Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Краткое описание:
- Управление по контролю за продуктами и лекарствами рассматривает заявку Orchard Therapeutics на одобрение генной терапии для лечения редкого заболевания метахроматической лейкодистрофии, устанавливая крайний срок принятия решения — 18 марта 2024 года, сообщила компания в понедельник.
- Одобренная в Европе в 2020 году под названием Libmeldy, генная терапия использовалась у пациентов из шести разных стран с момента ее коммерческого запуска там. Одобрение в США может помочь значительно расширить использование и выручку от продаж, которая составила 7,2 миллиона долларов за первые шесть месяцев 2023 года.
- Компания со штаб-квартирой в Лондоне в прошлом году уволила работников и прекратила разработку некоторых своих трубопроводных проектов, чтобы помочь поддерживать деятельность в связи с запуском Libmeldy в США, поскольку энтузиазм инвесторов в отношении генной терапии остыл. Orchard завершила сбор средств на сумму до 188 миллионов долларов с компаниями прямых инвестиций и венчурного капитала, чтобы помочь финансировать операции как минимум до 2025 года.
Погружение в суть:
Метахроматическая лейкодистрофия поражает примерно 1 из каждых 100 000 новорожденных, или менее 50 новых случаев в год в США. Она вызвана мутацией, которая приводит к накоплению жира в головном мозге и других органах, что, в свою очередь, вызывает неврологические проблемы и смерть. Это одно из заболеваний семейства под названием “нарушения лизосомального накопления”, на которые нацелились разработчики генной терапии.
Как и другие заболевания, лечимые с помощью генной терапии, редкость метахроматической лейкодистрофии сопровождалась заоблачными ценами на лечение: Орчард запросил 2,9 миллиона евро на пациента. Значительная скидка помогла Orchard обеспечить покрытие в Англии и Уэльсе, и инвесторы, вероятно, ожидают одобрения со стороны США, чтобы достичь ожидаемых объемов продаж, которые аналитик Stifel Дэ Гон Ха оценил в 200 миллионов долларов в 2035 году.
В отличие от первых методов генной терапии, одобренных в США, которые основывались на аденоассоциированных вирусах, вводимых пациентам для доставки генетической информации, Libmeldy использует лентивирус для исправления дефектных генов в стволовых клетках, которые были удалены у пациента и позже повторно введены для лечения заболевания.
В настоящее время одобрены две генные терапии на основе лентивирусов — Zyntelgo от Bluebird bio и Skysona, поэтому у FDA есть опыт рассмотрения методов лечения с использованием этого подхода. В результате регулирующие органы, возможно, не почувствуют необходимости обращаться за помощью к консультативному комитету, пишет Ha в записке для клиентов.
Ха добавил, что одобрение FDA может быть “символичным” для инвесторов, которые ищут Orchard для успешного запуска Libmeldy в США, прежде чем они повысят стоимость активов компании на ранних стадиях.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
