Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Крупные фармацевтические компании сделали генную терапию приоритетом, совершив ряд приобретений за последние несколько лет, что является свидетельством признания этой области, которая пережила десятилетия взлетов и падений.
Одним из последних покупателей является немецкий медицинский конгломерат Bayer, который в октябре подписал сделку на сумму 2 миллиарда долларов с разработчиком генной терапии в Северной Каролине Asklepios Biopharmaceuticals, также известным как AskBio.
Для Bayer это приобретение является частью более широких усилий по созданию подразделения генной и клеточной терапии. Но сделка столь же примечательна для AskBio, необычайно крупной частной биотехнологической компании, основанной на работах одного из пионеров генной терапии Джуда Самульски.
AskBio предпочла безопасность богатого спонсора независимости и возможности стать публичной, как некоторые из ее коллег. И эта сделка помогла биотехнологической компании быстро нанять Кэтрин Хай, одну из немногих руководителей, имеющих опыт доведения генной терапии до одобрения регулирующими органами. Все это делает усилия AskBio, ныне действующего как независимое подразделение Bayer, достойными внимания.
«Я думаю, у нас есть нужные люди, правильная химия и необходимый опыт, чтобы изменить ситуацию здесь к лучшему», — сказал Самульски в интервью.
«Виртуальный» творческий отпуск
По мере того как 2019 год подходил к концу, в карьере Хай открывалась новая глава. 69-летний Хай, гематолог по образованию, провел три десятилетия, работая в области генной терапии, большую часть из которых был основателем, президентом и главным научным сотрудником Philadelphia biotech Spark Therapeutics.
В Spark Хай помог войти в историю, руководя разработкой Luxturna — средства для лечения генетической формы слепоты. Получив разрешение Управления по контролю за продуктами и лекарствами в конце 2017 года, Luxturna стала первой генной терапией наследственного заболевания, одобренной в США. Вскоре после этого Roche приобрела Spark и закрыла сделку в декабре 2019 года.
Хай решила взять годичный отпуск в «биофарме». Но пандемия коронавируса разрушила ее планы по проведению исследований в Рокфеллеровском университете. Учебное заведение сократило свой штат до необходимого персонала, а Гарвардский клуб в Нью-Йорке, где Хай, жительница Филадельфии, планировала остановиться на неделю, закрыл свои двери.
«Мой творческий отпуск превратился в виртуальное мероприятие, и это было хорошо; я многое успел сделать — написал обзорные статьи, главы из книг и тому подобное», — сказал Хай в интервью. «Мне действительно нужен был перерыв».
Она проводила время со своим первым внуком, плавала и, исполняя давнее желание, дистанционно изучала немецкий язык по легендарной языковой программе колледжа Миддлбери.
Но Хай не мог оставаться в стороне от исследований наркотиков. Во время периодических визитов в Северную Каролину, где у нее есть семья, Хай навестила Самульски и коллегу-соучредителя AskBio Шейлу Михаил.
На протяжении многих лет High сотрудничала и конкурировала с Самульски, исследователем из Университета Северной Каролины и экспертом в области средств доставки генной терапии, известных как аденоассоциированные вирусы, или AAVs. Он основал AskBio в 2001 году вместе с другим исследователем генной терапии Сяо Сяо и генеральным директором Шейлой Михаил, юристом в области естественных наук.
«Наши пути пересеклись, наши студенты пересеклись, наши науки определенно подверглись перекрестному опылению», — сказал Самульски, описывая академическую работу Хая в Пенсильванском университете и его самого в UNC.
Ко времени их встречи AskBio выросла и стала одним из самых уникальных специалистов в области генной терапии. Первоначально компания AskBio, основанная при ангельском инвестировании и поддержке Ассоциации по борьбе с мышечной дистрофией, внедрила множество программ генной терапии в компании, которые позже были приобретены. Доходы от этих выкупов были затем использованы AskBio для создания собственных производственных мощностей, что стало решающим шагом в разработке продуктов для генной терапии.
Во время визитов Хай Самульски и Микаил рассказали о некоторых успехах, достигнутых компанией в развитии своих технологий. Среди них: приобретение шотландской биотехнологической компании, технология которой может позволить компании более жестко контролировать количество белка, которое может производить генная терапия. Это могло бы помочь преодолеть критические ограничения генной терапии, которая может иметь самые разные эффекты от пациента к пациенту.
«У нас есть дорожная карта, как добраться из пункта А в пункт Б», — сказал Самульски High. «Если вы хотите прийти и отстаивать это, мы были бы рады видеть вас у себя».
Погоня
Поскольку AskBio набирала обороты, Bayer присматривалась к AskBio, которая запустила планы по первичному публичному размещению акций — типичный шаг для биотехнологии такого масштаба.
Bayer уже объявила о планах по развитию подразделения клеточной и генной терапии, приобретя Bluerock Therapeutics, производителя «готовых» препаратов на основе клеток, в 2019 году.
Но у крупной фармацевтической компании не было опоры для своих амбиций в области генной терапии. Марианна Де Бакер, руководитель отдела бизнес-стратегии и развития Bayer, составила список разработчиков, к которым следует обратиться. АскБио был на вершине.
«Если вы посмотрите на средства [генной терапии], которые сегодня представлены на рынке, такие как Zolgensma от Novartis, часть технологии основана на технологии AskBio», — сказала она в интервью, имея в виду лечение спинальной мышечной атрофии швейцарской компанией. Лечение мышечной дистрофии Дюшенна на поздней стадии тестирования в Pfizer также было разработано в рамках AskBio, как и программа Takeda, изучаемая при гемофилии.
Однако Де Бэкер столкнулся с двумя препятствиями. Компания Bayer, например, не была знакома с командой AskBio и не смогла встретиться с ними лично из-за ограничений на поездки, которые начались во время пандемии.
«Это действительно был почти холодный звонок», — сказала она.
Bayer также конкурировала с широким рынком публичных размещений акций, что помогло рекордному числу биотехнологических компаний выйти на IPO в 2020 году. Де Бакер сказала, что ей нужно было показать АскБио, что она может быстро заключить сделку. Таким образом, они с Михаилом потратили шесть недель на выработку условий, включая соглашение, по которому компания могла бы продолжать работать независимо — соглашение «на расстоянии вытянутой руки», подобное тому, которое Bayer заключила с BlueRock.
Такие обещания часто даются и в конечном итоге нарушаются, когда более крупная компания приобретает более мелкую. Но опасения Самульски — что работа AskBio может быть подавлена в рамках такой крупной компании — развеялись после разговора с генеральным директором BlueRock Эмилем Нувайсиром.
«[Нувайсир] сказал: «Они оставили меня в покое, они поощряли меня делать то, что я делаю», и я сказал: «Хорошо, это то, что мне нужно было услышать», — сказал Самульски.
Приобретение позволяет компании тратить больше времени на науку и меньше на сбор денег, добавил он.
«Если я вернусь и выпишу грант сегодня, пройдет три года, прежде чем мы сможем начать проект», — сказал Самульски. «В этой обстановке, когда у нас будет наша встреча… лица, принимающие решения, сидят за столом, и научные исследования начинаются во второй половине дня».
Следующая глава
Для High AskBio представляет собой возвращение к той же роли, которую она покинула: помогать управлять передовым бизнесом по генной терапии, недавно приобретенным big pharma. В AskBio она была назначена президентом отдела терапии.
Однако эта роль соответствует нынешним карьерным амбициям Хай. AskBio обладает производственными возможностями, широким спектром программ клинической стадии и финансовой поддержкой для лечения таких заболеваний, как болезнь Паркинсона и застойная сердечная недостаточность — типов сложных, распространенных заболеваний, при которых генная терапия еще не была доказана.
«В фармацевтике есть большие преимущества, и в биотехнологиях есть большие преимущества, и идеальная ситуация — это та, которая позволит вам использовать сильные стороны организаций обоих типов», — сказала она.
Хай рассматривал другие варианты, такие как работа с другой и непроверенной технологией производства лекарств. Но как человек, который провел большую часть своей жизни, переживая историю генной терапии, она лучше, чем большинство, знает о трудностях, связанных с внедрением новой технологии и убеждением регулирующих органов в ее ценности.
Иногда люди «могут недооценивать количество времени, которое требуется для создания всех инструментов, необходимых для того, чтобы регулирующие органы могли сказать: «Да, это безопасно», — сказала она.
Придерживаясь генной терапии, была заложена большая часть фундамента. Она просто хочет сделать еще один шаг вперед.
«Я, вероятно, не собираюсь работать еще три десятилетия», — сказал Хай со смехом.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
