Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Новый биотехнологический стартап получает помощь от необычного партнера в своей попытке разработать лекарства от редких заболеваний, которые могли бы также лечить более распространенные заболевания.
Actio Biosciences, которая стартовала во вторник с венчурным финансированием в размере 55 миллионов долларов, работает с лабораторией Джексона над созданием моделей мышей, которые лучше воспроизводят болезни, потенциально позволяя ученым Actio более точно проверять потенциальные лекарства.
Компания Jackson из Бар-Харбора, штат Мэн, или Jax — ведущий поставщик лабораторных мышей — помогла разработать животную модель, которую Actio использует для изучения мишени под названием TRPV4. Стартап из Сан-Диего считает, что TRPV4, белок ионных каналов, может быть важен для лечения дегенеративного заболевания нервов, называемого болезнью Шарко-Мари-Тута.
“Мы хотим иметь возможность по-настоящему изучить биологию цели еще до того, как попадем в клинику”, — сказал Дэвид Голдштейн, соучредитель и генеральный директор Actio, в интервью. “И это означает, что мы должны быть в состоянии действительно понять, как мутации вызывают болезни, которые часто бывают очень сложными”.
Видение Гольдштейна заключается в выборе целевых препаратов для лечения редких заболеваний, которые также имеют отношение к состояниям, затрагивающим большие группы людей. Модели Jax могли бы предоставить Actio инструменты для более надежного осуществления этого скачка, к которому стремятся многие производители лекарств.
“Идея начать с более однородной группы заболеваний, а затем распространить ее на более широкую популяцию, безусловно, существует уже несколько десятилетий”, — сказал Гольдштейн. “Но наш особый подход к этому заключается в разработке структуры, которая действительно может эффективно начать с 4000 различных генов болезни Менделя и выделить те, которые действительно представляют наилучшие возможности”.
По словам Гольдштейна, темпы исследований менделевских заболеваний — нарушений, связанных с одним геном, таких как муковисцидоз и серповидноклеточная анемия, — замедлились после периода быстрых открытий, сделанных благодаря генетическому секвенированию. Его точку зрения разделял Лон Кардон, который перешел из BioMarin Pharmaceutical и стал генеральным директором Jax в то же время, когда Голдштейн покинул Колумбийский университет, чтобы основать Actio. По словам Гольдштейна, телефонный звонок между ними помог начать партнерство Джакса и Actio.
“Мы в Jax верим, что это сотрудничество с Actio поможет преобразовать сообщество, занимающееся редкими заболеваниями, построить мост от доклинической работы к терапии, которая крайне необходима”, — сказала Кэт Лутц, глава центра трансляции редких заболеваний Jax, в заявлении, отправленном по электронной почте.
Шарко-Мари-Тут, первая цель Актио, была уже знакома Джаксу. Центр создал мышиную модель другой формы заболевания под названием тип 4J, которая недавно была выбрана для исследовательского партнерства по генной терапии, возглавляемого Фондом национальных институтов здравоохранения.
Actio нацелена на другую форму, тип 2С, которая вызывает сильную мышечную слабость и респираторные осложнения. Компания считает, что выбранная ею мишень, ген под названием TRPV4, также может сыграть решающую роль при серьезных заболеваниях костей, таких как метатропная дисплазия.
По словам Гольдштейна, действие по финансированию серии А, объявленное во вторник, направлено на то, чтобы вывести программу TRPV4 на первые этапы клинических испытаний и добиться “значимого прогресса” по крайней мере в одной другой программе. Раунд проводился Canaan и Droia Ventures, а также с участием существующих инвесторов Deerfield Management и EcoR1.
Компанию консультирует совет директоров, в который входит Джордж Голумбески из Droia, много лет руководивший развитием бизнеса в Celgene, а также Джон Макхатчинсон, бывший генеральный директор Assembly Bio, а до этого ведущий научный сотрудник Gilead.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
