Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
«Вы можете иметь мир. Или вы можете получить свободу. Никогда не рассчитывайте на то, что у вас будет и то, и другое одновременно». ― Роберт А. Хайнлайн
Сегодня мы возвращаемся к небольшой проблеме развития, по которой я недавно получил несколько запросов. В последний раз мы публиковали исследование на эту тему в начале 2021 года. У этого небольшого биотехнологического концерна на горизонте есть несколько ключевых результатов испытаний. Полный анализ этого волатильного «лотерейного билета» на два доллара представлен ниже.
Обзор компании:
Axcella Health Inc. (OTC:AXLA) — это биотехнологический концерн клинической стадии, базирующийся в Кембридже, штат Массачусетс, занимающийся разработкой соединений, использующих терапевтический потенциал аминокислот. У компании есть два актива в клинике, ориентированной на три показания. Axcella была основана как Newco LS16 на базе инкубатора Flagship Labs в 2008 году и стала публичной в 2019 году, получив чистую прибыль в размере $64,5 млн при цене $20 на акцию. После провального первого дня на публичных рынках, когда первые торги прошли на уровне $15,12, акции упали на умеренных или микроскопических объемах. Акции AXLA торгуются чуть ниже $2,00 за акцию, что соответствует рыночной капитализации в $105 миллионов.
Платформа
Компания объединяет свой опыт в области аминокислот и связанных с ними молекул (например, промежуточных субстратов и гормонов), которые часто служат регуляторами метаболизма при заболеваниях, с машинным обучением и наукой о данных для создания специфичных для заболевания эндогенных метаболических модуляторов [EMMS]. Обладая разнообразными биологическими функциями во многих метаболических путях, ЭММ в первую очередь отвечают за поддержание гомеостаза организма и восстановление функции митохондрий, что является предпосылкой для правильного здоровья. Поскольку они проходят через несколько метаболических путей, ЭММ обладают потенциалом для лечения сложных многофакторных заболеваний. Подход Axcella относительно уникален: Entrinsic Biosciences — единственная компания, которая в настоящее время занимается разработкой комбинаций аминокислот для лечения заболеваний.
Кроме того, поскольку аминокислоты, по сути, являются продуктами питания, FDA одобрило испытания на людях, не относящиеся к IND, на предмет безопасности и переносимости, прежде чем они поступят в клинику в качестве кандидатов на продукт. Это обстоятельство позволяет Axcella сократить доклинический процесс, который в среднем занимает 5,5 лет и около 21 миллиона долларов США, в пользу 1,5 лет и расходов менее 5,0 миллионов долларов США перед подачей заявки на IND.
Трубопровод
На своей платформе компания разработала два клинических препарата, охватывающих три программы.
ААХ125. Многопрограммным активом компании является AAX125, пероральный EMM в виде сухого порошка, который воздействует на печень, мышечную, жировую и желудочно-кишечную системы органов посредством метаболических, воспалительных и фиброзных путей. Первоначально он был создан для лечения неалкогольного стеатогепатита или НАСГ с целью повышения чувствительности к инсулину при одновременном снижении липотоксичности, воспаления и фиброгенеза.
После того, как AAX125 продемонстрировал значимое снижение по сравнению с плацебо количества печеночного жира, резистентности к инсулину, воспаления и фиброза у пациентов с предполагаемым НАСГ — и большую величину указанного снижения у пациентов с диабетом II типа — в двух исследованиях, предшествующих IND, Axcella запустила исследование фазы 2b ( EMMPACT) в мае 2021 года. В двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании оцениваются около 270 пациентов, которые рандомизируются 1:1:1 для получения 45,2 или 67,8 граммов монотерапии AXA1125 или плацебо в течение 48 недель. Эти пациенты будут далее стратифицированы на основе наличия или отсутствия диабета II типа. Первичной конечной точкой является доля пациентов, достигших как минимум двухбалльного улучшения (подтвержденного биопсией) показателя активности неалкогольной жировой болезни печени (NAS) по окончании периода лечения. Вторичные конечные точки эффективности включают долю пациентов, достигших разрешения НАСГ без ухудшения фиброза, и долю пациентов, достигших улучшения фиброза >1 стадии без ухудшения НАСГ. Промежуточные данные ожидаются в середине 2022 года, а полный набор участников в исследование ожидается во второй половине 2022 года.
Для NASH AAX125 получил от FDA статус Fast Track.
Поскольку в исследованиях, предшествующих IND, было продемонстрировано восстановление митохондриальной функции, AXA1125 также оценивается при лечении Long Covid в Великобритании. Считается, что митохондриальная дисрегуляция и воспаление являются движущими силами основного симптома заболевания: хронической усталости, обнаруженного у 53% пациентов. Таким образом, ожидается, что плацебо-контролируемое исследование фазы 2а с участием 40 пациентов завершится в первом полугодии 2022 года и предоставит основные данные в третьем квартале этого года. Первичной конечной точкой будет время восстановления фосфокреатина [ПЦР] по сравнению с исходным уровнем на 28-й день. У всех пациентов, входящих в исследование, базовое время восстановления ПЦР составляет не менее 50 секунд.
Учитывая, что около 80 миллионов пациентов с Covid во всем мире испытывают симптомы Long Covid, а в США нет одобренных методов лечения для примерно 40 миллионов пациентов с НАСГ, эти возможности потенциально могут стать блокбастерами, если будет продемонстрирована эффективность по одному или обоим показаниям.
АХА1165. Другим кандидатом от Axcella является AXA1165, EMM, нацеленный на метаболические системы органов печени, мышц и желудочно-кишечного тракта, который проходит оценку на предмет снижения риска рецидивирующей явной печеночной энцефалопатии (OHE). ОГЭ является осложнением цирроза печени (рубцевания печени) и поражает от 60 000 до 90 000 американцев в любой момент времени. OHE относится к проявлению неврологических и физических отклонений по сравнению со скрытыми нарушениями, которые требуют специализированного тестирования для диагностики. Симптомы OHE включают дисбаланс аминокислот, воздействие аммиака, атрофию мышц, инфекции и запоры. Эпизоды острой HE продолжительностью более 48 часов связаны только с 30% вероятностью выживания без трансплантации в течение одного года. Хотя антибиотик рифаксимин и синтетическое сахарное слабительное лактулоза одобрены для лечения ПЭ, в настоящее время не существует утвержденных методов лечения, комплексно воздействующих на многофакторные причины ПЭ; таким образом, это возможность для Акселлы.
AXA1665 предназначен для увеличения синтеза белка за счет стимуляции белкового комплекса mTORC1, одновременно улучшая метаболизм азота в кишечнике и почках, а также цикл мочевины. В двух исследованиях, предшествующих IND, с участием в общей сложности 76 пациентов с печеночной недостаточностью легкой и средней степени тяжести AXA1665 смог увеличить сухую тощую массу, снизить уровень аммиака в плазме и добиться улучшения (по сравнению с контролем) индекса слабости печени. Как и его брат AXA1165, он в целом хорошо переносился без каких-либо проблем с безопасностью.
Основываясь на этих результатах, компания Axcella включила AXA1665 в двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 (EMMPOWER) во 2 квартале 2021 года, охватывающее 150 пациентов, которые пережили хотя бы один предшествующий эпизод СГЭ и имели неврологическую дисфункцию при скрининге и принимают лактулозу + рифаксимин. . Они рандомизированы 1:1 для приема перорально AXA1665 или плацебо, состоящего из трех разделенных доз в течение 24 недель. Первичной конечной точкой является доля пациентов, у которых психометрический показатель печеночной энцефалопатии (PHES) увеличился как минимум на два балла по сравнению с исходным уровнем (с диапазоном баллов от -5 до +15) после периода лечения. В связи с тем, что OHE встречается реже, чем NASH, набор пациентов идет медленно. Обновленная информация о ходе работы ожидается в третьем квартале.
В случае успеха, по оценкам Axcella, общие возможности рынка OHE в США для AXA1665 составят примерно 1 миллиард долларов.
Балансовый отчет и комментарии аналитиков:
Имея денежные средства в размере 55 миллионов долларов США и долг в размере 25 миллионов долларов США (по состоянию на 31 декабря 2021 года) по сравнению с расходом денежных средств в размере 15 миллионов долларов США в квартал, Axcella была вынуждена привлечь чистую выручку в размере 24,9 миллионов долларов США по цене 1,91 доллара США за акцию в ходе прямого размещения акций 16 марта 2022 года. . Подразумеваемая стратегия заключалась в том, чтобы обеспечить достаточный капитал для ведения операций до конца 22 года с ожиданием некоторых многообещающих новостей AXA1125 в середине года, которые поддержат цену ее акций, чтобы она могла провести более крупное и относительно менее разводняющее финансирование позже в этом году.
Удивительно, но, несмотря на крошечную рыночную капитализацию, Axcella пользуется значительной спонсорской поддержкой со стороны Street. Четыре аналитические фирмы, включая Wedbush и Leerink Partners, за последние месяцы перевыпустили рейтинг «Покупать» акций AXLA с предложенными целевыми ценами в диапазоне от 10 до 14 долларов за акцию.
Одна из причин, по которой акции Axcella продаются вяло, заключается в значительной доле собственности Flagship Ventures, которая основала компанию 14 лет назад и отвечает за Moderna (MRNA). Ее позиция в первом сейчас составляет 36,4% после добавления 6,3 млн акций в результате недавнего прямого размещения. Член совета директоров Дэвид Эпштейн также приобрел в рамках сделки 26 178 акций.
Вердикт:
Несмотря на (или благодаря) свой новаторский подход, Axcella остается вариантом — вариантом со значительно асимметричными плюсами и минусами. Однако этот дисбаланс необходимо взвесить, чтобы оценить шансы на успех, и дополнительно скорректировать с учетом будущего увеличения капитала. Хотя эти события трудно предсказать, ставка делается на то, что значительный успех в исследовании EMMPACT для NASH не только подтвердит подход EMM, но и приведет к тому, что компания будет выкуплена со значительной премией к ее текущей цене акций менее 2 долларов. . Акции Axcella выросли почти вдвое по сравнению с историческим минимумом 24 января 2022 года в $1,44 после того, как компания обеспечила операционный капитал и приближалась к середине года. Однако акции потеряли большую часть этого прироста в ходе более широкой рыночной распродажи последних нескольких недель.
Мое отношение к AXLA мало чем отличается от LEAP. Если AXA1165 продемонстрирует эффективность в исследовании NASH, Axcella можно будет купить по цене 40 долларов за акцию (~ 2 миллиарда долларов). Я уверен, что нет, но я не думаю, что шансы равны 0/100, а, скорее, около 20/80 или 30/70. Это должен быть лишь небольшой «предмет для часов» для тех, кого устраивают такие параметры.
«Вы можете посмотреть в другую сторону, но никогда больше не сможете сказать, что не знали». ― Уильям Уилберфорс
Брет Дженсен — основатель и автор статей для Biotech Forum, Busted IPO Forum и Insiders Forum.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
