Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<
Vertex Pharmaceuticals рассматривает несколько вариантов ценообразования на свою экспериментальную терапию редактирования генов для лечения серповидноклеточной анемии в преддверии ожидаемого решения регулирующих органов в конце этого года, сообщили руководители инвесторам на телефонной конференции в среду.
Компания, разработавшая лечение с помощью CRISPR Therapeutics, в настоящее время ведет переговоры о выплатах и возмещении ущерба как с государственными, так и с коммерческими страховщиками, стремясь получить страховое покрытие после одобрения в США.
Подобные обсуждения являются стандартной практикой перед принятием решения Управлением по контролю за продуктами питания и лекарствами. Но они более сложны для терапии Vertex и CRISPR, которая называется “exa-cel” и задумана как одноразовое, потенциально излечивающее лечение тяжелой серповидноклеточной и бета-талассемии, другого генетического заболевания крови. Как и другие методы генной терапии, которые были запущены в США, ожидается, что они будут дорогостоящими, возможно, около 2 миллионов долларов за лечение, по одним оценкам.
“Мы рассматриваем целый ряд различных вариантов”, — сказал Стюарт Арбакл, главный операционный директор Vertex, во время телефонного разговора в среду. “Если вы спросите одного плательщика, что он ищет, вы получите один ответ. Если вы спросите другого плательщика, вы получите другой ответ”.
“Прямо сейчас мы находимся в режиме прослушивания и разрабатываем, какой будет природа наших платежных моделей”, — добавил он. “Но я думаю, что ключевое слово — гибкость”.
Производители лекарств ранее запускали генную терапию со схемами ценообразования, призванными снизить риск уплаты семизначного ценника только за то, что лечение не сработало. Например, Bluebird bio заявила, что возместит до 80% затрат в размере 2,8 миллиона долларов на лечение бета-талассемии Zynteglo, если состояние пациентов не улучшится, как ожидалось.
Однако эти модели, “основанные на результатах”, может быть непросто реализовать на практике, особенно в рамках Medicaid, федерального плана страхования для людей с ограниченным доходом. Центры Medicare и Medicaid Services недавно предложили модель, которая поможет государственным агентствам Medicaid изучить возможность оплаты, основанной на результатах, но она будет введена в действие не ранее 2026 года.
“Без такого рода моделей мы столкнемся с проблемами доступа”, — сказал Майкл Шерман, главный врач Point32 Health, в интервью BioPharma Dive ранее в этом году. “Государственные учреждения Medicaid, как и другие части финансовой системы, никогда не были спроектированы с учетом такого рода первоначального шока”.
По оценкам Vertex, примерно две трети пациентов с серповидноклеточной или бета-талассемией имеют государственную медицинскую страховку, причем большинство покрывается программой Medicaid.
Компания поддерживала контакты с администраторами Medicaid во всех 50 штатах, сообщил Арбакл в среду. Особое внимание в нем уделяется 24 штатам с самой высокой распространенностью серповидноклеточной анемии. Он назвал предложенную CMS модель “явным доказательством признания федеральным правительством потенциальной преобразующей ценности генной терапии, такой как exa-cel, для лечения серповидноклеточной анемии”.
Vertex также ведет переговоры с коммерческими страховщиками, которые Арбакл охарактеризовал как “обнадеживающие”.
Тем не менее, компания возлагает надежды на относительно медленный запуск. Лечение требует многомесячного процесса извлечения стволовых клеток пациента, редактирования их в лаборатории и последующего повторного введения обратно в организм.
Прежде чем произойдет этот заключительный шаг, пациенты также должны пройти курс “кондиционирующей” химиотерапии, которая предназначена для того, чтобы освободить место в костном мозге для укоренения отредактированных стволовых клеток. Это может быть токсичным и может повлиять на принятие многими пациентами решения о том, проводить ли генную терапию.
“Мы ожидаем, что темпы внедрения этого препарата будут несколько медленнее, чем при муковисцидозе”, — сказал Арбакл, имея в виду прошлый опыт компании в области лекарств от муковисцидоза. “Мы по-прежнему считаем, что существует большой интерес. Это большая рыночная возможность, и мы рассматриваем [терапию] как многомиллиардную возможность в будущем”.
Аналитики RBC Capital Markets ожидают, что режим кондиционирования и другие проблемы рынка ограничат внедрение терапии Vertex и CRISPR “узкой нишей очень тяжелых пациентов, желающих пройти процедуру”, согласно недавней заметке инвестора.
В настоящее время они оценивают “консервативный” годовой объем продаж в 900 миллионов долларов за год.
FDA разделило свой обзор терапии Vertex и CRISPR, рассмотрев применение препарата при серповидноклеточной и бета-талассемии отдельно. Агентство ожидает, что решение об утверждении в первом случае будет принято к 8 декабря, а во втором — к 30 марта.
До этих дат FDA соберет группу независимых консультантов для обсуждения достоинств терапии, подтвердили в Vertex во вторник. Однако дата пока не назначена.
Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.
