Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Есть много вещей, которые кажутся невозможными только до тех пор, пока человек не попытается их сделать», — Андре Жид.
Сегодняшняя подробная статья посвящена названию микрокапа, которое появилось в качестве предложения для исследования от последователя Seeking Alpha. Полный инвестиционный анализ представлен ниже.
Обзор компании:
Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS) — биофармацевтическая компания из Сан-Диего, штат Калифорния, вышедшая на IPO в 2012 году. В феврале 2021 года компания заключила договор аренды новой штаб-квартиры в Сан-Диего, штат Калифорния. Объект будет использоваться в качестве основных офисов и лаборатории для исследований и разработок. Компания Regulus была основана в 2007 году компаниями Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) и Ionis Pharmaceuticals (IONS).
Компания стремится разрабатывать и коммерциализировать терапевтические препараты на основе микроРНК. Нарушение регуляции экспрессии микроРНК является ключевым фактором многих сложных многофакторных заболеваний, таких как воспалительные заболевания и рак. микроРНК являются частью большого класса некодирующих РНК, которые регулируют большинство генов в геноме. Более того, одна микроРНК способна воздействовать на сотни генов и регулировать их. В портфолио компании 5 программ, 4 из которых ориентированы на нефрологию.
Этот конвейер все еще находится на ранней стадии, а ведущий кандидат на продукт, RG-012, находится на втором этапе разработки. Единственным другим препаратом, выходящим за рамки стадии активации IND, является RGLS4326. RG-012 борется с синдромом Альпорта, а RGLS4326 нацелен на аутосомно-доминантный поликистоз почек. Regulus Therapeutics в настоящее время имеет рыночную капитализацию около 55 миллионов долларов и торгуется по цене около пятидесяти центов за акцию.
Трубопровод:
Источник: сайт компании.
РГ-012:
RG-012 представляет собой одноцепочечные анти-миР, которые связываются с миР-21 и ингибируют ее функцию для лечения синдрома Альпорта. RG-012 разрабатывается компанией Regulus в стратегическом альянсе с Genzyme. Регулус отвечает за продвижение RG-012 к проверке концепции. На этом этапе разработки Sanofi (SNY) имеет эксклюзивную возможность взять на себя разработку и коммерциализацию RG-012 по всему миру при условии права совместного продвижения в США со стороны Regulus. RG-012 получил статус орфанного препарата от FDA и Европейской комиссии
Синдром Альпорта — это опасное для жизни генетическое заболевание почек, для которого не существует одобренных методов лечения. Синдром Альпорта — это наследственная форма заболевания почек, вызванная мутациями в генах коллагена IV типа. Распространенность мутаций в семействе генов коллагена IV оценивается в 1 на 5000 человек. У пациентов наблюдается прогрессирующая потеря функции почек, что приводит к терминальной стадии почечной недостаточности. По оценкам, пациенты с синдромом Альпорта составляют примерно 2,5% всех операций по трансплантации почек в США.
В 2020 году компания получила промежуточный платеж по программе в размере 10 миллионов долларов. Кроме того, Regulus имеет право на получение дополнительных 25 миллионов долларов США на разработку после завершения фазы 2 испытаний. В настоящее время препарат оценивается в глобальном рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании фазы 2, которое проводит компания Sanofi.
РГЛС4326:
RGLS4326 представляет собой новый олигонуклеотид, предназначенный для ингибирования миР-17 и преимущественно нацеленный на почки. Периклинальные исследования продемонстрировали прямую регуляцию PKD1 и PKD2 в клетках кисты ADPKD человека, уменьшение образования кист почек, улучшение соотношения массы почек к массе тела, снижение пролиферации клеток кисты и сохранение функции почек на мышиных моделях ADPKD. RGLS4326 получил статус орфанного препарата от FDA в 2020 году.
Источник: презентация компании, сентябрь 2020 г.
Аутосомно-доминантный поликистоз почек вызван мутациями в генах PKD1 или PKD2. Заболевание является одним из наиболее распространенных моногенных заболеваний человека и ведущей причиной терминальной стадии почечной недостаточности. Заболевание характеризуется развитием множественных заполненных жидкостью кист преимущественно в почках. Чрезмерная пролиферация клеток кисты почки приводит к терминальной стадии заболевания почек примерно у 50% пациентов с АДПБП к возрасту 60 лет. В Соединенных Штатах диагностировано 160 000 человек. Кроме того, у 85% пациентов имеется мутация PKD1, а у 15% — мутация PKD2. Ориентировочная годовая стоимость заместительной почечной терапии в США составляет 3,8 миллиарда долларов.
Источник: презентация компании, сентябрь 2020 г.
В феврале 2021 года компания Regulus завершила набор в первую группу исследования фазы 1b RGLS4326 у пациентов с АДПБП. Исследование предназначено для оценки безопасности, фармакокинетики и изменений уровней PC1 и PC2 у пациентов с ADPKD, которым вводили RGLS4326 раз в две недели в общей сложности четыре дозы. Исследование состоит из 3 когорт. В мае 2021 года компания объявила основные результаты первой группы пациентов с АДПБП в продолжающемся клиническом исследовании фазы 1b.
Компания Regulus засвидетельствовала среднее увеличение уровня полицистина 1 и полицистина 2 более чем на 50% и 20%, что обнадеживает. PC1 и PC2 являются продуктами генов PKD1 и PKD2 и у пациентов с этим заболеванием вызывают депрессию. Кроме того, препарат хорошо переносился всеми 9 пациентами без каких-либо побочных эффектов. Данные по безопасности и фармакокинетике будут использоваться для расчета смоделированных границ безопасности. Недавно, 25 июня, компания объявила дополнительные данные испытания. Важным выводом было то, что тенденции указывают на то, что дальнейшее повышение уровня полицистина может быть достижимо при более длительном и потенциально менее частом приеме.
FDA в настоящее время частично приостановило клиническое применение RGLS4326 IND для длительного лечения до тех пор, пока второй набор требований, изложенных агентством, не будет должным образом выполнен. Компания будет использовать информацию клинических исследований фазы 1 для выполнения второго набора требований, изложенных в письме о частичном клиническом приостановлении, для поддержки исследований увеличенной продолжительности. Компания поговорит с FDA, чтобы обсудить свои планы по принятию решения по этому вопросу в середине 2021 года.
Комментарий аналитиков и балансовый отчет:
По состоянию на 31 марта 2021 года у Regulus Therapeutics были денежные средства и их эквиваленты на сумму 31,5 миллиона долларов США. Расходы на исследования и разработки в первом квартале 2021 года составили $3,3 млн по сравнению с $3,1 млн в первом квартале 2020 года. Общие и административные расходы за первый квартал 2021 года составили $2,4 млн по сравнению с $2,4 млн в 2020 году. Компания не получила дохода. в квартале или в первом квартале прошлого года. В целом чистый убыток компании за первый квартал составил $6 млн по сравнению с чистым убытком в $5,9 млн в первом квартале 2020 года.
Учитывая ее размер, компания редко освещается на Уолл-стрит. Пока только две аналитические фирмы высказались по поводу Regulus в 2021 году. 14 мая HC Wainwright повысила прогноз с «позитивного» до «покупать» и повысила целевую цену с $1,50 до $2. 29 июня Wedbush перевыпустил рекомендацию «Покупать» и целевую цену в $1,00.
Вердикт:
Мне нравится партнерство с Санофи, а также несколько ударов по воротам в разработке, хотя большинство из них все еще находятся на ранней стадии. Проблема с Регулусом в том, что развитие идет ледниковыми темпами. Последний раз мы внимательно изучали это имя в 2017 году. Тогда мы пришли к выводу, что развитие Регулуса шло очень медленно и в лучшем случае было «лотерейным билетом». После рассмотрения этой проблемы этот вывод остается в силе из-за медленного продвижения трубопровода с тех пор.
Крошечный кусочек льда может стать причиной аварии десяти автомобилей», — Марти Рубин.
Брет Дженсен — основатель и автор статей для Biotech Forum, Busted IPO Forum и Insiders Forum.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
