Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Solid Biosciences — это биотехнологическая компания, которая занимается разработкой терапии при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
У компании есть один кандидат под названием SGT-001, который в настоящее время проходит испытание фазы 1/2.
МДД — это связанное с Х-хромосомой заболевание, разрушающее мышцы и в конечном итоге приводящее к летальному исходу. В основном поражает мальчиков, у которых симптомы начинают проявляться в возрасте от трех до пяти лет.
Пациенты с МДД не могут вырабатывать функционирующий белок дистрофин, который участвует в функциях защиты и восстановлении мышц.
Теперь давайте заглянем в прошлое и посмотрим на вехи продвижения единственного кандидата.
Текущее испытание SGT-001, под названием IGNITE DMD, было начато в ноябре 2017 года как рандомизированное контролируемое открытое исследование с однократной возрастающей дозой, эффективность которого измеряется экспрессией белка микродистрофина через двенадцать месяцев по сравнению с начальным уровнем.
14 марта 2018 г компания объявляет о приостановке испытания из-за неблагоприятного события. Котировки снижаются с 26$ до 9$.
18 июня того же года Solid Biosciences объявляет, что FDA снимает клиническую фиксацию и исследование будет продолжено. Акции растут до рекордного внутридневного максимума почти 55$/
7 февраля 2019 г, компания публикует трехмесячные данные биопсии первых трех пациентов при самой низкой дозе (5E13 вг / кг), которые показали разочаровывающие уровни экспрессии дистрофина. Эта новость обвалила курс с 22$ до 7$ за акцию.
В мае 2019 года в терапию вошла следующая группа с большей дозировкой, но неблагоприятное событие, произошедшее 12 ноября 2019 г. в этой когорте вынудило FDA снова приостановить испытание.
18 декабря 2019 г. Solid предоставляет обновленные данные о двух своих пациентах из когорты 2E14 вг / кг, при этом у одного пациента обнаружен дистрофин в 50-70% мышечных волокон, а у другого — 10-20% положительной экспрессии.
12 марта 2020 г вышел пресс-релиз в котором сообщалось о том, что по результатам анализов у третьего пациента, ответственного за клиническую задержку, наблюдается 50% -70% экспрессия микродистрофин в мышечных волокнах.
В октябре 2020 года, после внесения поправок в протокол испытания и производственный процесс FDA наконец разрешило продолжить испытания.
15 марта 2021 г Компания предоставила 12-месячные функциональные данные и данные о безопасности своих первых шести пациентов.
Наиболее многообещающими из которых были данные о среднем увеличение показателей теста с шестиминутной ходьбой.
Пациенты в когорте с низкой дозой продемонстрировали среднее улучшение на 37,0 метра от исходного уровня через двенадцать месяцев после терапии, в то время как пациенты в группе с высокой дозой продемонстрировали улучшение на 49,7 метра по сравнению со снижением на 8,5 метра в контрольной группе.
Кроме того, общая двигательная функция, измеренная с помощью 17-балльной амбулаторной оценки North Star, показала улучшение на 1,0 балл в группе с низкой дозой и улучшение на 0,3 балла в группе с высокой дозой по сравнению со снижением на 4,0 балла в контрольной группе.
16 марта, несмотря на обнадеживающие результаты, котировки биотеха снизились на 32%. По всей видимости, инвесторы сравнили SGT-001 с конкурирующим препаратом от Pfizer, который не только продемонстрировал более высокое улучшение по шкале North Star на 3,5 пункта, он и уже продвинулся вперед к испытаниям 3 фазы, результаты которого должны быть опубликованы во 2 квартале 2022 года.
17 марта Solid Biosciences объявляет о предлагаемом публичном размещении обыкновенных акций, тем самым ускорив снижение котировок.
14 мая 2021 года компания сообщила о том, что у восьмого пациента, получавшего SGT-001, развился «воспалительный ответ, который был классифицирован как серьезное нежелательное явление и рассмотрен исследователем как связанный с лекарством».
Какие выводы можно сделать из всего вышесказанного?
Несмотря на то, что SGT-001 получил обозначения «Редкое детские заболевание», статус «Ускоренное одобрение » и «Орфанные заболевания», исследование несет огромные риски третьей остановки от FDA в связи с возникновением неблагоприятного события.
Плюс к этому кандидат от Pfizer, находящийся на более поздней стадии показывает лучшую эффективность в общепризнанных текстах. При условии первоначального выхода на рынок этого фармацевтического гиганта, даже в случае одобрения SGT-001 такой маленький биотех как Solid Biosciences вряд ли сможет конкурировать за сколько-нибудь серьезную долю рынка.
Таким образом, на мой взгляд компания в долгосрок выглядит очень слабо, хотя чисто спекулятивный отскок, в связи с кажущейся перепроданностью, на какой-либо позитивной новости возможен.
Я считаю, что на рынке есть биотехи с большим потенциалом и меньшими рисками, поэтому отказался от добавления Solid Biosciences в свой портфель.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
