Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Rhythm Pharmaceuticals базируется в Бостоне и специализируется на разработке терапевтических средств для лечения редких генетических заболеваний ожирения. Акции в настоящее время торгуются чуть менее 14 долларов за штуку, что соответствует рыночной капитализации в 700 миллионов долларов.
Основным препаратом-кандидатом компании является соединение под названием Сетмеланотид.
Сетмеланотид является агонистом рецептора меланокортина 4, обладает потенциалом для восстановления функции нарушенного пути MC4R и тем самым помогает снизить чувство голода и массу тела у людей, живущих с этими заболеваниями.
Здесь стоит разобраться подробнее.
Гипоталамус — это часть мозга, которая объединяет нервные и гормональные сигналы от периферических органов, таких как кишечник и жировая ткань, для регулирования массы тела.
Гормон лептин, который вырабатывается жировой тканью, является индикатором состояния питания.
Лептин действует на нейроны внутри ядра гипоталамуса, которые являются первичными сенсорами изменений в запасах энергии.
В состоянии голодания снижение лептина стимулирует нейроны для увеличения потребления пищи.
В то же время лептин ингибирует нейроны POMC, уменьшая количество гормона, который обычно увеличивает потребление пищи.
Эти сигналы интегрируются нейронами второго порядка, которые экспрессируют рецепторы меланокортина-4 (MC4R).
Нарушение в работе MC4R приводит к ожирению. Таким образом путь MC4R имеет решающее значение для контроля аппетита и массы тела.
Генетические мутации в MC4R (часто называемыми дефицитом MC4R) связаны с доминантно наследуемым ожирением и были зарегистрированы у людей из различных этнических групп. Распространенность дефицита MC4R составляет примерно 2-5% у детей с тяжелым ожирением, 1% у взрослых с тяжелым ожирением, что делает дефицит MC4R наиболее частой моногенной причиной ожирения.
Основным клиническим признаком дефицита MC4R является гиперфагия, то есть повышенное стремление к еде, а также нарушение сытости.
Итак, считается, что Сетмеланотид может стимулировать рецепторы меланокортина-4 и тем самым нивелирует его генетический дефицит в организме, снижая желание человека постоянно потреблять огромное количество пищи.
Rhythm проводят целый ряд исследований для доказательства эффективности своего кандидата при различных болезнях. Давайте заглянем в pipline и рассмотрим их подробнее.
27 ноября 2020 FDA одобрило Imcivree Имсивей коммерческое название Сетмеланотида для контроля веса у взрослых и детей в возрасте 6 лет и старше с ожирением из-за проопиомеланокортина (POMC), пропротеинконвертазы субтилизин / кексин типа 1 (PCSK1). или дефицита рецептора лептина (LEPR), подтвержденный генетическим тестированием.
В связи с этим одобрением мы наблюдали ралли с конца ноября 2020 года по конец января 2021, когда котировки выросли в 2 раза.
Также Сетмеланотид проходит испытания 3 фазы при Синдроме Барде-Бидля, Синдроме Альстрёма и большое количество исследований 2 фазы.
Тут важно отметить, что большинство из вышеназванных болезней являются крайне редкими.
Так, например для одобренных этикеток и исследований 3 фазы:
Ожирение с дефицитом проопиомеланокортина (POMC) популяция 100-500 жителей США
Дефицит лептиновых рецепторов (LEPR) популяция 500-2000 жителей США
Синдром Барде-Бидля (BBS) популяция 1500-2500 жителей США
Синдром Альстрёма популяция 500-1000 человек по всему миру
Для заболеваний, исследования по которым проходят 2 фазу клинических испытаний количество пациентов в 10 раз выше.
Так,
Ожирение с гетерозиготным дефицитом POMC или LEPR (HET) популяция составляет 20к в США
Ожирение с дефицитом SRC1 популяция 23к в США
Ожирение из-за дефицита SH2B1 популяция 24к в США
Ожирение из-за дефицита MC4R попялция около 10к в США
26 января 2021 года Rhythm Pharmaceuticals сообщает о положительных результатах применения сетмеланотида при ожирении, связанном с дополнительным дефицитом пути MC4R, в тот же день акции компании начинают свое снижение от 43$ за штуку к нынешним 14$.
Давайте попробуем разобраться какие причины могут лежать в основе столь холодного отношения инвесторов к данному биотеху.
Механизм действия Сетмеланотида прост. Он действует как агонист рецептора меланокортина-4.(MC4R), контролирующего чувство голода.
После связывания он восстанавливает дефектную передачу сигналов для генетически нарушенного пути MC4R, утоляя голод и восстанавливая чувство насыщения.
Ожидается, что это приведет к меньшему потреблению пищи и потере веса.
Но рецепторы меланокортина, контролируют не только голод, но и расход энергии (активность), косвенно пигментацию кожи, настроение и сексуальное возбуждение.
Подавляя чувство голода, Сетмеланотид одновременно нарушает другие функции и вызывает потемнение кожи, депрессию, рвоту и эрекцию. Эти побочные эффекты бросают тень на умеренную среднюю частоту ответа (менее 50%) и относительную потерю веса (менее 10%) для различных генетических оснований.
Изначально компания была амбициозна в тестировании Сетмеланотида как универсального средства обхода любого генетического дефекта, нарушающего передачу сигналов MC4R.
Однако результаты исследований, опубликованные в 2019 году показали, что первичная конечная точка, а именно снижение веса > 10% от массы тела, была достигнута для большинства пациентов только на 2 из 5 различных генетических основах (POMC и LEPR), которые и были одобрены FDA.
В то время как при синдроме Бардета-Бидла (BBS), Синдром Альстрёма и HET имели показатели ответа значительно ниже 50%.
В этой таблице вы можете посмотреть результаты исследований по 5 показаниям из основной корзины.
9 сентября 2019 компания сообщила о расширении исследований четырьмя дополнительными редкими заболеваниями, обусловленными путями MC4R.
А 26 января 2021 Rhythm Pharmaceuticals опубликовала данные по эффективности и мы снова наблюдаем низкий процент ответа и достижения основной конечной точки.
При ожирении с гетерозиготным дефицитом POMC или LEPR (HET) — 34,3%
Ожирение с дефицитом SRC1 — 30,8%
Ожирение из-за дефицита SH2B1 — 52,9%
Причем на этот раз первичной конечной точкой исследований было уже не 10%, а 5% снижение массы тела.
Также вызывает сомнения корректность исследований. Основным препятствием в дизайне клинических испытаний Сетмеланотида является потемнение кожи, косвенный побочный эффект.
Возможно, из-за перекрестной активации пути MC1R, который контролирует пигментацию кожи, лечение Сетмеланотидом вызывает пятна, потемнение и повреждения кожи у> 50% протестированных пациентов.
Следовательно, истинно слепой плацебо-тест невозможен, поскольку побочные эффекты Сетмеланотида позволяют идентифицировать активно лечившихся пациентов по сравнению с плацебо.
Помимо сомнительных успехов в разработке единственного препарата есть еще одна проблема.
Rhythm Pharmaceuticals не стесняется размывать долю владельцев доп. эмиссией акций.
Так 3 февраля 2021 г. компания объявляет о публичном размещении акций, что конечно же только укрепило желание инвесторов выйти из данного актива.
3 августа 2021 года Rhythm Pharmaceuticals отчиталась по результатам работы за 2 квартал
Согласно пресс-релизу чистая выручка от продаж IMCIVREE Имсивей составила 0,3 миллиона долларов.
По состоянию на 30 июня 2021 г., денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции были приблизительно 368,2 млн. Долл. США, по сравнению с 172,8 млн. Долл. США с 31 декабря 2020 г..
Это увеличение включает чистую выручку в размере 98,4 млн. Долл. США полученых при продажи ваучера на приоритетную проверку редких детских заболеваний в Февраль 2021 г., а также чистую выручка примерно 161,7 млн. Долл. США от андеррайтингового публичного размещения обыкновенных акций Rhythm, которое закрылось в Февраль 2021 г.
Простыми словами: продажи продукта минимальные, деньги компания делает на своих акционерах и на бонусах от FDA. Конечно же после такого отчета мы увидели гэп вниз.
Исходя из всего вышесказанного я воздержался от приобретения акций Rhythm Pharmaceuticals, так как считаю, что для роста в долгосрочной перспективе компания имеет достаточно серьезные фундаментальные ограничения.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
