Wave готовит клинические испытания для первой терапии редактирования РНК

235
0

Как торговать этими акциями из России? >Подробная инструкция здесь<

A 3D illustration of ribonucleic acid, or RNA, strands

Краткое описание:

  • Wave Life Sciences надеется вскоре начать клинические испытания того, что, по ее утверждению, станет первым методом редактирования РНК у людей, и рассчитывает предоставить данные, подтверждающие механизм, к следующему году.
  • Компания из Кембриджа, штат Массачусетс, подала заявку на получение разрешения регулирующих органов для тестирования своей терапии, получившей название WVE-006, на здоровых добровольцах, а также на пациентах с дефицитом альфа-1 антитрипсина, или AATD. Наследственное заболевание вызвано генетической мутацией и может привести к повреждению легких и печени.
  • Первое введение препарата людям должно произойти в четвертом квартале, сообщила Wave во вторник. Компания планирует обсудить клиническую программу, а также другие исследования по редактированию РНК на виртуальном “Дне исследований и разработок” для инвесторов и аналитиков 28 сентября.

Погружение в суть:

Успех в клинике способствовал бы развитию области редактирования РНК, а также Wave. Вообще говоря, технология предназначена для редактирования определенных участков в транскрипте РНК без внесения необратимых изменений в геном человека.

Этот подход вызвал интерес у крупных игроков, включая Eli Lilly и Roche, а также таких стартапов, как Ascidian Therapeutics. Со своей стороны, Wave подписала четырехлетний контракт на разработку с GSK в конце прошлого года, который включал 225 миллионов долларов на потенциальную разработку и поэтапные платежи за запуск WVE-006.

В США и Европе насчитывается около 200 000 пациентов с AATD, у которых есть мутации, которые делают их кандидатами на терапию Wave. На данный момент не существует одобренных лекарств от AATD-заболевания печени, и единственным вариантом для пациентов с AATD-заболеванием легких являются еженедельные инфузии для доставки белка AAT.

Ряд компаний также пытаются восполнить пробел для пациентов с АТД с помощью новых методов лечения. Arrowhead Pharmaceuticals тестирует лекарство на основе РНК, в то время как Vertex Pharmaceuticals изучает два различных метода лечения.

Отказ от ответственности: Содержимое этого сайта не следует рассматривать как инвестиционный совет. Инвестирование носит спекулятивный характер. При инвестировании ваш капитал подвергается риску.