Sarepta Therapeutics (SRPT) анализ акций компании на 2023-2024 год

Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<

Сарепта Терапевтикс, Инк. (NASDAQ:SRPT) добилась большого прогресса в расширении использования своей генной терапии SRP-9001 [ELEVIDYS] для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна [МДД]. Почему я по-прежнему считаю, что у нее большой потенциал для инвесторов, так это потому, что вполне возможно, что она сможет расширить свою одобренную марку, включив в нее всех пациентов с МДД, независимо от возраста. Это потому, что текущая маркировка ELEVIDYS предназначена только для амбулаторных пациентов с МДД в возрасте 4 и 5 лет. Какие возможности расширения существуют у ELEVIDYS для лечения этой популяции пациентов? Существует возможность расширить маркировку, чтобы охватить всех амбулаторных пациентов с МДД, независимо от возраста.

Это может стать возможным благодаря продолжающемуся исследованию EMBARK, в котором используется ЭЛЕВИДИС для лечения амбулаторных пациентов с МДД в возрасте от 4 до 7 лет. Инвесторам не придется долго ждать, чтобы увидеть результаты этого исследования. Это потому, что ожидается, что данные из него будут опубликованы в четвертом квартале 2023 года. Если конечная точка будет достигнута, то Sarepta, скорее всего, сможет получить одобрение на расширение лейбла. Наконец, конечная цель состоит в том, чтобы охватить 95% пациентов с МДД. Сказав это, компания уже приступила к инициированию исследования, известного как ENVISION [исследование-303], в котором используется ELEVIDYS для лечения этой популяции пациентов с МДД, не проходящих амбулаторное лечение.

Расширение Ассортимента ELEVIDYS Возможно Двумя Способами

22 июня 2023 года Sarepta Therapeutics объявила, что FDA предоставило ей ускоренное одобрение ELEVIDYS для амбулаторного лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна [МДД] в возрасте 4 и 5 лет. Однако, как я отмечал выше, есть два способа, с помощью которых она могла бы расширить свою марку, чтобы, возможно, лечить до 95% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна [МДД]. из всей популяции пациентов с МДД. Если компания в конечном счете достигнет этой цели, то она может рассчитывать на то, что ее генная терапия ELEVIDYS займет огромную долю рынка.

Ожидается, что к 2023 году объем мирового рынка лекарств от мышечной дистрофии Дюшенна достигнет 4,11 миллиарда долларов. Таким образом, одним из способов расширить ассортимент ELEVIDYS было бы получить одобрение для всех амбулаторных пациентов с МДД, независимо от возраста. Для выполнения этой задачи все зависит от продолжающегося ключевого исследования EMBARK. Ожидается, что в этом исследовании на поздней стадии будет оценено применение ЭЛЕВИДИСА для лечения 120 амбулаторных мальчиков с МДД в возрасте от 4 до 7 лет. Основной конечной точкой этого исследования будет изменение общего балла амбулаторной оценки North Star (NSAA) по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели. Это приводит к следующему возможному способу для Sarepta расширить свою марку ELEVIDYS, и это может быть нацелено на пациентов с МДД, не находящихся на амбулаторном лечении.

Он сможет достичь этого с помощью продолжающегося испытания, известного как ENVISION. Опять же, целью этого исследования является ориентация на пациентов с МДД, не находящихся на амбулаторном лечении. Однако это исследование, нацеленное на эту конкретную популяцию пациентов с МДД, будет иметь другую конечную точку. Основной конечной точкой для этого исследования будет изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла работоспособности верхних конечностей версии 2, который будет оцениваться в течение 72-недельного периода.

Финансы

Согласно данным SEC за 10 квартал, по состоянию на 30 июня 2023 года у Sarepta Therapeutics были денежные средства, их эквиваленты, инвестиции и долгосрочные ограниченные денежные средства в размере 1,9 миллиарда долларов. Однако эта фармацевтическая компания уже получила предварительные разрешения регулирующих органов на три препарата, нацеленных на МДД, а именно EXONDYS 51, AMONDYS 45 и VYONDYS 53. Таким образом, компания генерирует чистую выручку от продажи этих одобренных препаратов. Было отмечено, что за 3 месяца, закончившихся 30 июня 2023 года, была достигнута чистая выручка от реализации продукции в размере 239 миллионов долларов. Это по сравнению с аналогичным периодом прошлого года, когда чистая выручка от реализации продукции достигла всего 211,2 миллиона долларов. Продажи ELEVIDYS не были достигнуты в течение последнего отчетного квартала, но это еще один способ, с помощью которого Sarepta может получать доходы от рынка DMD. Я считаю, что такое расширение может быть еще более усилено двумя способами расширения своего лейбла, о которых я упоминал выше.

Риски для Бизнеса

Существует несколько рисков, которые инвесторы должны учитывать, прежде чем инвестировать в Sarepta Therapeutics. Первый риск, который следует учитывать, связан с предстоящими результатами исследования EMBARK фазы 3, в котором используется ЭЛЕВИДИС для лечения амбулаторных пациентов в возрасте от 4 до 7 лет. Это связано с тем, что для того, чтобы Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов разрешило расширение маркировки ELEVIDYS для всех амбулаторных пациентов, независимо от возраста, оно должно соответствовать основной конечной точке. Нет никакой гарантии, что эта конечная точка будет достигнута или что произойдет расширение метки.

Вторым риском тогда было бы второе расширение маркировки, о котором я упоминал выше, которое нацелено на пациентов с МДД, не находящихся на амбулаторном лечении, в продолжающемся исследовании ENVISION. Нет никакой гарантии, что Сарепта сможет добиться положительных результатов от этого исследования на поздней стадии. Таким образом, компания, возможно, не сможет захватить еще одну долю рынка DMD. Третьим и последним риском, который следует учитывать, будет стоимость ЭЛЕВИДИСА. Хотя эта генная терапия обладает большим потенциалом, планируется, что она будет продана за 3,2 миллиона долларов за лечение. Риск здесь заключается в том, что нет никакой гарантии, что ELEVIDYS будет хорошо продаваться на рынке по этой прейскурантной цене. На этом этапе руководству придется либо проявить терпение, либо в конечном итоге снизить стоимость этой генной терапии.

Вывод

Вывод состоит в том, что Sarepta Therapeutics добилась успеха в продвижении ELEVIDYS для лечения амбулаторных пациентов в возрасте 4 и 5 лет. Как я уже говорил ранее, есть два способа расширить название этой генной терапии. Если будут достигнуты оба результата, то это позволит охватить до 95% всей популяции пациентов с МДД. Как я отмечал выше, ожидается, что глобальным показателем DMD станет многомиллиардный рынок. Три других одобренных препарата от МДД уже хорошо зарекомендовали себя, но теперь у него есть другой способ нацелиться на этот рынок.

Я полагаю, что публикация результатов ключевого исследования EMBARK в четвертом квартале 2023 года станет первой важной частью расширения лейбла. Я полагаю, что благодаря ускоренному одобрению ELEVIDYS для амбулаторных пациентов с МДД в возрасте 4 и 5 лет, а также двум возможным способам расширения бренда, инвесторы смогут извлечь выгоду из любых преимуществ, полученных от новых катализаторов.

Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.