Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
После отделения онкологического подразделения в ноябре 2021 года у Bluebird остался pipline, который состоит из трех лентивирусных препаратов.
Существует перспектива того, что биотех получит одобрение FDA по крайней мере на один из своих методов лечения, скорее всего, на терапию талассемии, зависимой от переливания крови.
Так 11 декабря 2021 года компания выпустила данные долгосрочного исследования beti-cel, показывающие высокую эффективность терапии.
Эти данные подтверждают заявку на получение лицензии на биопрепараты для beti-cel, которая была недавно принята FDA, с датой PDUFA 20 мая 2022 года.
В случае одобрения, вероятно, мы увидим некоторый ажиотаж со стороны частных инвесторов и краткосрочный рост котировок.
Но если рассматривать BLUE в долгосрочной перспективе, становится понятно, что компания сталкивается с проблемами коммерциализации из-за появления конкурирующих технологий, ограничительной маркировки лекарств, редкости целевых заболеваний, высоких цен на препараты из-за производственных затрат и потери европейского рынка.
Первоначально BLUE сосредоточила внимание на коммерциализации своей терапии в Европе, предлагающей национальные программы здравоохранения, охватывающие всех граждан. Компания получила разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам на два препарата: Eli-cel и beti-cel.
21 октября 2021 года Bluebird bio выпустила пресс-релиз в котором сообщила, что решила прекратить все свои операции на европейском континенте после того, как три неожиданных серьезной неблагоприятной реакции сделали путь к коммерциализации более трудным.
Дополнением к проблемам безопасности стала высокая стоимость препаратов. Европейские правительства отказались платить запрашиваемую цену за терапии. (так, например, стоимость beti-cel (Zynteglo) составляла 1,4 миллиона долларов)
Все методы лечения BLUE являются аутологичными, это означает, что они изготавливаются индивидуально для каждого пациента, что увеличивает производственные затраты, приводит к росту себестоимости и минимального порога отпускных цен.
Беспокойство вызывает также и редкость целевых заболеваний.
Церебральная адренолейкодистрофия
Eli-cel, получивший одобрение в Европе в июле 2021 года, нацелен на церебральную адренолейкодистрофию «CALD», редкое наследственное заболевание, поражающее детей мужского пола, вызывающее быстрое ухудшение здоровья и, в большинстве случаев, приводящее к смерти в возрасте до 12 лет. Bluebird утверждает, что преимущества Eli-cel перевешивают его риски, учитывая разрушительную природу CALD.
По всей видимости Eli-cel получит одобрение FDA именно в связи с направленностью на столь ужасное заболевание и давление общественности.
Тем не менее, CALD встречается крайне редко. Согласно данным BLUE, адренолейкодистрофия «ALD» ежегодно встречается от 1: 20 000 до 1: 30 000 новорожденных мальчиков.
40% мальчиков с диагнозом ALD будут прогрессировать до CALD. Количество новорожденных в США в 2019 году — 3,75 миллиона. Если предположить, что половина из них — мужчины, ожидаемые случаи ALD составляют 125–187 пациентов ежегодно.
40% из них будут прогрессировать до CALD, что составит от 50 до 75 пациентов в год. Справедливо предположить, что не у всех этих пациентов есть родители с солидной медицинской страховкой, покрывающей передовые методы генной терапии. С учетом того, что BLUE просит за инъекцию больше миллиона долларов, продавать Eli-cel будет сложно.
β-талассемия
Точно также, как Bluebird поступили c препаратом SKYSONA / Eli-cel, они решили поступить и с ZYNTEGLO / beti-cel, планируя свернуть все операции Европе до начала 2022 года.
В ноябре компания подала заявку в FDA для beti-cel при β-талассемии и получила дату рассмотрения PDUFA 20 мая 2022 года.
То, что терапия ранее была принята EMA сигнализирует о более высоких шансах на одобрение FDA. EMA и FDA чаще всего приходят к аналогичным решениям.
Однако, даже если препарат будет одобрен, шансы на коммерческий успех невелики, особенно с учетом потери европейского рынка.
β-талассемия крайне редко встречается в США, даже реже, чем CALD.
По оценкам CDC, в США насчитывается 1000 пациентов с β-талассемией, и эти цифры включают пациентов старше 12 лет. Стандартном лечения для детей является трансплантация костного мозга, в то время как ZYNTEGLO был одобрен лишь для детей старше 12 лет.
Опять же, нельзя предположить, что у каждого из этих пациентов есть страховка, готовая покрыть лекарство стоимостью 1,4 миллиона долларов (без учета расходов на госпитализацию и химиотерапию, связанную с введением ZYNTEGLO). А ограничение по возрасту, вероятно, еще больше ограничит рынок.
Серповидно-клеточная анемия
LentiGlobin — это исследуемый компанией препарат для лечения серповидноклеточной анемии «SCD».
SCD более распространена в США, чем β-талассемия и CALD, с пулом пациентов в 100 000 человек, что увеличивает шансы на коммерческий успех.
Однако конкуренция со стороны новых, более безопасных и эффективных технологий препятствует перспективам. Ранне FDA уже приостановило использование LentiGlobin из-за двух случаев SUSAR, и академическая литература прямо предупреждает о рисках, связанных с лентивирусными переносчиками.
В тоже время сегодня почти все компании по редактированию генов, платформы которых полагаются на технологию CRISPR, получившую Нобелевскую премию 2020 года, имеют передовую программу SCD.
Недавно Intellia и CRISPR Therapeutics сообщили об отличных результатах своих клинических испытаний SCD. И по всей видимости, LentiGlobin от BLUE для SCD имеет небольшой шанс противостоять этим более безопасным технологиям.
Подводя итог всему вышесказанному:
Учитывая серьезность заболеваний, на которые нацелены терапии Bluebird, и ограниченные возможности лечения, FDA в ближайшие несколько лет с высокой вероятностью предоставит разрешение на их использование.
Однако, даже в случае одобрения, компания столкнётся с проблемами продвижения своих препаратов из-за небольшого размера рынка и высокой конкуренции.
Уход с европейского рынка уже показал нам несостоятельность коммерческой модели биотеха, и ожидать каких-то выдающихся показателей в США теперь не приходится.
Плюс к этому в связи с отсутствием препаратов, приносящих доход я ожидаю увидеть дополнительную эмиссию акций для привлечения капитала, необходимого для коммерциализации терапий.
В связи с этим, я считаю, что в долгосрочной перспективе Bluebird имеет слабые позиции и на рынке существует большое количество более интересных бумаг.
Что касается краткосрочного удержания, безусловно сегодня большинство небольших биотехнологических компаниях торгуются близко к уровню своих исторических минимумов, это касается и Bluebird, капитализация которой составляет 800 миллионов долларов.
На конец сентября, еще до разделения, у компании было на счетах около 1 миллиарда долларов. Согласно заявлениям руководства, остаток денежных средств должен был быть поделен поровну между BLUE и 2Seventy.
После отделения завершившегося 4 ноября 2021 года новая компания сообщила, что ей достались денежные средства в размере 518,5 долларов США.
20 декабря bluebird сообщила о том, что FDA частично приостановило их клинические испытания.
После публикации сообщения на премаркете акции компании упали на 20%, а рыночная капитализация снижалась до 550 миллионов долларов. После же, на основной сессии котировки вернулись до уровня начала торгов.
Приостановка от FDA является очень серьезным ударом для репутации компании, и произошедшее снижение, а после стремительный откуп показали нам, что дальше падать уже некуда, капитализация сложилась из балансовой стоимости плюс небольшой премий за риск.
Так как акции находятся на дне, на мой взгляд в краткосрочной перспективе есть все шансы вырасти от текущего уровня вместе с сектором при развороте индекса XBI.
Но инвесторам важно узнать, как быстро новая Bluebird будет сжигать денежные средства. Дело в том, что подразделение редких генетических болезней забрало на себя большую часть прямых расходов на научные исследования, которые составили почти 80% от общих расходов компании до разделения.
Таким образом если наблюдая за результатами работы BLUE в ближайшие кварталы рыночные игроки увидят, что она тратит деньги слишком быстро, они могут пересмотреть премию за риск и сократить ее вплоть до 0, обрушив котировки компании до балансовой стоимости.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
