Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
29 сентября 2021 года Editas объявляет о положительных исходных клинических данных продолжающейся Фазы 1/2 клинических испытания BRILLIANCE EDIT-101 для LCA10.
LCA10 — это генетическое заболевание, характеризующееся тяжелым нарушением зрения, которое обычно начинается в младенчестве. Пациенты с этим нарушением имеют проблемы со зрением в ночное время и крайнюю дальнозоркость.
EDIT-101 нацелен на вызывающую заболевание мутацию в гене CEP290, которая приводит к дегенерации глазных фоторецепторных клеток, критически важных для зрения. Терапия удаляет мутацию, чтобы попытаться восстановить нормальную экспрессию белка и функцию фоторецепторов, с конечной целью — восстановить зрение.
Исследование Editas проводится для подтверждения безопасности и увеличения дозировки до того момента, когда терапия сможет начать показывать сильный лечебный эффект.
Возвращаясь к отчеты следует отметить, что данные по безопасности были представлены в отношении всех шести субъектов, получавших низкие дозы (n = 2) и средние дозы (n = 4).
Большинство нежелательных явлений были легкими и в основном возникли в результате хирургической процедуры и субретинальной инъекции. Не было выявлено токсичности, ограничивающей дозу.
Наблюдалось легкое воспаление передней камеры, которое адекватно контролировалось пероральными стероидами. Никаких Cas9-специфических антител или Т-клеточного ответа обнаружено не было. На сегодняшний день не наблюдается катаракты, отека или истончения сетчатки, связанных с лечением.
По словам главного врача Editas Лизы Майклс, подтверждение безопасности в этом исследовании — огромная веха для компании. Были опасения, что лечение, проводимое с использованием аденоассоциированного вируса, может вызвать неконтролируемое или необъяснимое воспаление или привести к потере зрения пациентов.
Когда исследование было впервые задумано, никто никогда не редактировал гены в организме, и люди были очень обеспокоены потенциальными иммунными реакциями, которые могут возникнуть при терапии CRISPR / Cas9», — сказала Майклс.
После 15 месяцев наблюдения Editas не обнаружил никаких тревожных сигналов о безопасности у первых двух пациентов. Располагая этими данными, Эдитас начала терапию средними дозами, чтобы увеличить эффективность терапии.
Из пресс-релиза мы знаем эффективность оценивалась на основе имеющихся данных по пяти субъектам, получавшим лечение в когорте взрослых с низкими дозами (n = 2) и когорте взрослых со средними дозами (n = 3), у которых было не менее трех месяцев последующего наблюдения после лечения.
Оценивались те показатели, которые могут продемонстрировать постоянство и воспроизводимость у субъектов с дегенерацией сетчатки.
Здесь важно отметить один момент данные являются предварительными, и одна из проблем технологии заключается в том, что она воздействует непосредственно на сетчатку, поэтому врачи не могут просто сделать биопсию материала, чтобы проверить наличие признаков улучшения.
Вместо этого они ищут так называемые клинические биомаркеры для определения эффекта, который в рамках данного исследования является мерой корректировки остроты зрения.
Пациентов проверяют, могут ли они воспринимать разные уровни света, и проводят через лабиринт, чтобы измерить их способность маневрировать при разных уровнях освещения.
Так два пациента в группе средней дозы показали сигналы эффективности, которые предполагают, что произошло улучшение, так как были зафиксированы улучшение мобильности, светочувствительности, навигации и других характеристик.
Один из этих субъектов показал улучшение остроты зрения с максимальной коррекцией и имел «положительную тенденцию» к повышению чувствительности сетчатки глаза. Этот пациент также продемонстрировал улучшение подвижности на шестом месяце.
У второго пациента наблюдалось улучшение остроты зрения с максимальной коррекцией на третий месяц и «заметное улучшение» чувствительности сетчатки, которое наблюдалось через 1,5 месяца и сохранялось через три месяца.
Имея в наличии эти доказательства ранней эффективности средней дозы терапии Editas теперь может перейти к более высокой, чтобы проверить ее эффективность.
Компания также получила разрешение FDA на тестирование EDIT-101 у детей в попытке обеспечить лечение в более раннем возрасте, и на первых стадиях прогрессирования заболевания, что может привести к более эффективному восстановления зрения.
Всё вроде бы выглядит довольно красочно, но не стоит забывать о конкурентах.
О них мы говорим в следующей части видео.
Уважаемые коллеги, для того получать актуальную аналитику по биотехнологическим компаниям, китайским акциям и туристическому сектору подписывайтесь на канал и ставьте колокольчик.
А мы продолжаем.
ProQR Therapeutics является голландской компанией, разрабатывающей терапии РНК для лечения наследственных заболеваний сетчатки.
В отличие от генной терапии, методы лечения с помощью РНК обратимы, потому что они вносят изменения в РНК, а не в ДНК, поэтому в этом случае РНК-терапия является более эффективным и менее дорогостоящим вариантом.
Однако на практике разработчикам лекарств приходится иметь дело с проблемами «неадекватного поражения цели, недостаточной биологической активности и токсических эффектов вне цели».
Главный кандидат ProQR молекула Сепофарсен — это РНК-терапия, направленная на восстановление зрения при врожденном амаврозе Лебера 10, точно также как и EDIT-101 от EDITAS.
Сепофарсен в настоящее время находится в фазе 2/3 исследования ILLUMINATE с участием 36 взрослых и детей.
Сепофарсен имеет обозначения FDA и EMA как орфанное лекарство, обозначения FDA для ускоренного приема и лечения редких детских заболеваний, а также обозначение EMA PRIME.
В первой фазе испытания, результаты которого были опубликованы в 2020 году терапия показала себя в целом безопасной, и единственная наблюдаемый серьезный побочный эффект, а именно катаракта — поддалась лечению.
29 сентября 2021 года после публикации пресс-релиза по EDIT-101 котировки ProQR Therapeutics сначала подскочили на 10%, но потом вернусь к уровню своего открытия.
На мой взгляд именно факт наличие конкурента, который по стадиям испытаний обгоняет Editas негативно влияет на акции последней даже при наличии положительных данных.
Более того, новостной фон совсем не в пользу американской компании.
Так например аналитик RBC Capital Markets отметил, что улучшение у одного пациента, отмеченное Editas, было незначительным и не соответствовало тому, что наблюдалось с конкурирующей терапией, разрабатываемой ProQR Therapeutics.
Он также поставил под сомнение отчет о безопасности в котором отмечается только «легкое воспаление передней камеры», и добавил, что проблемы могут начаться после увеличения дозировки.
Далее я хотел бы высказать своё личное мнение по данному активу.
В апреле 2021 года, после того, как аналитик Goldman Sachs высказал свои опасения по поводу разрабатываемой Editas терапии акции компании обвалились на 15%, это дало мне возможность зайти в сделку и заработать позицию 27 сентября зафиксировать прибыль в 49%.
Кстати, если вы хотите быть в курсе наиболее важных событий и видеть сделки в реальном времени, подписывайтесь на телеграмм канал указанный в описании.
На тот момент аналитическое сообщество высказывало сомнения по поводу того будет ли вообще EDIT-101 эффективен, и вчера опасения не оправдались.
Теперь новые причины недоверия, а именно сравнения с конкурентом и последовавший обвал котировок. Помните золотое правило инвестирования? Покупай на слухах, продавай на фактах.
Если Editas покажет более высокую эффективность на большей дозе при идентичном средней дозе профиле безопасности, то все эти сомнения испарятся и котировки выйдут на новые максимумы.
Для меня же вчерашняя распродажа является отличной возможностью для приобретения топового актива в публичный портфель и долгосрочной перспективой.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
