Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Лекарство от Alnylam Pharmaceuticals замедлило прогрессирование смертельного генетического заболевания сердца, свидетельствуют результаты подробного исследования компании. Но помогает ли лечение пациентам не попадать в больницу и жить дольше, остается неясным, что вызывает потенциальную дискуссию о степени пользы, которую дает препарат.
Данные, полученные в ходе тщательно отслеживаемого исследования фазы 3, известного как APOLLO-B, были представлены в четверг на медицинском совещании в Европе. Их очень ждали с тех пор, как в августе компания Alnylam заявила, что исследование увенчалось успехом, потому что они смогли изменить методы лечения заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз с кардиомиопатией, и предоставить биотехнологической компании ее первое лекарство-блокбастер.
Участники испытания, получавшие препарат Алнилама, называемый патисиран и продаваемый как Onpattro, прошли в среднем примерно на 8 метров меньше за шесть минут, чем в начале исследования. Для сравнения, среднее расстояние, пройденное получателями плацебо, сократилось примерно на 21 метр в ходе исследования.
Основной целью исследования было выявление положительного эффекта лечения на тест, который коррелирует со здоровьем сердца. Используя определенные статистические методы, исследователи определили разницу между группами как статистически значимую в 14,7 метра.
Пациенты, принимавшие Onpattro, также лучше справились с самостоятельно заполняемым опросником, оценивающим качество их жизни, набрав в конце исследования немного больше баллов, чем в начале, в то время как у пациентов, принимавших плацебо, показатели снизились примерно на 3,4 балла.
Побочные эффекты были в основном легкой или умеренной степени тяжести. Не было никаких признаков проблем с сердцем, связанных с Onpattro, что вызывало беспокойство, основанное на более ранних тестах. Реакции, связанные с инфузией, боль в суставах и мышечные спазмы чаще возникали у тех, кто принимал Onpattro.
Alnylam планирует подать заявку на одобрение в США Onpattro при транстиретиновом амилоидозе с кардиомиопатией позднее в этом году. Препарат уже используется для лечения другой и менее распространенной формы заболевания, которая называется транстиретиновый амилоидоз с полинейропатией и поражает нервы. По оценкам, более 250 000 человек во всем мире страдают этой формой кардиомиопатии.
“Мы наблюдаем то, что можно было бы наблюдать у пациентов с естественной убылью или у тех, кто в остальном здоров. Это обнадеживает”, — сказал в интервью Акшай Вайшнау, президент и главный научный сотрудник Alnylam. “Совокупность доказательств указывает на то, что этот препарат обладает большим потенциалом”.
Тем не менее, из-за того, как было разработано исследование, Alnylam не знает, в какой степени Onpattro может сохранить жизнь пациентам с транстиретиновым амилоидозом и кардиомиопатией вне больницы. По словам Вайшнау, FDA рекомендовало Alnylam основывать свое исследование на тесте ходьбы, потому что это был самый быстрый способ оценить препарат.
Но этот план означал, что Alnylam должен был доказать, что Onpattro может работать быстро, что усложнялось изменениями в диагностике и лечении. В течение многих лет не было доступных лекарств от транстиретинового амилоидоза с кардиомиопатией, при котором токсическое накопление неправильно свернутого белка может привести к сердечной недостаточности и смерти. Это состояние часто ошибочно принимали за другие заболевания и выявляли только позже.
Теперь у пациентов есть доступное лечение — таблетки от Pfizer под названием Vyndamax, которые Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило в 2019 году. Их также выявляют раньше, когда они менее больны.
Эти факторы, наряду с удивительно высокими показателями пациентов, получавших плацебо в неудачном исследовании 3-й фазы, проведенном компанией BridgeBio Pharma, побудили экспертов предположить, что исследования должны быть более масштабными и продолжительными, чтобы выявить пользу. Хотя сравнение между испытаниями может быть затруднительным, показатели шестиминутной ходьбы пациентов, получавших плацебо, в исследовании Pfizer снизились почти на 60 метров за год. В исследовании Бриджбио их результаты упали на 7 метров, а в исследовании Алнилама — примерно на 21.
С этой точки зрения Джон Берк, исследователь APOLLO-B и врач, который лечит амилоидоз в Бостонском медицинском центре, оценивает успех Alnylam в испытании как “замечательный”.
“Разве это огромная разница? он сказал. — Нет, но при данных обстоятельствах это довольно впечатляюще.
“Очевидно, что стандарты медицинской помощи продолжают развиваться, но эти пациенты по-прежнему очень больны, с опасным для жизни заболеванием”, — добавил Вайшнау из Alnylam. “Дело не в том, что болезнь претерпела фундаментальные изменения, о чем свидетельствует то, что мы видели в этом исследовании”.
Тем не менее, эти данные могут поставить Alnylam перед коммерческой проблемой. Виндамакс показал, что он может снизить риск госпитализаций и смертельных исходов, но его польза проявилась только позже. Исследование пришлось продлить, в конечном счете, на два с половиной года, чтобы стало ясно влияние препарата.
У Onpattro пока нет таких подтверждающих доказательств. Алнилам сказал, что пять пациентов, участвовавших в исследовании, умерли во время приема Онпатро, по сравнению с восемью из тех, кто получал плацебо. Однако для целей расчета влияния своего препарата на смертность от всех причин компания Alnylam исключила случаи смерти от COVID-19 и посчитала трансплантацию сердца событием в соответствии с заранее запланированным анализом. Один пациент, получавший Onpattro, умер от COVID-19, в то время как двум добровольцам, получавшим плацебо, была проведена трансплантация сердца.
Alnylam также проводит исследование фазы 3 аналогичной, но более удобной версии Onpattro, известной как Amvuttra. Это исследование более масштабное, продолжительное и будет зависеть от способности Amvuttra сохранять жизнь пациентам и выводить их из больницы. По словам Вайшнау, результаты ожидаются в начале 2024 года.
Тем временем наблюдателям за отраслью и врачам остается решить, что означают результаты Onpattro для пациентов. В исследовательской заметке, опубликованной до получения результатов, аналитик RBC Capital Markets Лука Исси написал, что разница в тесте ходьбы у “подростков”, как теперь сообщил Alnylam, вероятно, добавит к продолжающимся дебатам о том, являются ли результаты “статистически значимыми, но не клинически значимыми”.
Берк, однако, ожидает более четких результатов в будущем, поскольку предыдущие исследования Onpattro при полинейропатии показали признаки влияния на повреждение сердца.
“Я сторонник раннего применения этого препарата и частой транстиретиновой амилоидозной кардиомиопатии”, — сказал он. “Я думаю, что это значительно превзойдет имеющееся [лечение]”.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
