Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Биотехнологическая индустрия вступает в 2023 год на перепутье.
Во многих отношениях этот сектор переживает один из самых сложных лет за последнее время. Первоначальное публичное размещение акций приостановилось. Широко отслеживаемый фондовый индекс биотехнологий упал почти на 30%. Более 100 компаний провели реструктуризацию и сократили рабочие места. И этот сектор потерпел редкое поражение в Вашингтоне с принятием Закона о снижении инфляции, закона, направленного на снижение цен на лекарства.
Тем не менее, в 2022 году биотехнологии также одержали победы. Три метода генной терапии наследственных заболеваний были одобрены регулирующими органами США, что привело к появлению проблем в этой области. Препарат, предназначенный для замедления развития болезни Альцгеймера, неожиданно успешно прошел третью фазу испытаний. Небольшие биотехнологические компании также одержали победы в судебных процессах по шизофрении, неалкогольному стеатогепатиту и язвенному колиту и были щедро вознаграждены значительным ростом акций. Активность в области слияний и поглощений также росла по мере того, как год шел к концу.
Результаты ключевых исследований в области ожирения, рака и болезни Альцгеймера могут определить, что ожидает этот сектор в 2023 году. Вот 10, на которые стоит обратить внимание:
Компании: Nimbus Therapeutics, Takeda Заболевание: бляшечный псориаз средней и тяжелой степени Тип лечения: Низкомолекулярное исследование: NCT04999839 Почему это важно:
В декабре Takeda подписала одну из крупнейших сделок на неутвержденный препарат в истории отрасли, заплатив biotech Nimbus 4 миллиарда долларов за приобретение экспериментального противовоспалительного препарата на этапе тестирования 2. Данные, которые Nimbus обнародует в начале этого года, могут показать, почему Такеда был готов выписать такой значительный чек.
Препарат Nimbus является одним из многих тестируемых ингибиторов TYK2. Эти препараты нацелены на фермент, участвующий в воспалении, и рассматриваются как пероральные альтернативы инъекционным лекарствам, таким как Хумира. В прошлом году компания Bristol Myers Squibb вывела на рынок первый ингибитор TYK2, Сотыкту, для лечения бляшечного псориаза.
Nimbus относится к числу тех, кто верит, что может добиться большего. Компания уже десять лет разрабатывает свой собственный блокатор TYK2, NDI-034858, и ее руководители утверждают, что препарат более селективен, чем Сотыкту.
Доказательства могут появиться в ближайшее время. В конце прошлого года компания сообщила, не вдаваясь в подробности, что NDI-034858 успешно прошел испытания на средней стадии лечения псориаза и что результаты подтверждают потенциал “лучшего в своем классе”. Такеда приобрела программу Nimbus две недели спустя, а руководитель отдела исследований и разработок Энди Пламп сослался на “дифференциацию препарата». … в пределах класса TYK2.” Результаты испытания должны быть представлены в этом году, и генеральный директор Джеб Кейпер сказал BioPharma Dive в декабре, что они должны “связать все воедино в сознании людей”.
Сотыкту превзошел плацебо, а также другую пероральную терапию, Otezla от Amgen, по двум обычно используемым показателям для оценки очищения кожи в фазе 3 тестирования. Заявления Nimbus “предполагают”, что NDI-034858 имел лучшие показатели очистки кожи на 75% или больше, чем препарат Bristol Myers, писал аналитик Stifel Алекс Томпсон в ноябре. —
Компания:Болезнь Эли Лилли: Болезнь Альцгеймера Тип лечения: Исследование на антитела: ПЕРВОПРОХОДЕЦ-ALZ 2 Почему это важно:
Шесть лет назад, в январе, Дэйв Рикс вступил в должность генерального директора Lilly. Его назначение на руководящую должность в Indianapolis pharma произошло всего через два месяца после одной из самых дорогостоящих неудач в исследованиях компании: провала крупномасштабного испытания препарата от болезни Альцгеймера hopeful solanezumab. Отрицательные результаты были не первыми для соланезумаба, но они означали его окончание как главного перспективного препарата Лилли.
С тех пор Лилли вернулась к проблеме болезни Альцгеймера, разработав новое экспериментальное лекарство, на которое, как и на соланезумаб до него, возлагаются большие надежды. Компания считает, что на этот раз у нее больше шансов добиться успеха, поскольку ранние результаты исследования показали, что современное лекарство под названием донанемаб может замедлить клиническое ухудшение у пациентов с легкой формой заболевания.
Недавний успех Eisai и Biogen с их препаратом леканемаб также является благоприятным, поскольку лекарство Лилли также является мощным очистителем от токсичных бляшек, которые, как полагают, связаны с развитием болезни Альцгеймера.
Главным тестом Донанемаба является исследование под названием TRAILBLAZER-ALZ 2, результаты которого, как ожидается, будут опубликованы ближе к середине года. Исследование, в котором приняли участие 1800 человек, покажет, приводит ли способность донанемаба очищать от зубного налета к значимой клинической пользе.
Но Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов могло бы одобрить препарат до этого. Лилли обратилась в агентство с просьбой об ускоренном разрешении на основании этого раннего исследования, и решение ожидается к февралю. Леканемаб также может появиться на рынке, поскольку регулирующий орган должен вынести вердикт по этому препарату к началу января.
Если донанемаб добьется успеха — а еще лучше, даст более сильные результаты, чем леканемаб, — компании Lilly наконец-то будет что показать за свои многолетние исследования болезни Альцгеймера. —
Компании: AstraZeneca, Daiichi Sankyo Заболевание: Рак легких Тип лечения: Конъюгат антитело-лекарственное средство Исследование: TROPION-Lung01 Почему это важно:
Одна из самых успешных сделок по лицензированию лекарств в новейшей истории была заключена в 2019 году, когда AstraZeneca согласилась заплатить Дайичи Санке целых 6,9 миллиарда долларов за часть лекарства от рака, разработанного японской компанией. С тех пор препарат, который сейчас продается как Энхерту для лечения нескольких типов опухолей, стал основой лечения рака молочной железы. Аналитики ожидают, что к 2026 году годовой доход компании превысит 6 миллиардов долларов.
AstraZeneca и Daiichi ищут выход на бис с препаратом, известным как датопотамаб дерукстекан. Как и Энхерту, это конъюгат антитело-лекарственное средство, лекарство, которое связывает убивающее опухоль химическое вещество с целевым антителом. И, как и в случае с Enhertu, AstraZeneca заплатила, чтобы заполучить его, согласившись передать Daiichi до 6 миллиардов долларов, если препарат достигнет ряда ключевых показателей.
Самая большая разница между ними заключается в их цели. Энхерту ищет раковый белок HER2, в то время как датопотамаб дерукстекан нацелен на белок под названием TROP2. Партнеры тестируют его на наличие множества опухолей.
Ранее в этом году датопотамаб дерукстекан показал многообещающие результаты в небольшом исследовании при типе рака легких, для лечения которого не существует одобренных методов лечения, нацеленных на TROP2. Но его первое окончательное испытание состоится в ближайшее время, когда компании сообщат о результатах первой фазы 3-го испытания препарата, в котором участвовали люди с ранее леченным раком легких. В ходе исследования сравнивается препарат AstraZeneca и Daiichi с химиотерапевтическим доцетакселом.
В декабрьской аналитической записке аналитик Jefferies Питер Уэлфорд предположил, что химиотерапия, вероятно, будет сдерживать опухоли в среднем в течение 4 месяцев. Таким образом, планка успеха для датопотамаба дерукстекана составляет шесть месяцев, при этом лучшие результаты указывают на то, что у препарата есть шанс заменить химиотерапию раньше, написал он.
Полученные результаты имеют значение и для Gilead Sciences. Ее препарат от рака молочной железы Trodelvy нацелен на TROP2 и также проходит тестирование на поздней стадии рака легких. Согласно федеральной базе данных клинических испытаний, результаты ожидаются в 2024 году. —
Компания: Eli Lilly Заболевание: Ожирение Тип лечения: Модифицированный пептид Испытание: SURMONT-2 Почему это важно:
Недавно одобренный препарат Лилли «Мунджаро» — это нечто большее, чем просто новейшее лекарство от диабета. Первый в своем роде препарат, который контролирует уровень сахара в крови несколькими способами, Mounjaro также продемонстрировал в ходе клинических испытаний поразительную способность снижать вес — особенность, которая сделала его одним из самых популярных препаратов в отрасли.
В одном исследовании третьей фазы под названием SURMOUNT-1 высокая еженедельная доза Мунджаро привела к тому, что участники исследования, страдающие ожирением, потеряли примерно пятую часть своего веса за 72 недели. Лилли надеется, что эти результаты помогут одобрить Мунджаро в качестве средства для похудения, что откроет путь к новым доходам. Но сначала Мунджаро должен преуспеть во втором крупном исследовании, известном как «ПРЕОДОЛЕНИЕ-2».
Программа SURMOUNT-2 аналогична уже завершенному испытанию, но включает пациентов с сахарным диабетом 2 типа, а также ожирением. Это одно из трех дополнительных исследований, которые могут завершиться весной. Но SURMOUNT-2 будет наиболее значимым, поскольку Lilly заявила, что намерена в первую очередь основывать свое приложение на данных этого испытания и SURMOUNT-1.
Результаты ожидаются в апреле и, в зависимости от результата, могут стать благом для Лилли.
Аналитики будут наблюдать за тем, как препарат сочетается с парой препаратов от Novo Nordisk. Некоторые уже сейчас возлагают большие надежды. Аналитик SVB Securities Дэвид Райзингер прогнозирует ежегодный объем продаж Mounjaro в 26 миллиардов долларов в 2030 году, что сделает его одним из самых прибыльных продуктов отрасли. —
Компании: Regeneron Pharmaceuticals, Sanofi Заболевание: Хроническая обструктивная болезнь легких Тип лечения: Исследование на антитела: BOREAS Почему это важно:
Компании Sanofi и Regeneron уже завоевали золотую медаль со своим противовоспалительным препаратом Dupixent. Антитело Dupixent, разработанное ими совместно, было впервые одобрено в 2017 году и с тех пор получило разрешения на лечение пяти различных заболеваний. Попутно он стал одним из самых продаваемых лекарств в отрасли. В 2021 году объем продаж по всему миру превысил 6 миллиардов долларов.
Ключевое исследование, которое выйдет в этом году, в случае положительного результата, может еще больше повысить прогнозы по доходам. Но судебный процесс — это еще и тяжелое испытание. В настоящее время проводится оценка эффективности препарата при хронической обструктивной болезни легких, или ХОБЛ, которая является одной из ведущих причин смертности во всем мире. Это также сложное заболевание, которое биологические препараты эффективно не лечат. Например, лучшие препараты от AstraZeneca и GSK либо не прошли масштабных испытаний при ХОБЛ, либо были отклонены регулирующими органами.
Руководители Regeneron считают, что Dupixent может добиться успеха, потому что компания тестирует его на подгруппе пациентов с ХОБЛ с воспалением 2-го типа — типом иммунного ответа, на который, как было показано, препарат влияет при других состояниях. “Если ХОБЛ является заболеванием 2-го типа, то [Dupixent] должен сработать”, — сказал финансовый директор Regeneron Роберт Лэндри на конференции в ноябре. “Но этот фрагмент пока неизвестен”.
Ответ должен прийти в ближайшее время. Первое из двух испытаний 3-й фазы при ХОБЛ, BOREAS, должно дать результаты в первом полугодии. Если регулирующие органы сочтут их “весьма убедительными”, компании могут подать заявку на одобрение до того, как второе исследование, NOTUS, выйдет в 2024 году, пишет аналитик SVB Райзингер.
У Sanofi и Regeneron есть второе антитело, итепекимаб, которое также находится на поздней стадии тестирования на ХОБЛ. Этот препарат тестируется на всех, кто страдает этим заболеванием. —
Компания: Gilead Sciences Заболевание: Миелодиспластический синдром Тип лечения: Исследование на антитела: ПОВЫШЕНИЕ эффективности, почему это важно:
В последние годы Gilead потратила миллиарды долларов на приобретения в рамках усилий по созданию онкологического бизнеса. Одним из ее крупнейших выкупов стала покупка биотехнологической компании Forty Seven за 5 миллиардов долларов. Ожидаемые в ближайшее время результаты испытаний могут показать, были ли эти деньги потрачены не зря.
Эти данные относятся к препарату, известному как магролимаб. Это лекарство относится к классу препаратов, называемых ингибиторами CD47, которые блокируют сигнальный механизм, используемый раковыми клетками для защиты от иммунной системы. Gilead и другие рассматривают эти препараты как потенциальную основу для комбинаций иммунотерапии рака, но в последние годы у них были трудности.
Программа Gilead неоднократно откладывалась, прежде чем соображения безопасности заставили Управление по контролю за продуктами и лекарствами временно приостановить несколько испытаний магролимаба. AbbVie отозвала свои инвестиции в конкурирующую программу от I-Mab Biopharma. Другие препараты от Bristol Myers и Surface Oncology также были отменены.
Исследование магролимаба под названием ENHANCE могло бы внести большую ясность в потенциал этого класса препаратов. Результаты исследования станут данными первой фазы 3 испытания ингибитора CD47. Это проверка того, насколько препарат и химиотерапия могут быть эффективны только при химиотерапии у недавно диагностированных пациентов с миелодиспластическим синдромом, похожим на рак заболеванием, поражающим костный мозг.
Компания Gilead заявила, что ожидает результатов в “начале” 2023 года. —
Компания: Moderna Заболевание: Грипп Тип лечения: вакцина против мессенджерной РНК Испытание: NCT05415462 Почему это важно:
Moderna и технология мессенджерной РНК, которой она известна, достигли совершеннолетия во время пандемии. Компания, а также mRNA peer BioNTech использовали этот подход для разработки мощных защитных вакцин, которые спасли миллионы жизней. Но на Moderna оказывается все большее давление, чтобы она разработала второй, успешный продукт. Одна из ближайших возможностей BioNTech — вакцина против сезонного гриппа, вируса, с которым, по мнению Moderna и BioNTech, мРНК лучше подходит для борьбы, чем старые технологии.
Несмотря на то, что ежегодные прививки от гриппа легко доступны, по данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, они, как правило, лишь на 40-60% эффективны для прекращения заболевания, и эта проблема становится более актуальной во время одного из самых тяжелых сезонов гриппа за последние годы. Во многом это связано с тем, что разработчики полагаются на прогнозы Всемирной организации здравоохранения при принятии решения о том, какие штаммы гриппа следует включать в ежегодные прививки, что может привести к несоответствию между вакцинами и циркулирующими штаммами.
Разработчики вакцин с мРНК утверждают, что преимущества в скорости и производстве позволят им лучше адаптировать свои прививки к известным штаммам данного года и создавать более эффективные вакцины. Но это еще не доказано. Результаты раннего тестирования Moderna были неоднозначными, что вызывает вопросы о том, могут ли вакцины с мРНК превзойти существующие варианты.
Ответы могут появиться в ближайшее время. Исследование 3-й фазы препарата Moderna shot, мРНК-1010, полностью завершено, результаты ожидаются в первом квартале. Хотя исследование будет только проверять способность вакцины стимулировать иммунный ответ, Moderna заявила, основываясь на отзывах регулирующих органов, что результаты все еще могут способствовать ускоренной подаче заявки на одобрение.
Компания BioNTech и партнер Pfizer выбрали другую стратегию, включив в более масштабное исследование третьей фазы, направленное на изучение клинической эффективности. Это исследование началось в сентябре и может завершиться в августе, согласно базе данных клинических испытаний. —
Компания:Alnylam Pharmaceuticals Заболевание: Болезнь Альцгеймера Тип лечения: Исследование малой интерферирующей РНК: NCT05231785 Почему это важно:
Алнилам потратил почти два десятилетия, пытаясь превратить область научных исследований, известную как РНК-интерференция, в бизнес по производству лекарств. Это удалось благодаря сосредоточению внимания на печени. Каждое из лекарств, которые биотехнология вывела на рынок, использует РНК-интерференцию, чтобы “заглушить” потенциально вредные генные мишени в печени, как и большинство лекарств, находящихся в клинической разработке компании.
Тем не менее, Алнилам не может воздействовать на многие заболевания с помощью RNAi, нацеленного на печень. Компания уже давно рассматривает мозг как следующий рубеж для своих лекарств, и предварительные данные по лекарству от болезни Альцгеймера могут показать, есть ли у этого подхода шанс сработать.
Программа известна как ALN-APP и доставляет РНК-лекарство в жидкость, которая поступает в головной и спинной мозг и выходит из него. Это предназначено для замедления выработки белка-предшественника амилоида, или APP, который, в свою очередь, может остановить образование запутанных белков в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера. Компания Alnylam совместно с партнером Regeneron тестирует его в рамках первой фазы исследования на пациентах с ранним началом болезни Альцгеймера. Успех может “открыть возможность для целого ряда других разрушительных расстройств ЦНС”, — заявила генеральный директор Ивонн Гринстрит на телефонной конференции в ноябре.
Компания Alnylam считает, что ее препарат может иметь клинический эффект, если он снижает уровень белка примерно на 50%, согласно ноябрьской исследовательской записке аналитика Stifel Пола Маттейса. Влияние на течение заболевания не будет известно из ранних данных, которые сосредоточены на суррогатных маркерах, призванных показать, что препарат работает так, как задумано. Но “надежное взаимодействие с целью и безопасность на данном этапе были бы подтверждающими”, — написал он. —
Компания: UniQure Заболевание: Болезнь Хантингтона Тип лечения: AAV Исследование генной терапии: NCT04120493 Почему это важно:
Последние несколько лет были сложными для исследований болезни Хантингтона, дегенеративного неврологического заболевания, при котором не проводилось эффективного лечения его первопричины.
Начиная с 2021 года, Roche и Ionis Pharmaceuticals, а также Wave Life Sciences показали неутешительные клинические результаты. Опасения по поводу безопасности также привели к тому, что регулирующие органы приостановили тестирование препаратов Novartis и PTC Therapeutics, двух самых передовых препаратов Хантингтона, находящихся в стадии клинической разработки.
Эти неудачи подняли вопросы о том, как безопасно воздействовать на биологию, лежащую в основе болезни Хантингтона. Они также повысили ожидания в отношении результатов от biotech UniQure, которые ожидаются во втором квартале.
Генная терапия UniQure направлена на снижение уровня токсичного белка путем прекращения его выработки. Предварительные результаты раннего исследования показали, что лечение, по-видимому, работает: первая протестированная доза снижает уровень этого белка по сравнению с плацебо. Но UniQure также пришлось временно приостановить прием более высокой дозы, когда у трех пациентов возникли побочные эффекты, которые считались серьезными.
Эти данные подготовили почву для самого существенного обновления UniQure на сегодняшний день. Позже в этом году будут опубликованы данные о пациентах, получавших генную терапию один-два года назад. Эти обновления укажут на то, оказывает ли лечение UniQure реальное влияние на течение болезни Хантингтона.
“В конечном счете, хотя это высокорискованный актив, мы считаем, что есть причины для осторожного оптимизма”, — написал в ноябре аналитик Stifel Маттейс после первых результатов. —
Компании: Roivant Sciences, Pfizer Заболевание: Язвенный колит Тип лечения: Биологическое Исследование: ТОСКАНА-2 Почему это важно:
В основе гонки между небольшой биотехнологической компанией и новой компанией, поддерживаемой Pfizer, лежит белок под названием TL1A, который регулирует воспаление и фиброз.
В прошлом месяце первый из этих конкурентов, Prometheus Biosciences, сообщил, что его экспериментальный препарат, нацеленный на TL1A, показал положительные результаты в двух исследованиях, тестировавших его у пациентов либо с язвенным колитом, либо с болезнью Крона.
В исследованиях участвовали пациенты, чьи состояния не были должным образом устранены с помощью других методов лечения. Таким образом, Prometheus, а также некоторые аналитики с Уолл-стрит считают, что это лекарство может стать ценным вариантом лечения трудноизлечимых форм синдрома раздраженного кишечника. Положительные результаты подняли рыночную стоимость Prometheus на миллиарды долларов.
Теперь инвесторы ожидают данных от этой новой компании, созданной Pfizer и партнером Roivant.
Компания основана на аналогичном конкурирующем препарате, известном как RVT-3101. Где-то в первой половине этого года ключевое клиническое исследование, в котором примут участие около 250 человек, должно помочь ответить на вопрос, может ли RVT-3101 эффективно лечить язвенный колит средней и тяжелой степени. Хотя сравнение результатов перекрестных испытаний может быть затруднено, результаты также могут дать инвесторам лучшее представление о том, как сочетаются препараты Pfizer и Roivant.
В случае успеха испытание должно помочь Pfizer и дочернему предприятию Roivant не отставать от Prometheus, которая планирует в этом году приступить к разработке своего препарата pivotal. —
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
