Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Краткое описание:
- AIRNA, биотехнологический стартап, специализирующийся на редактировании РНК для создания более точных лекарств, вышел из stealth во вторник с 30 миллионами долларов на руках.
- Компания базируется в Кембридже, штат Массачусетс, с исследовательскими центрами в Тюбингене, Германия. Первоначальным планом компании является разработка экспериментального препарата для лечения наследственного расстройства — дефицита альфа-1 антитрипсина, или AATD.
- Правление AIRNA возглавляет Роджер Новак, один из соучредителей CRISPR Therapeutics. Крис Элверум, бывший исполнительный директор Diagon Therapeutics, Rubius Therapeutics, Turnstone Biologics и SQZ Biotech, является генеральным директором компании.
Погружение в суть:
Ученые рекламировали редактирование РНК как более безопасное развитие ранних методов редактирования генов. В отличие от методов лечения, основанных на CRISPR, редактирование РНК может быть нацелено на определенные участки в РНК-транскрипте без постоянного изменения генома пациента.
“Что самое замечательное в редактировании РНК, так это то, что оно использует методику и лекарство, которые могут быть доступны миллионам пациентов”, — сказал Элверум.
В этом Elverum видит перспективу разработки препарата, напоминающего “традиционный биологический препарат”, который показался бы пациентам более знакомым.
AIRNA, соучредителем которой была группа ученых, включая исследователей из Стэнфордского университета и Тюбингенского университета, изучает белок, известный как ADAR, что расшифровывается как аденозиндезаминаза, действующая на РНК. Этот фермент уже присутствует в организме, помогая модифицировать и регулировать гены.
Альфа-1 антитрипсин имеет решающее значение для защиты тканей организма от воздействия его собственных ферментов. Если его не производить или производить неправильно, это может привести к заболеваниям печени или легких. По оценкам компании, примерно 100 000 человек в США страдают этим заболеванием.
Лечения AATD не существует; вместо этого врачи лечат симптомы расстройства или пациенты могут получать еженедельные инъекции белка альфа-1 антитрипсина. AIRNA стремится разработать терапию, которая сможет исправить мутацию, приводящую к образованию ошибочного белка.
Редактирование РНК — это “гораздо более доступный подход, — сказал Элверум, — если вы продумаете, чего хочет пациент с точки зрения рисков, на которые он хочет пойти, или даже чего хочет плательщик с точки зрения того, как оплачиваются лекарства”.
Компания не раскрыла, над какими другими заболеваниями она планирует работать за пределами AATD, но заявила, что ее лекарства будут нацелены как на редкие, так и на распространенные заболевания.
“AIRNA обладает уникальной мощной технологией, позволяющей максимизировать терапевтические свойства лекарств для редактирования РНК и достичь цели восстановления здоровья пациента”, — говорится в заявлении Новака.
Первоначальное финансирование осуществлялось компанией Arch Venture Partners, в которую входят такие инвесторы, как ND Capital, Fast Track Initiative, Novalis и Codon Capital.
AIRNA является частью недавней когорты биотехнологических компаний, пытающихся разработать лечение AATD. Один из ее конкурентов, Wave Life Sciences, заявил в начале сентября, что планирует ввести дозу первому пациенту в рамках своего клинического испытания для лечения AATD методом редактирования РНК к концу года. AlveoGene, еще одна компания по генной терапии, объявила в четверг о планах по разработке лекарства для лечения заболевания легких AATD.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
