они находятся только на стадии доклинических испытаний. Однако это не означает, что у трейдеров/инвесторов не будет другого катализатора, которого можно ожидать в краткосрочной перспективе. Ожидается, что Abeona Therapeutics опубликует доклинические данные по нескольким программам генной терапии, упомянутым выше, на медицинской конференции. То есть три тезиса были приняты и объявлены для 26-го ежегодного собрания Американского общества генной и клеточной терапии [ASGCT], которое пройдет 16–20 мая 2023 года. С заявкой BLA на EB-101 для лечения Пациенты с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB), ожидаемые в ближайшие месяцы, а также публикация трех рефератов, ожидаемая на медицинском совещании в следующем месяце, в мае 2023 года, — вот причины, по которым я считаю, что Абеона — хорошая спекулятивная биотехнологическая игра, на которую стоит обратить внимание. в.
Примечание редактора: в этой статье рассматриваются акции одной или нескольких компаний с микрокапитализацией. Помните о рисках, связанных с этими акциями.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
