Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Инвестирование в биотехнологии на ранней стадии всегда рискованно и почти никогда не бывает легким, и это, безусловно, верно для Aptose Biosciences (NASDAQ:APTO). Инвесторам пришлось столкнуться с неожиданными проблемами, связанными с бывшим ведущим препаратом люксептинибом и медленным накоплением положительных клинических данных для нового ведущего препарата тупетиниб (ранее HM43239, или «239»), и все это в то время, когда биотехнологический рынок находился под давлением. .
Направляясь к встрече Американского общества гематологов (или ASH) в середине декабря, Aptose собирает свой набор клинических данных по туспетинибу, и на данный момент это выглядит как многообещающий препарат, стоимость которого превышает рыночную капитализацию Aptose менее 70 миллионов долларов, поскольку этого письма. Конечно, еще многое предстоит доказать в клинике, но инвесторам, которые хотят сыграть с высоким риском на трудноизлечимых подтипах лейкемии, следует присмотреться повнимательнее.
Достаточно денег, чтобы участвовать в регистрационных исследованиях
Одной из ключевых проблем малых биотехнологических компаний является ликвидность, и Aptose завершила последний квартал с чуть более чем 55 миллионами долларов наличными. Руководство по-прежнему считает, что этого будет достаточно, чтобы довести компанию до 2024 года, после чего компания должна провести несколько исследований Фазы II.
Если подумать об этом более практично, компании, скорее всего, не понадобится проверять свои предположения относительно этого взлетно-посадочной полосы. Согласно последним обновлениям компании, в июне 2023 года будут доступны данные о предстоящих испытаниях расширения. Если эти данные положительны (в идеале однозначно и значимо), акции должны торговаться вверх, и я ожидаю, что компания воспользуется этим как возможностью привлечь деньги.
На данный момент точно рассчитать, что понадобится Aptose, не так просто. Эти предстоящие расширенные исследования призваны предоставить информацию о дизайне будущих исследований, включая количество исследований фазы II и возможность ускоренного одобрения, а также количество пациентов в каждом исследовании. Тем не менее, глядя на прошлые исследования, такие как VIALE-A (проводимые AbbVie (ABBV) и Roche (OTCQX:RHHBY) для Venclexta, я считаю, что от 10 до 15 миллионов долларов для исследований фазы II и от 20 до 25 миллионов долларов для исследований фазы III находятся на уровне наименее обоснованные приблизительные оценки, и руководство обсудило возможность проведения трех регистрационных исследований с одним препаратом и двух рандомизированных комбинированных исследований туспетиниба.
Аналогичным образом, еще предстоит рассмотреть продолжающуюся разработку люксептиниба. Руководству не обязательно возвращаться к исходной точке с новой формулой препарата («G3»), но еще предстоит увидеть, какую клиническую активность будет производить эта новая версия, а вместе с ней и будущие клинические разработки. планы/потребности в денежном выражении. Тем не менее, я предполагаю, что расходы на этап I составят около 10 миллионов долларов, при этом затраты на исследования этапов II и III, вероятно, будут аналогичны тем, о которых я упоминал выше.
Тупетиниб выглядит многообещающе, но, опять же, еще рано
Менеджменту нечего было сказать о доходах за третий квартал в отношении туспетиниба, кроме как отметить окончание фазы повышения дозы и фазы исследования, а также переход к исследованиям по расширению дозы. Руководство довольно оптимистично говорило об этом начальном этапе разработки, назвав его «очень успешным» испытанием фазы I и заявив, что оно принесло «все, на что мы надеялись».
Впоследствии руководство выпустило пресс-релиз с тезисами предстоящего совещания ASH, на котором будет рассмотрена эффективность туспетиниба у этих первых 60 пациентов. Как обычно, прекращение подачи тезисов означает, что в доступных тезисах нет ничего, что не было бы обсуждено руководством, и инвесторам придется ждать расширенной актуальной презентации на собрании, чтобы получить последнюю информацию о эффективности. и данные по безопасности.
Хотя цифры очень малы, я могу оценить здесь чувство оптимизма. Данные по безопасности до сих пор были точными, и у пациентов с мутациями FLT3 и предшествующей терапией ингибиторами FLT3 препарат показал полную ремиссию (или CRc) чуть менее 29%, в то время как у пациентов с мутацией TP53 или мутацией NPM1 наблюдалась 25% полной ремиссии. % и 14% CRc соответственно. Сравнивать результаты разных исследований сложно и это может ввести в заблуждение, но если вы посмотрите на результаты ранних исследований Venclexta и Astellas (OTCPK:ALPMY) Xospata, эти результаты заслуживают дальнейшего изучения.
Теперь компания продвигается вперед с расширением исследования одного препарата, которое будет нацелено на пациентов с мутациями FLT3, у которых произошел рецидив (или не ответил) после лечения ингибитором FLT3, а также на пациентов с мутациями TP53. Компания также запустит исследование ОМЛ для всех желающих, в котором будет тестироваться более низкая доза туспетиниба (80 мг по сравнению с дозой 120 мг в исследовании монотерапии) в сочетании с венклекстой.
В зависимости от того, как пройдут эти исследования, может стать возможным ускоренное одобрение в качестве единственного препарата в некоторых недостаточно обслуживаемых сегментах (особенно мутация FLT3 после терапии ингибитором FLT3). Хотя популяция пациентов будет относительно небольшой (около 7000 пациентов с р/р FLT3+ в США, ЕС и Японии вместе взятых), это все равно возможность получения дохода в размере более 1 миллиарда долларов США, исходя из текущих цен на терапию ОМЛ (не говоря уже о возможности получение более выгодных цен из-за более ограниченных возможностей/худших результатов для этих пациентов).
Может ли Люксептиниб восстановиться?
Люксептиниб ранее был ведущим препаратом для лечения аптозы, но, несмотря на многообещающие исследования in vitro, которые предполагали убедительный и дифференцированный потенциал, препарат еще не оправдал этот потенциал в клинике. Биодоступность оказалась серьезной проблемой, и руководство рассмотрит возможность тестирования фазы I с новой формулой, которая, по-видимому, обеспечивает 18-кратное улучшение биодоступности.
Компания изменила протокол исследования фазы I a/b, чтобы обеспечить непрерывное дозирование (каждые 12 часов), а введение нового состава G3 может начаться в четвертом квартале. Если первоначальная дозировка пройдет успешно (нет проблем с безопасностью и у пациентов будет достаточный уровень препарата для достижения клинического ответа), более широкие ранние испытания могут начаться в 2023 году, но сейчас препарат в основном отстает от туспетиниба примерно на два года. .
Перспективы
К сожалению, лейкемия и B-клеточные злокачественные новообразования по-прежнему представляют собой значительные возможности. Мало того, что старение населения приводит к увеличению числа диагнозов, но, несмотря на значительные улучшения в лечении, не все пациенты достигают длительного ответа и/или могут переносить новейшие лекарства. В результате остаются многие тысячи потенциальных пациентов для ведущих препаратов Аптоза, и это пациенты, у которых мало других вариантов и плохой прогноз.
Хотя я думаю, что такие слова, как «многообещающий», справедливо использовать по отношению к туспетинибу, реальность разработки лекарств такова, что это сложный процесс, в котором гораздо больше неудач, чем успехов. Только около 5% онкологических препаратов, переходящих в фазу I, проходят одобрение и коммерциализацию, и лишь немногие компании тратят свои ресурсы на испытания лекарств, в которые они не верят. Другими словами, большинство из 95% неудачных лекарств считались достаточно многообещающими, чтобы сходите в поликлинику.
Я считаю, что и тупетиниб, и люксептиниб могут стать лекарствами стоимостью в миллиарды долларов, если клинические данные окажутся положительными. Однако потребуется время, чтобы это выяснить, и шансы по-прежнему не в пользу компаний. Таким образом, несмотря на то, что 10%-ная вероятность одобрения действительно подтверждает сегодняшнюю справедливую стоимость в $4+, я не хочу вводить читателей в заблуждение по поводу высоких шансов на успех.
Нижняя линия
Будучи биотехнологической компанией с микрокапитализацией и двумя активами фазы I, Aptose вряд ли является тем, чего инвесторы действительно хотят сегодня от биотехнологических акций. Я действительно думаю, что данные о туспетинибе более позитивны, чем отражает рыночная капитализация, и если данные компании по ASH будут положительными, я вижу лучший путь для акций. Опять же, хотя я думаю, что здесь есть значительный потенциал роста положительных клинических результатов, сегодня это исключительно рискованные акции, и если лекарства подействуют, у инвесторов будет много шансов купить их в будущем.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
