Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Советники Управления по контролю за продуктами и лекарствами в среду одобрили препарат Onpattro от Alnylam Pharmaceuticals для лечения редкого заболевания сердца, несмотря на вопросы ученых агентства о степени пользы, которую дает терапия на основе РНК.
Голосование консультативного комитета 9-3 определяет решение регулирующего органа об одобрении препарата для лечения этого состояния, которое вызвано накоплением неправильно свернутого белка, повреждающего сердце и другие органы. В 2018 году FDA одобрило Onpattro для лечения повреждений нервной системы, вызванных тем же токсичным накоплением белка, называемого транстиретином или TTR.
Onpattro разработан для того, чтобы остановить выработку мутировавшего белка путем вмешательства в сообщения РНК, которые инструктируют клетки вырабатывать TTR.
В ходе испытания под названием APOLLO-B компания Alnylam стремилась доказать, что Onpattro может помочь людям с кардиомиопатией, вызванной мутировавшим TTR. Участники исследования выполнили тест на ходьбу в течение шести минут. В конце исследования исследователи обнаружили статистически значимую разницу в 15 метров между людьми, получавшими Onpattro, и теми, кто получал плацебо.
Но на встрече в четверг представители FDA и некоторые из собравшихся экспертов задались вопросом, действительно ли эта разница имеет значение для пациентов.
Исследование также включало анкетирование, в котором участникам предлагалось оценить, как заболевание влияет на их функционирование и качество жизни. Там также лечение было связано со статистически значимой пользой для Onpattro, что оспаривалось сотрудниками FDA и несколькими консультантами.
Другой препарат под названием тафамидис, продаваемый Pfizer как Виндакель и Виндамакс, также одобрен для лечения кардиомиопатии, вызванной TTR—амилоидозом, и в ходе тестирования показал пользу для сердца и выживаемости. Для сравнения, испытание APOLLO-B продолжалось недостаточно долго, чтобы окончательно измерить выживаемость.
Руководители Alnylam отметили, что пациенты также заботятся о таких показателях, как выносливость при ходьбе. “Пациенты говорят, что качество жизни — это их самая важная цель терапии и то, чего они больше всего боятся потерять”, — сказал Рональд Виттелес, кардиолог Стэнфордского университета, выступавший на встрече от имени Alnylam. “Я вижу явные доказательства того, что [Onpattro] фундаментально изменяет прогрессирование заболевания”.
В целом, результаты APOLLO-B показывают, что препарат подействовал на участников исследования. Но у женщин-участниц не было никакой разницы в тесте ходьбы и анкетировании между пациентами, принимавшими Onpattro, и плацебо, в то время как у чернокожих добровольцев не было сравнительной разницы в баллах анкетирования. Кроме того, исследование не выявило явного преимущества теста на ходьбу среди пациентов, уже принимавших тафамидис в начале исследования.
Однако все эти подгруппы были невелики по сравнению с общим числом участников исследования в 359 добровольцев, а это означает, что было недостаточно людей для формального тестирования на наличие статистического преимущества.
FDA только попросило консультантов оценить, перевешивают ли преимущества Onpattro риск при кардиомиопатии, вызванной TTR. Трое членов комиссии, проголосовавших против, указали на относительно небольшую пользу препарата и предупредили, что в случае одобрения пациенты могут предпочесть Онпатро тафамадису, который, согласно данным, предотвращает сердечные осложнения и смерть.
“Я не чувствовал, что в этом была какая-то польза. Используя существующие клинически значимые пороговые значения, ни одно из них не соответствовало тому, что мы обычно используем в кардиологии”, — сказал К. Ноэль Бэйри Мерц, кардиолог медицинского центра Седарс-Синай и член экспертной группы. Бэйри Мерц сказал, что баланс риска и пользы “был нарушен не рисками, а потенциальным вредом” для пациентов, которым вместо этого мог бы помочь тафамадис.
Большинство тех, кто поддержал Onpattro, указали на низкую частоту побочных эффектов, а также на небольшие различия в тестах на качество жизни. “Легкий ветер приносит пользу, а отсутствие ветра — риск”, — сказал Эдвард Каспер, кардиолог из Университета Джона Хопкинса, который проголосовал «за». “Итак, если вы спрашиваете, перевешивают ли выгоды риск, то ответ — да”.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов установило крайний срок принятия решения об одобрении — 8 октября. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов не обязано следовать рекомендациям своих консультативных комитетов, но часто оно это делает.
Одобрение Onpattro по новому показанию могло бы помочь Alnylam достичь рентабельности, показателя, который ускользнул от нее, несмотря на то, что компания получила одобрение на четыре препарата. Компания потеряла более 1 миллиарда долларов в 2022 году и зафиксировала убытки в размере 450 миллионов долларов за первые шесть месяцев 2023 года.
Обсуждение FDA в консультативных комитетах было “неизменно негативным”, написал аналитик Stifel Пол Маттейс в записке для клиентов после встречи, указав, что, по его мнению, отказ FDA может быть неизбежен.
“В конечном счете, голосование коллегии не имеет обязательной силы — FDA может делать все, что хочет, и мы бы не удивились в любом случае”, — написал он. “В свою очередь, акции [Alnylam] могут быть волатильными, поскольку вероятность расширения лейбла Onpattro сейчас, возможно, составляет 50/50”.
Акции Alnylam упали на 9% в четверг утром после остановки торгов во время заседания консультативного комитета.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
