Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Компания Beam Therapeutics приступила к испытаниям на людях в США первого в своем роде лекарства от рака, предназначенного для редактирования генов, сообщила компания во вторник.
Компания Beam, новаторский разработчик точной техники редактирования генов, известной как базовое редактирование, сообщила в коротком заявлении, что она ввела дозу своему первому пациенту в рамках исследования лечения, получившего название BEAM-201. В исследовании принимают участие пациенты с агрессивной формой рака крови, известной как Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз/Т-клеточная лимфобластная лимфома, или T-ALL/T-LL. Согласно федеральной базе данных, в конечном итоге в нем примут участие около 100 человек.
Начало исследования делает BEAM-201 первой терапией базового редактирования, прошедшей клинические испытания в США, и знаменует собой первый случай, когда пациенты получили клеточную терапию, проводимую методом “мультиплексного редактирования”, при котором редактируются несколько генов. Изменения направлены на устранение экспрессии четырех генов, известных как CD7, TRAC, PDCD1 и CD52.
Beam утверждает, что такой подход может привести к более эффективному и долговечному лечению. В своем заявлении компания отметила потенциал BEAM-201 для решения целого ряда проблем, связанных с клеточной терапией, таких как склонность модифицированных клеток убивать друг друга или становиться слабее с течением времени.
Бим также считает, что одновременные правки могли бы привести к более эффективной клеточной терапии, полученной от донора, или “готовой к использованию”. Такое аллогенное лечение было бы более удобным, чем персонализированная терапия CAR-T, представленная на рынке, но результаты на сегодняшний день не доказали, что они более эффективны в уничтожении раковых клеток.
“Мы считаем, что полный терапевтический потенциал CAR-T терапии, включая возможность использовать аллогенный источник Т-клеток, будет раскрыт только благодаря более высоким уровням клеточной инженерии, обеспечиваемым несколькими одновременными генетическими изменениями”, — сказал генеральный директор Джон Эванс в своем заявлении.
Тем не менее, Beam изо всех сил пытается уложиться в сроки разработки на фоне пристального внимания Управления по контролю за продуктами питания и лекарствами к редактированию базы, а в некоторых случаях пытается догнать более продвинутых конкурентов.
В области серповидноклеточной анемии компания поддерживает генные препараты Bluebird bio и Vertex Pharmaceuticals, которые могут быть одобрены позднее в этом году. “Более медленный, чем ожидалось” прогресс Beam в привлечении пациентов к раннему исследованию серповидноклеточной терапии, получившему название BEAM-101, “привлек непропорционально большое внимание инвесторов”, когда Beam отчиталась о квартальных доходах в прошлом месяце, написал аналитик Stifel Дэ Гон Ха.
Испытания BEAM-201 также были приостановлены. Его первое клиническое исследование должно было начаться в прошлом году, но FDA приостановило разработку в августе 2022 года и запросило разнообразную техническую информацию из доклинических экспериментов, прежде чем компания смогла продолжить. Клинический запрет был снят четыре месяца спустя.
Beam не одинок в том, что касается контроля со стороны регулирующих органов. В последние годы Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов замедлило ранние испытания в США нескольких новых методов редактирования генов, часто запрашивая дополнительную информацию, чтобы развеять опасения по поводу безопасности. Но решение проблемы Beam и последующее дозирование препарата пациенту могут свидетельствовать о “удовлетворенности FDA сложными и новыми технологиями редактирования”, — написал аналитик Stifel Ha.
Ха считает, что прогресс с BEAM-201 “может заложить важную основу” для прогресса Beam, поскольку терапия может продемонстрировать влияние, которое может оказать мультиплексное редактирование. Тем не менее, “мы подозреваем, что инвесторы также приписывают препарату минимальную ценность, если таковая вообще имеется”, — написал он.
Акции Beam, стоящие примерно по 24 доллара за штуку, в этом году потеряли примерно 40% своей стоимости.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
