Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Краткое описание:
- Apellis Pharmaceuticals в четверг стала последним производителем лекарств, отказавшимся от потенциального лечения бокового амиотрофического склероза, нейродегенеративного расстройства, которое десятилетиями разочаровывало исследователей.
- Решение было принято после того, как исследование 2-й фазы не показало никакой пользы для препарата, известного как системный пегцетакоплан, по сравнению с плацебо. Он не достиг первичной конечной точки, измеренной с помощью статистического инструмента, называемого комбинированной оценкой функции и выживаемости, а также вторичных целей, оценивающих общую функцию, выживаемость, функцию легких и мышечную силу.
- Окончательные результаты не стали полной неожиданностью; независимая комиссия, наблюдавшая за исследованием, уже посоветовала компании не начинать вторую, “открытую” часть исследования, в рамках которой лекарство предлагалось бы всем участникам после первоначального 52-недельного периода исследования. Руководители Apellis также дали понять аналитикам, что у судебного разбирательства мало шансов на успех.
Погружение в суть:
Хотя провал исследования может незначительно повлиять на акции Apellis, это еще одно разочарование для пациентов с разрушительным заболеванием, также известным как болезнь Лу Герига. Это расстройство поражает нервные клетки головного и спинного мозга, вызывая потерю мышечного контроля, что в конечном итоге влияет на все тело, даже лишая человека способности дышать. Среднее время выживаемости после постановки диагноза составляет три года.
В 2017 году исследователи задокументировали более 60 молекул, которые были изучены в качестве потенциальных методов лечения БАС. “Подавляющее большинство” привело к разочарованию. В последние годы компании Biogen, Cytokinetics, Alexion Pharmaceuticals и Biohaven Pharmaceuticals объявили о провале исследований по БАС. И всего два дня назад к этому списку присоединилась компания Wave Life Sciences.
Отчасти под влиянием обращений пациентов Управление по контролю за продуктами и лекарствами и Национальные институты здравоохранения в прошлом году запустили инициативу, направленную на борьбу с БАС и другими редкими заболеваниями головного мозга. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов также продемонстрировало готовность продвигать методы лечения, выпустив лекарство от БАС от Amylyx Pharmaceuticals в сентябре и препарат Biogen в апреле для небольшой группы пациентов с БАС со специфической генетической мутацией.
Ни один из одобренных препаратов не может обратить вспять или вылечить это заболевание, в лучшем случае давая пациентам шанс замедлить свое ухудшение и прожить дольше. До одобрения препарата Amylyx Relyvrio было доступно только два препарата, специально предназначенных для лечения прогрессирования БАС. Первый препарат, Rilutek, получил разрешение FDA в 1995 году. Другой, Radicava от Mitsubishi Tanabe Pharma, появился на рынке в 2017 году.
Препарат, разработанный Apellis, предназначен для регулирования “каскада комплемента”, части врожденной иммунной системы, которая может по существу чрезмерно реагировать и ошибочно атаковать здоровые клетки и ткани. Компания Apellis и ее партнер, шведский Orphan Biovitrum (Sobi), также изучают системный пегцетакоплан для других применений в гематологии, нефрологии и неврологии.
Компания Apellis уже получила разрешение на продажу лекарства в другой форме от географической атрофии — распространенного заболевания глаз, приводящего к потере зрения. Для этого компания продает препарат в виде инъекций под торговой маркой Syfovre. Препарат также продается для лечения редкого заболевания крови, от которого он продается как Эмпавели.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
