Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Создание прорывного лекарственного препарата — одно из самых рискованных предприятий в здравоохранении: успех может означать миллиарды долларов дохода на долгие годы вперед, но неудача может означать потерю до 1 миллиарда долларов впустую и огромный разрыв в продуктовой линейке компании.
«Клинические испытания стоят очень дорого, и стоимость только растет”, — говорит Лори Халлоран, президент консалтинговой группы Halloran. Так разве производители лекарств не должны быть в восторге от недавнего призыва президента Трампа ослабить регулирование, чтобы ускорить вывод лекарств на рынок? На самом деле, не так уж и много.
В своем недавнем первом обращении к Конгрессу Трамп повторил свое заявление о том, что процесс утверждения Управлением по контролю за продуктами и лекарствами является «медленным и обременительным». Он пообещал «ослабить ограничения не только в FDA, но и во всем нашем правительстве».
Но некоторые компании отказываются от этой идеи и говорят: «Нам нравится оценка FDA соотношения риска и пользы», — сказал Джон Ламаттина, бывший президент Pfizer Global R&D, а ныне член совета директоров Puretech Health. «Последнее, что нужно фармацевтической промышленности, — это больше заявлений о том, что что-то не работает или небезопасно».
Хэллоран согласен с этим. Она указывает, что существует давний аргумент в пользу того, что FDA должно сосредоточиться на безопасности и позволить рынку определять, какие препараты считаются эффективными. «Но представьте, что бабушка получает лекарство, и она не умирает от побочного эффекта, но оно не действует», — говорит она.
Таким образом, правила FDA можно рассматривать как препятствие (особенно когда компании отказывают в одобрении), но и как ценное разрешение (когда они его получают). «Убеждать нужно не только пациентов и врачей”, — объяснила Ламаттина. «Одобрение FDA также помогает обеспечить страховое покрытие… а страховые компании все более неохотно платят за сомнительное лечение».
Это не значит, что люди не хотят перемен. Производители лекарств и регулирующие органы десятилетиями боролись за то, чтобы найти лучшие способы более безопасного и быстрого вывода лекарств на рынок. Но поскольку на карту поставлены жизни пациентов, неудивительно, что это одна из самых строго регулируемых отраслей промышленности в мире. Это одна из ключевых причин, по которой вывод препарата на рынок — такая большая авантюра.
Ранние стадии разработки лекарств в лабораторных условиях и тестирование лекарств лишь на небольших группах пациентов, безусловно, сопряжены с риском. Но именно в последнем рывке к финишной черте – гораздо более масштабных испытаниях фазы 2 и фазы 3 — все становится самым дорогостоящим и трудоемким. Такие испытания, как правило, требуют значительных инвестиций и проводятся только после того, как на лечение ушло целых десять лет, а иногда и больше, предшествующей работы.
Новые способы ускорения судебных процессов
Большинство проблем, связанных с клиническими испытаниями на поздних стадиях, хорошо известны. Эти испытания требуют большого количества пациентов и планирования; они занимают много времени и являются очень дорогими и сложными, часто с участием объектов в нескольких странах.
Многие разработчики лекарств обратились к двум ключевым решениям многих из этих проблем: контрактным исследовательским организациям (ОЦР) и технологиям.
Передача управления клиническими испытаниями на аутсорсинг CROs является давней тенденцией, но, по словам Джона Льюиса, руководителя отдела политики и связей с общественностью Ассоциации организаций клинических исследований (ACRO), она приближается к важной вехе.
«Занятость в индустрии CRO более чем удвоилась за последние 10 лет, в то время как сопоставимые рабочие места в фармацевтике сокращаются», — сказал он.
В ОЦР также произошел сдвиг в фокусе экспертных знаний.
«Десять–пятнадцать лет назад индустрия CRO была сосредоточена на предоставлении персонала и экспертных знаний для проведения основ клинических испытаний — клинического мониторинга, выбора площадки, набора пациентов, управления данными и их анализа», — сказал Льюис. «Теперь они расширились и включают в себя новые услуги, такие как сбор реальных доказательств, обнаружение биомаркеров и многое другое».
Фактические данные из реального мира являются особенно важным вопросом, поскольку слишком часто лекарства успешно проходят клинические испытания, но разочаровывают, когда попадают на рынок. Это потому, что пациенты «реального мира» обычно гораздо более разнородны, чем те, кто участвует в клинических испытаниях.
«Имея реальные данные, вы можете обнаружить такие вещи, как непредвиденные побочные эффекты или то, работает ли лекарство по другим показаниям, отличным от тех, для которых оно было первоначально одобрено», — добавил Льюис.
Халлоран видит устойчивый прогресс в использовании технологий, включая облачные технологии, электронный сбор данных (EDC), большие данные и социальные сети, в отличие от бумажных процессов в клинических испытаниях. Компании также все чаще используют такие инструменты, как Skype, для проведения испытаний с помощью удаленного мониторинга.
Исследования показывают, что только EDC может обеспечить огромную экономию средств, в то время как облако позволяет компаниям любого размера обрабатывать все данные своих клинических испытаний гораздо эффективнее и по более низкой цене.
«Самым большим изменением стала возможность агрегировать большое количество данных в облаке», — сказала она. Социальные сети, тем временем, «зарекомендовали себя [как инструмент подбора персонала], особенно когда пациенты выступают в защиту самих себя перед лицом плохих вариантов».
Использование социальных сетей для рекрутинга также растет, и эта тенденция «все еще находится в зачаточном состоянии», отметил Льюис.
Решение проблемы вариативности пациентов
Другая ключевая проблема заключается в том, что может быть очень трудно набрать нужное количество пациентов с требуемыми характеристиками. Чем больше и однороднее пул пациентов, тем более достоверной будет статистика и, следовательно, тем больше вероятность того, что спонсоры исследования получат полезный результат. Но многие заболевания просто не проявляются таким образом; у разных пациентов в разное время проявляются разные симптомы.
Эта проблема побудила некоторых исследователей изучить новые способы планирования испытаний.
Например, совместный проект по анализу траекторий (cTAP) был основан на признании того факта, что существуют большие различия в скорости прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это заболевание влияет на двигательную функцию, и ключевым способом отслеживания его прогрессирования является измерение снижения двигательной активности. Но это сильно варьируется у разных пациентов, и исследователи пришли к убеждению, что эта крайняя вариабельность привела к череде неудач клинических испытаний, которые замедлили прогресс в борьбе с болезнью.
«Мы поняли, что до тех пор, пока мы не научимся гораздо более точно предсказывать функциональные изменения, которые, вероятно, произойдут у каждого пациента в ближайшие год или два своей жизни, клинические испытания в Дюшенне будут по-прежнему подвергаться высокому риску провала», — сказала Сьюзан Уорд, исполнительный директор cTAP.
В ответ на эту проблему Уорд помог возглавить cTAP – партнерство, позволяющее клиническим экспертам и разработчикам лекарств использовать новые методы для разработки испытаний, которые дают четкие доказательства потенциала препарата. «Наше видение заключается в том, что больше не будет клинических испытаний, дающих двусмысленные результаты», — сказал Уорд. В конце концов, преследовать неудачника так же плохо, как упустить хороший препарат из-за того, что испытание было ошибочным.
В проекте участвуют группы по защите интересов пациентов, крупные фармацевтические компании и биотехнологические компании, ведущие академические исследовательские группы и эксперты в области комплексного анализа данных. В его основе лежит реестр данных об истории болезни более чем 1300 пациентов, представляющих более 10 000 посещений клиники. Инициатива была запущена зимой 2015 года, и группа уже опубликовала две статьи, которые помогут разработчикам лекарств лучше проводить клинические испытания препаратов для лечения Дюшенна.
Однако Уорд видит еще более широкое применение своим методам.
«Болезнь Дюшенна — далеко не единственная болезнь, которая страдает от продольной гетерогенности», — сказала она. «Существует много подобных редких заболеваний, но есть и распространенные, такие как болезнь Альцгеймера и депрессия.
«Если мы сможем решить проблемы, связанные с болезнью Дюшенна, то потенциал для адаптации этих решений к другим заболеваниям реален», — добавила она. Если этот новый процесс действительно заработает, это будет приятной новостью для других условий, где компании также сталкивались с большим количеством сбоев.
Несмотря на такой прогресс, призрак катастрофического провала все еще преследует специалистов по исследованиям и разработкам лекарств.
В недавнем посте в блоге contributor Ламаттина вспомнил о громком провале третьей фазы, с которым столкнулась его команда Pfizer в 2006 году. Сообщается, что компания потратила более 800 миллионов долларов на разработку соединения под названием торцетрапиб, которое, как они надеялись, станет прорывным средством для лечения высокого уровня холестерина. Но испытание препарата на третьей фазе, в котором приняли участие более 15 000 пациентов, провалилось, и Pfizer прекратила его.
Когда он получил эту новость ранним утром дома, Ламаттина был опустошен. «С этим телефонным звонком испарились 17 лет работы сотен ученых», — написал он.
Поэтому неудивительно, что некоторые скептически относятся к призыву президента Трампа ускорить процесс одобрения лекарств. До сих пор перемены были мучительно медленными, но в то же время устойчивыми. Уже внедренные инновации дают о себе знать, и на горизонте, несомненно, появятся новые.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
